[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 인사이트(Incyte)의 국소 도포형 JAK 억제제 ‘옵젤루라’(Opzelura, 성분명: 룩솔리티닙·ruxolitinib)가 유럽에서 사상 첫 비분절형 백반증 치료제 타이틀을 거머쥐었다.

인사이트는 20일(현지 시간), 유럽 집행위원회(EC)가 ‘옵젤루라’를 성인 및 청소년의 안면 침범성 비분절형 백반증 치료제로 허가했다고 밝혔다. 유럽에서 비분절형 백반증에 대한 약물이 허가를 획득한 것은 이번이 최초 사례이다.

이번 허가는 인사이트가 실시한 2건의 임상 3상 시험(시험명: 시험명: TRuE-V1 및 TRuE-V2)의 데이터를 근거로 했다. 시험은 12세 이상의 비분절형 백반증 환자 약 600명을 대상으로 ‘옵젤루라’와 위약을 무작위 대조 평가하는 방식으로 진행했다. 1차 평가변수는 백반증부위등급척도 증상이 75% 이상(F-VASI75) 개선된 환자 비율이었다.

회사 측에 따르면, ‘옵젤루라’는 위약 대비 통계적으로 유의하게 증상을 개선시킨 것으로 나타났다. 치료 24주차에 ‘옵젤루라’ 투여군의 약 30%(29.8% 및 30.9%)는 두 시험 모두에서 F-VASI75를 달성했으나, 위약군은 각각 7.4%, 11.4%에 불과했다. 오픈 라벨 연장 시험에서도 치료 52주 차에 ‘옵젤루라’군의 약 절반은 F-VASI75에 도달해 위약보다 백반증의 색소침착을 효과적으로 개선시키는 것으로 확인됐다.

이날 에르베 호페노(Hervé Hoppenot) 인사이트 최고경영자는 “그간 유럽에서 비분절형 백반증에 대한 뚜렷한 치료제 없던 점을 고려할 때, 이번 승인은 환자에게 중요한 이정표”라며 “유럽 각국에 ‘옵젤루라’를 하루빨리 제공할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.

‘옵젤루라’는 면역·세포의 생성과 사멸 등에 관여하는 염증 유발 단백질인 야누스키나아제(JAK) JAK1·JAK2 유형을 억제하는 루솔리티닙의 국소도포 제형이다. 앞서 지난 2021년 9월 미국에서 12세 이상의 면역력 비저하, 경증·중등도 아토피 피부염 환자 치료를 위한 단기·비지속성 국소도포제로 승인받았으며, 지난해 7월에는 비분절형 백반증 치료제로도 승인을 획득했다. 유럽에서는 아직까지 경증·중등도의 아토피 피부염 적응증을 취득하지 못한 상태다.

한편, 백반증은 색소 세포의 파괴로 인해 백색 반점이 피부에 발생하는 후천적 탈색소성 질환이다. 미국의 가수 마이클 잭슨이 앓았던 질환으로 알려져 있다. JAK 신호 경로의 과도한 활성은 백반증의 발병과 진행에 관여하는 염증을 유발하는 것으로 추정된다. 이전에는 마땅한 치료제가 없었으며, 일반적으로 습진 치료에 사용되는 칼시뉴린(calcineurin) 억제제를 사용해 왔다.

백반증은 증상에 따른 표준 분류법도 전무했다. 과거에는 백반증의 분포와 범위에 따라 국소 또는 전신 백반증으로 분류하거나, 몸의 중앙을 넘어가지 않고 한쪽에만 발생하는 독특한 형태의 분절형 백반증(segmental vitiligo)을 기준으로 분절형과 비분절형 백반증으로 나누기도 했다. 

초기에 작은 병변에서 진행해 병변이 넓어지는 형태로 나타나는 경우가 많아 아직 분절형과 비분절형 백반증으로 진행되지 않은 국소백반증(focal vitiligo)을 중간형태 또는 미분류 형태로 분류하는 경우도 있었다.

이러한 가운데, 2011년 국제 백반증 이슈 합의 컨퍼런스(Vitiligo Global Issues Consensus Conference)가 국제적으로 합의를 거쳐 백반증 분류를 표준화했다. 컨퍼런스는 분명하게 분절 형태의 색소 침착을 갖는 경우를 분절형 백반증으로, 그 외 모든 형태의 비분절형 백반증을 비분절형 백반증(non-segmental vitiligo) 분류에 포함시켰다. 해당 분류 기준 비분절형 백반증은 전체 환자의 약 80%를 차지하고 있다.

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