식약처, ‘넥스비아자임’ 허가 ... 10여년 만에 폼페병 치료 신약 탄생

식약처와 복지부는 공동 생동성시험 제한, 약가인하 제도 등을 통해 제네릭 난립 규제 방안을 마련하고 있는 것으로 알려졌다.

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 사노피의 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임’(Nexviazyme, 성분명: 아발글루코시다제·α-ngpt)이 희귀의약품으로 국내 허가를 획득했다. 지난 2012년 ‘마이오자임’(Myozyme)이 허가를 획득한 지 약 10여년 만에 등장한 폼페병 치료 신약이다. 본지 취재 결과, 식품의약품안전처는 29일 ‘넥스비아자임’을 품목 허가한 것으로 확인됐다.

폼페병은 세포 내 리소좀 안에서 글리코겐을 분해하는데 필요한 효소인 알파글루코시다아제(GAA)가 결핍되어 리소좀 내부에 글리코겐이 축적되면서 근력이 감소하고 근육이 위축되는 희귀질환이다. 글리코겐 복합당이 골격근과 심근에 축적되면서 근육 약화, 호흡 부전, 심부전으로 인한 조기사망을 유발한다. 현재 표준 치료법은 효소대체요법(ERT)이다.

‘넥스비아자임’은 GAA 효소가 세포의 리소좀으로 흡수되기 위한 주요 경로인 M6P 수용체를 표적하여 폼페병을 치료한다. ‘넥스비아자임’ 허가 전까지 폼페병 환자들이 사용할 수 있는 유일한 치료제는 ‘마이오자임’밖에 없었다. 이번 허가로 ‘넥스비아자임’은 국내에서 희귀의약품으로 최초 승인받은 개량생물의약품이 됐다.

이 약물은 M6P의 양을 기존 ‘마이오자임’ 대비 약 15배 증가시켰다. ‘넥스비아자임’의 M6P 증가는 ‘마이오자임’ 대비 약물의 흡수를 증가시키고 GAA 활성을 개선하여 보다 효과적인 글리코겐 분해를 통해 근육 세포의 손상을 감소시킬 수 있다.

이번에 국내에서 허가된 적응증은 산성 알파-글루코시다제 결핍으로 확진된 폼페병 환자의 장기 효소(long term) 대체 요법이다.

앞서 미국 식품의약국(FDA)은 지난 2021년 8월, 유럽 집행위원회(EC)는 지난해 6월에 동일한 적응증에 대해 ‘넥스비아자임’을 승인한 바 있다. 유럽 제품명은 ‘넥스비아다임’(Nexviadyme)이다.

한편, 식약처는 이날 임상시험 12건 및 6개 의약품의 시판을 허가했다.

아래는 이번에 승인된 임상시험 및 의약품 품목허가 목록이다.

▼임상시험 허가 목록

업체	제품명	임상시험 제목	임상시험 단계	실시기관
구주제약	GJ2301	건강한 성인에서 GJ2301과 GJ2301-R의 생물학적 동등성 평가	생동	에이치플러스 양지병원
경희대학교 한의과대학 본초학교실	한풍반하백출천마탕연조엑스(단미엑스혼합제)	건강한 성인을 대상으로 반하백출천마탕과 황련해독탕이 에독사반의 약동학 및 약력학에 미치는 영향을 평가	연구자 임상시험	고려대학교 의과대학 부속 구로병원
글락소스미스클라인	Dostarlimab(GSK4057190)	진행성 고형암 환자에서 항PD-1 단클론 항체인 TSR-042의 제1상 용량 증량 및 코호트 확장 탐색	1상	분당서울대학교병원 등 10개 기관
노보텍아시아코리아	AB154 주, AB122 주	높은 PD-L1 의 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암의 1 차 치료로서 돔바날리맙(AB154)과 병용한 짐베렐리맙(AB122)을 펨브롤리맙과 비교 평가	3상	아주대학교병원 등 14개 기관
에이비엘 바이오	ABL503	진행성 국소 진행성(절제 불가능) 또는 전이성 고형암을 동반한 시험대상자를 대상으로 하는 4-1BB 및 PD-L1의 이중특이항체 ABL503을 단독 투여하는 용량 증량 및 확장 탐색	1상	서울대학교병원 등 3개 기관
한국애브비	ABBV-514	비소세포 폐암(NSCLC), 두경부 편평세포암(HNSCC) 및 고형암에 대한 단일 제제로서 그리고 펨브롤리주맙 또는 부디갈리맙과 병용하는 ABBV-514의 유효성 평가	1상	국립암센터 등 5개 기관
부민병원	레코미드서방정 150mg	건강한 성인 자원자를 대상으로 식이에 따른 IP23001의 생체이용률을 비교 평가	1상	부민병원
동국제약	DKF-426	건강한 성인에서 동국제약의 DKF-426과 한국비엠에스제약의 엘리퀴스정5mg(아픽사반)의 생물학적 동등성 평가	생동	에이치플러스 양지병원
한국아이큐비아	ABX464	중등증 내지 중증 활동성 궤양성 대장염을 가진 임상시험대상자에서 유지요법으로 1일 1회 ABX464 25mg 또는 50mg의 장기 유효성 및 안전성을 평가	3상	영남대학교병원 등 18개 기관
인벤테라제약	NEMO-103주	어깨질환이 알려지거나 의심되어 MR관절조영술이 필요한 환자에서 NEMO-103 주를 이용한 MR관절조영술의 유효성 및 안전성을 평가	2b상	서울대학교병원 등 4개 기관
SK바이오팜	YKP3089 정	1차성 전신 강직간대 발작이 있는 시험대상자에서 세노바메이트 보조요법의 유효성 및 안전성을 평가	3상	계명대학교동산병원 등 4개 기관
한국아스트라제네카	AZD2693	PNPLA3rs738409 148M 위험 대립유전자 보인자이면서 섬유증을 동반하는 비경화성 비알코올성 지방간염(NASH) 시험대상자를 대상으로 AZD2693의 유효성, 안전성, 내약성을 평가	2b상	한양대학교병원 등 5개 기관

▼의약품 허가 목록

제품명	업체명	적응증	허가심사유형
파낙센캡슐(인삼40%에탄올건조엑스)	풍림무약	병중·병후 육체적·정신적 피로, 허약, 탈진, 집중력 저하 개선	일반의약품(안유 심사 제외)
멜라큐정	오스틴제약	비타민 C의 보급	일반의약품(표준제조기준)
지미아이30%시럽(아이비엽30% 에탄올건조엑스(5∼7.5→1))	대웅바이오	만성 염증성 기관지 질환의 증상 개선, 기침을 동반한 호흡기의 급성 염증 완화	일반의약품(제네릭)
마이속정(탄산수소나트륨)	바스칸바이오제약	제산작용	일반의약품(제네릭)
코비코나잘액(옥시메타졸린염산염)	에이프로젠바이오로직스	코감기, 알레르기성 비염 또는 부비동염에 의한 증상의 완화	일반의약품(표준제조기준)
넥스비아자임주(아발글루코시다제알파)	사노피-아벤티스코리아	폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자의 장기 효소 대체 요법	전문의약품(자료제출의약품, 유전자재조합의약품 및 세포배양의약품)

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