[헬스코리아뉴스 / 이충만] 그간 치료에 난항을 겪던 비후성 심근병증(oHCM)에 새로운 전략을 제시한 미국 BMS(Bristol Myers Squibb)의 ‘캄지오스’(Camzyos, 성분명: 마바캄텐·mavacamten)가 oHCM 정복에 나선다. 폐쇄성 oHCM에서 비폐쇄성 non-oHCM 까지 쓰임새를 확장할 수 있는 국내 임상에 본격적으로 돌입한다. 본지 취재 결과, 식품의약품안전처는 3일 ‘캠지오스’를 비롯한 임상시험 4건과 6개 의약품의 시판을 허가한 것으로 확인됐다.

비후성 심근병증은 좌심실 비후를 유발할만한 대동맥판 협착증이나 고혈압과 같은 다른 증세 없이 좌심실벽이 두꺼워지는 질환이다. 가장 흔하고 대표적인 특징은 비대칭적인 심실중격 비대와 변동성의 좌심실 유출로의 폐색이다.

이 질환은 11개 이상의 근절 유전자에 돌연변이가 발생해 나타나는 것으로 알려져 있다. 가장 흔한 유전자 변이 유형은 베타 마이오신 중쇄(beta-myosin heavy chain)와 마이오신 결합 단백질 C(myosin-binding protein C)이다.

이전까지는 뚜렷한 치료법이 없어 심장마비를 방지하기 위해 자동심장충격기인 제세동기를 삽입하곤 했다. 이러한 가운데, 미국 식품의약국(FDA)은 지난해 4월, BMS의 ‘캄지오스’를 사상 첫 oHCM 치료제로 승인한 바 있다. [아래 관련기사 참조]

‘캄지오스’는 경구용 알로스테릭 조절제 및 심장 마이오신 저해제다. 과도한 마이오신액틴 활성의 교차 결합 형성을 억제해 심장 근육 수축성 및 좌심실 비대증을 감소시킨다. 이 치료제는 BMS가 2020년 미국 마이오카디아(MyoKardia)를 131억 달러(6일 환율 기준 약 16조 9907억 원)에 인수하며 확보한 약물이다.

당시 ‘캠지오스’의 승인된 적응증은 폐쇄성 비후성 심근병증(oHCM) 치료였다. oHCM은 비후성 심근병증에서 가장 일반적인 유형으로 전체 환자의 약 70%를 차지하는 것으로 추정된다.

나머지 30%는 비폐쇄성 비후성 심근병증(non-oHCM)으로, 좌심실벽이 두꺼워지지만 심장에서 나오는 혈류를 방해하지 않는 유형이다. 혈류 장애가 발생하지 않으므로 oHCM 대비 덜 치명적이지만, 좌심실 펌프 작용에 영향을 미쳐 장기 손상 및 사망 위험이 존재한다.

BMS는 oHCM에 이어 non-oHCM까지 ‘캄지오스’의 영역을 넓히려 하고 있다. 이번에 BMS가 진행하는 임상 3상 시험은 증상성 비폐쇄성 비대심근병증(비후성 심근병증)이 있는 성인을 대상으로 마바캄텐(‘캠지오스’)을 평가하는 연구이다. 국내 실시 기관은 서울대학교병원 등 5개 기관이다.

참고로 ‘캠지오스’는 아직 국내 식약처의 허가는 획득하지 못했다.

아래는 이날 승인된 의약품의 허가 현황 및 임상시험 목록이다.

▼임상시험 허가 목록

▼의약품 허가 목록

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