식약처, 사노피 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임주’ 승인
식약처, 사노피 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임주’ 승인
  • 이시우
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  • 승인 2023.03.29 10:59
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식약처 식품의약품안전처

[헬스코리아뉴스 / 이시우] 식품의약품안전처는 29일 희귀의약품인 사노피-아벤티스코리아의 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임(Nexviazyme, 성분명: 아발글루코시다제알파·α-ngpt)’를 허가했다. 지난 2012년 ‘마이오자임(Myozyme, 성분명: 알글루코시다제알파·Acid Alpha Glucosidase)’이 허가를 획득한 지 약 10여년 만에 등장한 폼페병 치료 신약이다.

주사제인 ‘넥스비아자임’은 유전자재조합 효소제제로, 이번에 국내에서 허가된 적응증은 알파-글루코시다제(GAA) 결핍으로 확진된 폼페병 환자의 장기 효소(long term) 대체 요법이다. 

폼페병은 세포 내 리소좀 안에서 글리코겐을 분해하는데 필요한 효소인 알파-글루코시다아제(GAA)가 결핍되어 리소좀 내부에 글리코겐이 축적되면서 근력이 감소하고 근육이 위축되는 희귀질환이다. 글리코겐 복합당이 골격근과 심근에 축적되면서 근육 약화, 호흡 부전, 심부전으로 인한 조기사망을 유발한다. 현재 표준 치료법은 효소대체요법(ERT)이다.

‘넥스비아자임’은 GAA 효소가 세포의 리소좀으로 흡수되기 위한 주요 경로인 M6P 수용체를 표적하여 폼페병을 치료한다. ‘넥스비아자임’ 허가 전까지 폼페병 환자들이 사용할 수 있는 유일한 치료제는 ‘마이오자임’밖에 없었다. 

‘넥스비아자임’은 사노피-아벤티스의 기존 유전자재조합 효소제제 ‘마이오자임’보다 용법·용량이 개선된 약물이다. ‘마이오자임’의 당구조를 변경하여 주성분의 세포 흡수를 증가시킨 제품으로 ‘마이오자임’이 효과가 없는 환자에게 ‘넥스비아자임’을 투여하면 효과가 나타난다고 식약처는 설명했다.

이 약물은 M6P의 양을 기존 ‘마이오자임’ 대비 약 15배 증가시켰다. ‘넥스비아자임’의 M6P 증가는 ‘마이오자임’ 대비 약물의 흡수를 증가시키고 GAA 활성을 개선하여 보다 효과적인 글리코겐 분해를 통해 근육 세포의 손상을 감소시킬 수 있다.

이번 허가로 ‘넥스비아자임’은 국내에서 희귀의약품으로 최초 승인받은 개량생물의약품이 됐다. 

앞서 미국 식품의약국(FDA)은 지난 2021년 8월, 유럽 집행위원회(EC)는 지난해 6월에 동일한 적응증에 대해 ‘넥스비아자임’을 승인한 바 있다. 유럽 제품명은 ‘넥스비아다임’(Nexviadyme)이다. <아래 관련기사 참조>



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