진성적혈구증가증 치료제 ‘베스레미’ 고용량 임상 성공
진성적혈구증가증 치료제 ‘베스레미’ 고용량 임상 성공
임상서 24주 차에 완전 혈액학적 반응 61.2% 달성 ... 치료 기간 단축 기대

한달 약값 약 2천 만원 ... 파마에센시아 코리아, ‘베스레미’ 보험 급여 등재 추진 중
  • 이충만
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  • 승인 2023.07.03 10:53
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[글로벌 약물시장 분석] 헬스코리아뉴스는 코로나 등 감염병 확산을 계기로 제약·바이오산업에 대한 국민적 관심이 크게 높아짐에 따라 글로벌 시장의 약물개발 현황 및 관련 기업들의 동향을 비중 있게 취재하고 있습니다. 본 뉴스가 독자 여러분의 건강관리와 투자 판단 등에 좋은 정보가 되기를 바랍니다. <편집자 주>

대만에 본사를 둔 글로벌바이오제약회사 파마에센시아의 진성적혈구증가증 치료제 '베스레미-주'(성분명:로페그인터페론알파-2b). [사진=파마에센시아]
대만에 본사를 둔 글로벌바이오제약회사 파마에센시아의 진성적혈구증가증 치료제 '베스레미-주'(성분명:로페그인터페론알파-2b). [사진=파마에센시아]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 대만 파마에센시아(PharmaEssentia)의 진성적혈구증가증 치료제 ‘베스레미(Besremi, 성분명: 로페그인터페론 알파-2·bropeginterferon alfa-2b)’가 고용량에 대한 임상 시험에서 긍정적인 결과를 도출하면서 치료 기간을 단축할 수 있다는 기대감이 나온다.

파마에센시아는 지난 30일(현지 시간), 고용량 ‘베스레미’ 용법을 평가하는 임상 2상 시험의 결과가 혈액·종양학 저널(Hematology & Oncology)에 게재됐다고 밝혔다.

해당 임상 시험은 중국에서 기존 치료제에 불응하는 진성적혈구증가증 환자 49명을 대상으로 진행한 연구였다. 현재 ‘베스레미’의 표준 용법은 100µg을 시작으로 혈액학적 반응이 안정화될 때까지 2주마다 50µg씩, 최대 500µg까지 증량할 수 있다. 고용량 용법은 ‘베스레미’ 250µg을 시작으로 2주 뒤 350µg, 4주 후부터는 500µg으로 치료할 때의 허용 가능한 내약성과 조기 관해 달성 여부를 평가하기 위해 설계됐다.

그 결과, 고용량 ‘베스레미’는 환자의 혈액학적 반응 안정화를 조기에 달성시켰다. 치료 24주 차에 관찰된 고용량 ‘베스레미’ 투여군의 완전 혈액학적 반응(CHR)은 61.2%였다. 이는 12개월간 ‘베스레미’ 표준 용법으로 치료를 받은 환자의 CHR이 50% 안팎인 점을 고려할 때, 짧은 기간 내에 더 높은 치료 효능을 입증한 것이다.

‘베스레미’의 내약성 및 안전성은 양호했다. 전체 환자 중 48명에서 관찰된 가장 흔한 이상반응은 경증에서 중등도 수준의 알라닌 아미노전달효소(ALT) 또는 아스파테이트 아미노전달효소(AST)의 증가였다.

알버트 친(Albert Qin) 파마에센시아 최고의료책임자는 “이번 연구는 고용량 ‘베스레미’ 요법을 사용하면 환자의 관해 상태를 조기에 달성할 수 있다는 점을 보여줬다”고 말했다. 알버트 친 박사를 비롯한 연구진은 임상을 연장시켜 시험 참여자들의 장기 치료 및 추적 관찰을 통해 무진행 생존 기간 및 전체 생존율을 평가한다는 계획이다.

진성적혈구증가증은 골수의 혈액 생성 세포의 골수 증식성 신생물로 백혈구, 적혈구 및 혈소판 등 모든 혈구 유형이 과다 생산되는 희귀 질환이다. 증상으로는 소양증, 간 및 비장 종대가 있고 혈액 정체와 혈소판 증가로 인하여 혈전증을 초래, 심혈관계 질환 위험성을 높인다. 일부 경우에는 백혈병으로 발전하기도 한다. 전체 환자의 95%는 아누스 효소(JAK2) 유전자 변이로 인해 발병한다.

그간 진성적혈구증가증에 대한 치료법은 DNA 합성을 억제하는 항대사성 약물 계열인 화학 항암제 하이드록시유레아(hydroxyurea)를 사용했다. 이 약물은 암 세포의 성장을 방해하고, 혈구 수치 및 비장의 크기를 효과적으로 감소시킨다.

하지만, 항암화학요법인 만큼, 세포 독성 등의 부작용을 동반하고, 혈액학적 관해 기간이 오래 지속되지 않는다. 아울러 하이드록시우레아 사용 후 약 10~20% 환자에서 내성 또는 불내성이 발현된다. 이 환자군은 골수섬유증이나, 급성림프성백혈병으로 진행이 될 확률이 높지만, 활용할 수 있는 마땅한 2차 치료제는 없어 예후가 매우 나쁘다.

‘베스레미’는 이같은 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 개발된 면역 조절제이다. 이 약물은 막관통 수용체인 인터페론 알파 수용체(IFNAR)에 결합하고, JAK 계열 단백질의 인산화 효소 활성을 통한 신호전달과정에 개입하여 유전자 발현을 조절하고 다양한 세포 반응을 일으킨다. 이를 통해 진성적혈구증가증 환자의 질병 표현형 돌연변이인 JAK2V617F 대립유전자의 부담을 감소시킬 수 있다.

우리나라 식품의약품안전처는 지난 2021년 10월 ‘베스레미’를 품목허가 했다. 해당 적응증은 ▲저위험군 및 고위험군의 증상을 동반한 비장비대증이 없는 진성적혈구증가증 환자의 치료이다. 당시 ‘베스레미’는 진성적혈구증가증에 대한 근본적인 치료제로 주목을 받은 바 있다.

한편, 파마에센시아의 한국 지사인 파마에센시아 코리아는 ‘베스레미’의 보험 급여 등재를 추진하고 있다. 이 회사는 올해 3월, 진성적혈구증가증치료제 ‘베스레미’의 급여 신청을 제출했다. 

‘베스레미’ 피하주사제(500µg/mL)의 가격은 약 7200 달러로, 우리나라 돈으로 환산할 경우 1회 투약 기준 약 944만 원에 달한다. 환자는 2주마다 ‘베스레미’를 투약 받야아 하는 만큼, 한달 약값은 2000만 원에 가깝다. 따라서 ‘베스레미’가 급여화될 경우 환자 접근성을 대폭 높일 것으로 전망된다.


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