세계 최초 희귀 피부질환 완치제 탄생 ... 주인공은 ‘바이주벡’
세계 최초 희귀 피부질환 완치제 탄생 ... 주인공은 ‘바이주벡’
FDA, 생후 6개월 이상 DEB 환자 치료제로 승인

사상 첫 DEB 치료제 ... 올해 3분기 현지 정식 출시
  • 이충만
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  • 승인 2023.05.22 09:55
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[글로벌 약물시장 분석] 글로벌 기업들의 의약품 개발 역사는 질병치료의 트렌드를 반영합니다. 우리 기업들에는 좋은 참고자료가 될 수 있습니다. <편집자 주>

바이주벡 [사진=크리스탈 바이오테크 홈페이지]
바이주벡 [사진=크리스탈 바이오테크 홈페이지]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 그간 마땅한 치료법이 없어서 환자들에게 고통을 안겨주었던 이영양성 수포성 표피박리증(DEB) 치료에 한줄기 희망의 빛이 찾아들었다. 미국 크리스탈 바이오테크(Krystal Biotech)의 유전자 치료제 ‘바이주벡’(Vyjuvek, 성분명: 베르마진 게페르파벡·beremagene geperpavec)이 미국에서 승인을 취득하면서 이제 질병 완치를 기대할 수 있을 것으로 보인다.

미국 식품의약국(FDA)은 지난 19일(현지 시간), ‘바이주벡’을 생후 6개월 이상 이영양성 수포성 표피박리증(DEB) 환자를 위한 치료제로 승인한 것으로 확인됐다. DEB에 대한 치료제로 FDA의 승인을 받은 사례는 이번이 사상 첫번째이다.

수포성 표피박리증은 표피 혹은 표피와 진피 경계부, 상부 유두 진피를 구성하는 단백질 생성 유전자의 변이에 의하여 가벼운 외상에도 전신에 수포가 발생하는 희귀 유전성 질환이다. 중증으로 발전할 경우 눈, 혀, 식도를 침범하기도 하며, 근육 위축과 손 발가락의 변형을 초래한다.

임상 양상에 따라 여러 유형이 존재하는데, 이중 이영양성 수포성 표피박리증(DEB)은 COL7A1 유전자 결함으로 인해 피부의 진피와 표피의 층을 고정하는 VII 콜라겐이 제 기능을 하지 못해 생기는 질환이다. DEB은 우성형과 열성형으로 다시 나뉘는데, 우성 DEB의 증상은 일반적으로 경미한 반면, 열성 DEB는 중증으로 발전하여 피부암을 초래하는 등 생명에 치명적인 합병증을 유발한다.

이전까지 수포성 표피박리증을 완치할 수 있는 치료법은 없었다. 따라서 이미 생긴 수포가 감염되는 것을 막는 것이 치료의 가장 주된 치료 목표로, 증상이나 합병증을 치료하기를 위한 대증요법을 주로 사용했다.

‘바이주벡’은 유전자 결핍으로 발생한 DEB을 완치하도록 개발된 유전자 치료제이다. 상처에 직접 도포하여 자가 유래 세포를 통해 재조합된 COL7A1 유전자 복사본을 전달하여 환자의 피부 세포에 정상적인 COL7 단백질을 생성, DEB을 치료하는 기전이다. 이 치료제는 사상 처음으로 FDA의 승인을 받은 국소도포형 유전자 치료제이다.

‘바이주벡’의 FDA 승인은 이영양성 수포성 표피박리증 환자 총 34명을 대상으로 실시한 2건의 임상 시험(시험명: GEM-3 및 GEM-1/2)의 데이터를 근거로 했다. 이중 3상 연구인 GEM-3의 데이터를 살펴보면, ‘바이주벡’ 투여군의 71%는 치료 3개월 차에 연구자가 평가한 완전 상처 치료를 달성한 반면, 위약군은 20%에 불과했다. 치료 6개월 차에도 완전 상처 치료 달성율은 ‘바이주벡’군에서 67%, 위약군에서 22%였다.

이날 크리시 크리쉬난(Krish S. Krishnan) 크리스탈 바이오텍 최고경영자는 “이번 승인으로 DEB 치료 분야에 새로운 패러다임이 열렸다”며 “‘바이주벡’을 하루빨리 환자들에게 제공하기 위해 노력할 것”이라고 말했다. 크리스탈 바이오텍 측은 올해 3분기에 미국에서 ‘바이주벡’을 정식으로 출시한다는 방침이다. 

 

국내에서도 DEB 치료제 개발 진행 중

‘바이주벡’은 미국에 이어 유럽 및 일본에서도 순차적으로 허가를 취득할 것으로 보인다. 유럽 의약품청(EMA)은 앞서 ‘바이주벡’을 DEB에 대한 희귀의약품으로 지정, 우선 심사 제도인 프라임(Prime) 혜택을 부여했다. 크리스탈 바이오텍은 올해 하반기에 유럽 규제 당국에 ‘바이주벡’의 판매 허가 신청(MAA)을 제출하고 2024년에 허가를 받는다는 계획이다.

이 회사는 현재 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)와 협력하여 ‘바이주벡’에 대한 연구를 공동으로 진행하고 있으며, 오는 2025년 일본 출시를 위한 승인을 모색하고 있다. 하지만 아직까지 ‘바이주벡’의 국내 도입 현황은 알려지지 않은 상황이다. 우리나라의 이영양성 수포성 표피박리증 환자는 250여명으로 추정되고 있다.

국내에서도 DEB에 대한 치료제를 개발하기 위한 시도가 진행되고 있다. 연세대 강남세브란스병원 피부과 이상은 교수, 용인세브란스병원 피부과 김수찬 교수팀은 지난 2021년 3월, 이영양성 수포성표피박리증에서 ‘제대혈 유래 중간엽 줄기세포치료 가능성’을 밝힌 임상 1/2a를 발표한 바 있다.

중간엽 줄기세포는 다양한 분화능력, 측분비 및 면역조절능력을 통해 조직 재생을 촉진한다. 제대혈은 중간엽 줄기세포가 풍부하며, 윤리적 문제없이 채취가 가능하다. 제대혈 유래 중간엽 줄기세포는 증식력과 상처 재생능력이 우수하다.

연구팀은 중등증 이상의 DEB 성인 환자 4명과 2명의 소아 환자를 대상으로 동종 제대혈 유래 중간엽 줄기세포 정맥 내 주입 치료(1-3x106cells/kg)를 실시했다. 치료 후에는 8~24개월에 걸쳐 추적 관찰했다.

그 결과, 치료 56일 차에 중증도 점수, 질환의 신체 표면적 침범 정도, 수포의 개수, 가려움증 및 통증 지표가 각각 15.7%, 33%, 52.2%, 28%, 40% 개선됐다. 피부 염증 반응을 의미하는 홍반의 정도가 확연히 감소함을 확인했다. 이는 제대혈 유래 중간엽 줄기세포를 통해 DEB를 치료할 수 있다는 새로운 치료 전략을 제시한 것이다.


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