[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 화이자(Pfizer)가 주름 잡고있는 트렌스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 심근병증 치료제 시장 구도에 상당한 변화가 예상된다. 미국 브릿지바이오 파마(Bridgebio Pharma)가 선두를 넘보는 다크호스로 부상했기 때문이다.
트렌스티레틴 아밀로이드증은 혈액 내에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 트랜스티레틴(TTR)의 기능 장애로 인해 아밀로이드가 여러 조직이나 장기에 침착하는 질병이다. 아밀로이드가 말초신경에 침착되면 ATTR 다발성신경병증, 심장에 침착되면 ATTR 심근병증이 발생한다.
현재 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 ATTR 치료제는 ▲화이자의 ‘빈다맥스(Vyndamax, 성분명: 타파미디스·tafamidis, 미국 제품명: 빈다켈·Vyndaqel)’ ▲앨나일람(Alnylam)의 ‘온파트로(Onpattro, 성분명: 파티시란·patisiran)’와 ‘앰부트라(Amvuttra, 성분명: 부트리시란·vutrisiran)’ ▲미국 아이오니스(Ionis)의 ‘테그세디(Tegsedi, 성분명: 이노테르센·inotersen)’가 있다.
이중 ATTR 심근병증을 적응증으로 국한할 경우, 승인된 약물은 화이자의 ‘빈다맥스’가 유일하다. 우리나라 식품의약품안전처도 지난 2020년 8월, ‘빈다맥스’를 ATTR 심근병증 치료제로 품목허가했다.
전체 ATTR 치료제 시장에서 ATTR 심근병증 유형이 약 80% 차지한다. 이에 따라 화이자는 ATTR 치료제 시장을 독식하고 있다. 2022년 기준 ‘빈다맥스’의 매출액은 24억 4700만 달러(한화 약 3조 1370억 원)로, 전년 20억 1500만 달러 대비 21% 증가했다.
제약 업체들은 ATTR 심근병증 치료제 개발에 나서면서 화이자 추격에 나섰다. 대표적으로, 앨나일람은 ATTR 다발성신경병증 치료제로 허가를 받은 ‘온파트로’의 적응증을 ATTR 심근병증까지 확장하기 위해 공을 들이고 있다.
최근에는 미국 브릿지바이오 파마의 ATTR 심근병증 치료 신약 ‘아코라미디스(acoramidis)’가 시장 경쟁에서 태풍의 눈으로 떠올랐다. 관련 임상에서 괄목할만한 치료 효능을 입증했기 때문이다.
‘아코라미디스’, 우수한 치료 효능 입증
브릿지바이오에는 지난 17일(현지 시간), ‘아코라미디스’가 임상 3상 시험(시험명: ATTRibute-CM)에서 긍정적인 중간 분석 데이터를 도출했다고 밝혔다.
해당 임상 시험은 만 18세 이상의 ATTR 심근병증 환자를 대상으로 ‘아코라미디스’와 위약을 대조 평가한 것으로, 시험의 1차 평가변수는 6분 보행 검사 및 모든 원인에 의한 질병 진행 및 사망 위험율 감소 등 총 10개로 구성되었다.
ATTRibute-CM 시험은 국내에서도 진행됐다. 우리나라 식약처는 지난 2019년 10월, ATTRibute-CM 연구의 임상 3상 시험 계획(IND)을 승인한 바 있다. 등록된 국내 환자는 총 10명이었고 시험은 분당서울대학교병원과 서울대학교병원에서 실시됐다.
시험 결과, ‘아코라미디스’는 유의미한 결과를 도출했다. 지난 17일(현지시간) 발표된 자료에 따르면, ‘아코라미디스’ 투여군의 생존율은 81%로, 대조군의 74% 보다 더 높았다. 심장 질환 관련 입원 빈도는 위약군 대비 50%까지 줄인 것으로 확인됐다.
이는 ‘빈다맥스’를 제외하고 ATTR 심근병증 치료 옵션에 제한적이라는 사실을 고려할 때, 무척 고무적이다. 이에 따라 17일 브릿지바이오의 주가는 고공 행진했다. 전일 종가(18.22 달러)에서 75% 오른 32.04 달러로 장을 마감했다.
미국 증권사 TD 코웬(TD Cowen)은 이와 관련 ‘아코라미디스’가 화이자와 함께 ATTR 치료제 시장의 선두주자로 부상할 것으로 점쳤다. TD 코웬은 “‘아코라미디스’는 수십억 달러의 매출을 거두는 불록버스터 의약품이 될 가능성이 높다”고 전망했다.
