글로벌 기업들의 의약품 개발 역사는 질병치료의 트렌드를 반영합니다. 우리 기업들에는 좋은 참고자료가 될 수 있습니다. [편집자 주]
[헬스코리아뉴스 / 이충만] 희귀 신장 질환인 면역글로불린A(IgA) 신병증에 대한 사상 첫 비면역 억제 요법제에 대한 임상시험이 국내에서 진행된다. 해당 약물은 미국 트래비어 테라퓨틱스(Travere Therapeutics)가 개발한 ‘스파르센탄’(sparsentan)이다.
본지 취재 결과, 식품의약품안전처는 26일 ‘스파르센탄’에 대한 임상 3상 시험을 허가한 것으로 확인됐다. 앞서 이 약물은 올해 2월 미국 FDA에서 시판허가를 받은 바 있다.
IgA 신병증은 신장에서 혈액이 걸러질 때 면역글로불린A가 비정상적으로 사구체에 침착되어 염증 반응을 일으키는 희귀성 자가면역 질환이다. 그간 IgA 신병증은 마땅한 치료제가 없었던터라, 동반되는 합병증인 고혈압, 단백뇨, 신부전 등을 치료하는 전략이 주로 채택되었다.
IgA 신병증의 증상을 완화하기 위해 프레드니손과 같은 스테로이드 제제 혹은 면역 억제제를 사용하여 염증 반응을 완화시키고 면역 체계의 사구체 공격을 저해하는 요법도 사용하곤 했다. 하지만 고혈압, 고혈당, 감염 위험 등의 부작용이 있어 널리 쓰이지 못했다.
‘스파르센탄’은 수분 재흡수를 억제하는 엔도텔린A 수용체(ETAR)와 전신 및 사구체 고혈압을 유발하는 안지오텐신 제1형 수용체(AT1R)를 선택적으로 표적하도록 설계된 1일 1회 경구제이다. 엔도셀린과 안지오텐신의 경로를 모두 차단하여 포도구를 보호하고, 사구체 경화증과 단백뇨를 감소시켜 IgA 신병증을 치료할 수 있을 것으로 전망된다.
미국 식품의약국(FDA)은 지난 2월, ‘필스파리’(Filspari)라는 제품명으로 ‘스파르센탄’을 단백뇨 대비 크레아티닌 비율(UPCR)이 1.5g/g 이상인 급성 IgA 신병증 환자에 대한 치료제로 가속 승인한 바 있다. 이는 IgA 신병증에 대한 비면역 억제 요법이 허가를 받은 전 세계 최초의 사례였다. [아래 관련기사 참조]
트래비어 테라퓨틱스는 미국에 이어 국내 허가를 위한 임상 3상 시험을 실시한다. 이번에 식약처 승인을 받은 국내 임상 내용은 IgA 신병증 환자를 대상으로 ‘스파르센탄’과 위약의 유효성과 안전성을 대조 평가하는 것이다. 실시 기관은 분당서울대학교병원 등 10개 기관이다.
3상 임상은 신약 개발 마지막 단계지만, 이후 시험결과 분석과 식약처 허가 절차 등을 감안하면, 실제 상용화까지는 최소 2년 정도는 걸릴 것으로 예상된다.
한편, 식약처는 이날 임상시험 5건과 5개 의약품의 시판을 허가했다. 아래는 이날 승인된 임상시험 및 의약품 품목허가 목록이다.
▼임상시험 허가 목록
업체 |
제품명 |
임상시험 제목 |
임상시험 단계 |
실시기관 |
종근당 |
CKD-379 |
건강한 성인에서 CKD-379의 약동학적 특성 및 안전성을 평가 |
1상 |
전북대학교병원 |
서울대학교병원 |
바이파보주50mg(202100162) |
소아의 의식 소실을 위한 레미마졸람의 효과 용량 탐색 |
연구자 임상시험 |
서울대학교병원 |
파머수티컬리서치어소시에이츠코리아 |
포베타시셉트 (ALPN-303) 주사 |
자가항체 관련 사구체 질환이 있는 시험대상자에서 여러 용량 수준의 포베타시셉트에 대해 안전성, 유효성, 약동학, 약력학을 평가 |
1b상 |
국민건강보험공단 일산병원 등 5개 기관 |
경희대학교병원 |
우리들아세틸시스테인캡슐 200mg |
심장내 전기장치를 가진 환자에서 아세틸시스테인의 부정맥 발생 예방효과에 대한 평가 |
연구자 임상시험 |
경희대학교병원 등 8개 기관 |
죠지클리니컬아시아퍼시픽리미티드 |
스파르센탄 (Sparsentan) |
면역글로불린 A 신장병증 치료를 위한 Sparsentan의 유효성과 안전성을 평가 |
3상 |
분당서울대학교병원 등 10개 기관 |
▼의약품 허가 목록
제품명 |
업체명 |
적응증 |
허가심사유형 |
프릴린정25mg(프레가발린) |
명문제약 |
성인에서 말초와 중추 신경병증성 통증의 치료, 뇌전증, 성인에서 이차적 전신증상을 동반하거나 동반하지 않은 부분발작의 보조제, 섬유근육통의 치료 |
전문의약품(제네릭) |
프릴린정50mg(프레가발린) |
명문제약 |
성인에서 말초와 중추 신경병증성 통증의 치료, 뇌전증, 성인에서 이차적 전신증상을 동반하거나 동반하지 않은 부분발작의 보조제, 섬유근육통의 치료 |
전문의약품(제네릭) |
대한적십자사대구경북혈액원세척혈소판(세척혈소판) |
대한적십자사대구경북혈액원 |
혈소판 감소증이나 혈소판 기능 장애를 가진 환자의 출혈을 예방하거나 치료에 사용 |
전문의약품(자료제출의약품, 생물학적제제) |
아이하이츄어블정 |
에스케이케미칼 |
비타민 A, D, E, B1, B2, B6, C의 보급 |
일반의약품(표준제조기준) |
모드콜나잘스프레이 |
종근당 |
코감기(급성비염), 알레르기성 비염 또는 부비동염에 의한 증상의 완화 |
일반의약품(표준제조기준) |