[헬스코리아뉴스 / 임도이] 1년에 2회 투약하는 노바티스의 새로운 고지혈증 치료제 ‘렉비오’가 조만간 국내에 상륙할 전망이다. 식품의약품안전처는 20일 이상지질혈증 치료에 사용하는 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 주사제 ‘렉비오프리필드시린지(Leqvio Prefilled syringe, 성분명: 인클리시란나트륨·InclisiranNatrium)’를 품목허가했다.
이상지질혈증이란, 혈중 지질 성분이 비정상적으로 높아 인체 생화학적 대사 경로에 결함(이상)이 발생하는 질환을 말한다. 총콜레스테롤, 중성지방은 높고, 고밀도 콜레스테롤(HDL)은 낮은 상태의 질환이다. siRNA(short interfering RNA은 특정 mRNA에 상보적으로 결합·절단해 단백질 생산을 억제하는 역할을 한다.
이 약은 기존 일차 치료제인 스타틴계 약물로 조절되지 않는 이상지질혈증 환자에게 기존 치료제와 병용해 사용한다. 식약처는 “연 2~3회 투여(주사)하는 약물로, 순응도 높은 용법(최초 2회 3개월 간격 투여 후 6개월 간격 투약)이기 때문에, 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것”이라고 밝혔다.
스타틴계 약물은 간에서 콜레스테롤이 생성되는 것을 방해해 콜레스테롤 수치를 낮추는 고지혈증 치료제로, 아토르바스타틴, 심바스타틴, 로수바스타틴 등이 대표적이다.
이 약의 주성분인 인클리시란나트륨은 화학적으로 합성된 이중나선 구조의 siRNA으로 간세포 내에서 PCSK9 단백질의 합성을 억제함으로써 혈중 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 낮춘다.
PCSK9은 혈중 LDL-C를 간세포 내로 유입·제거해 혈중 LDL-C 수치를 낮추는 역할 수행하는 간세포의 LDL 수용체와 결합해 분해를 유도하는 단백질이다.
FDA, 2021년 12월 ‘렉비오’ 첫 허가 ... 2023년 7월 라벨 확대 승인
앞서 미국 FDA는 지난 2021년 12월, VictORION 임상 프로그램 중 3건(시험명: ORION-9, ORION-10, ORION-11)에서 도출된 연구 데이터를 근거로 ‘렉비오’를 처음 허가했다. 해당 시험에서 ‘렉비오’를 투여 받은 이상지지혈증 환자군은 치료 17개월 차에 위약군 대비 최대 52%의 LDL-C 감소효과가 있는 것으로 나타났다.
이후 FDA는 지난해 7월 10일(현지 시간), 심혈관 질환이 발생하지 않았지만 위험성이 높은 환자를 대상으로 저밀도 지질 단백질-콜레스테롤(LDL-C) 수치를 낮추기 위해 식이요법 및 스타틴 치료의 보조요법으로서 ‘렉비오’의 라벨 확대를 승인했다. 이전에는 심혈관 질환이 발생한 환자만 사용할 수 있었다.
FDA의 라벨 확대 역시 VictORION 임상 프로그램의 전반적인 데이터를 근거로 했다. VictORION 임상 프로그램은 전 세계 50여 개국에서 6만 명 이상의 이상지지혈증 환자를 대상으로 실시하는 27건의 임상 3상 시험으로 구성되어 있다.
‘렉비오’는 한국인이 24% 포함된 아시아 환자 대상 임상 ORION-18에서도 연구 330일차에 위약군 대비 57.17%의 LDL-C 감소효과를 보였다.
