FDA, ‘온파트로’ ATTR 심근병증 적응증 확대 신청 접수
FDA, ‘온파트로’ ATTR 심근병증 적응증 확대 신청 접수
오는 10월 8일까지 적응증 확대 승인 심사 판가름 예정

‘온파트로’, 2018년 ATTR 다발성신경병증 치료제로 첫 승인

앨나일람, 시장 선두 화이자 맹추격 ... “화이자 추격 어려워”
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2023.02.22 10:27
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앨나일람 온파트로 [사진=Business Wire]
앨나일람 온파트로 [사진=Business Wire]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 희귀 유전성 질환인 트렌스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 시장에서 미국 앨나일람(Alnylam)이 자사의 ATTR 치료제 ‘온파트로’(Onpattro, 성분명: 파티시란·patisiran)의 적응증 확대에 시동을 걸면서 선두 주자인 화이자(Pfizer)를 추격할 채비를 마쳤다. 

미국 식품의약국(FDA)은 21일(현지 시간), 앨나일람 ‘온파트로’의 ATTR 심근병증 치료에 대한 적응증 확대 승인 신청을 접수한 것으로 확인됐다. 처방약사용자수수료법(PDUFA) 따라 FDA는 오는 10월 8일까지 ‘온파트로’의 적응증 확대 승인 심사를 마무리할 예정이다.

트렌스티레틴 아밀로이드증(ATTR)은 단백질의 형성 과정에서 형태에 이상이 생겨 아밀로이드 침전물이 여러 장기와 조직에 축적되는 질환이다. 아밀로이드가 쌓인 장기는 점차적으로 기능이 저하되고 결국에는 기능을 잃어버리게 된다. 아밀로이드 침전물이 말초 신경에 침착되면 ATTR 다발성신경병증, 심장에 축적되면 ATTR 심근병증이 발생한다.

이전에는 뚜렷한 치료법이 없어, 증상의 완화를 목표로 하는 대증요법과 각종 부작용과 합병증을 조절하고 완화시키기 위한 지지요법을 사용했다. 이 가운데 FDA는 지난 2018년 8월, 앨나일람의 ‘온파트로’를 세계 최초 ATTR 다발성신경병증에 대한 치료제로 승인한 바 있다.

‘온파트로’는 RNA에 특화된 앨나일람의 기술력을 바탕으로 개발된 RNAi 치료제로, 투약 주기는 3주 1회이다. 이 약물은 TTR 단백질에 선택적으로 결합하고 RNA 간섭을 통해 TTR의 변이를 방지한다. 이를 통해 아밀로이드 침전물을 감소시키도록 설계됐다.

앨나일람은 ATTR 치료제 시장에 가장 먼저 진입했지만, 현재 관련 시장을 주름잡고 있는 업체는 화이자이다. 화이자는 ‘온파트로’ 승인 이듬해에 ATTR 다발성신경병증 치료제 ‘빈다켈’(Vyndaqel, 성분명: 타파미디스 메글루민·tafamidis meglumine)과 ATTR 심근병증 치료제 ‘빈다맥스’(Vyndamax, 성분명: 타파미디스·tafamidis)를 선보였다.

특히, 두 약물은 1일 1회 경구제인터라 주사제 대비 투약 불편함을 크게 덜어주었다. 이런 편의성은 매출에 그대로 반영됐는데, 2021년 기준 ATTR 치료제 시장에서 ‘빈다켈’과 ‘빈다맥스’의 합산 매출액은 20억 1500만달러(22일 환율 기준 약 2조 6315억 9000만원)에 달했다. 반면, ‘온파트로’는 4억 7500만달러(한화 약 6203억 5000만원)에 불과했다.

이에 앨나일람은 ‘온파트로’의 적응증을 확대하면서 화이자 추격에 나선다. ‘온파트로’는 현재 ATTR 다발성신경병증으로 사용이 제한되어 있지만, 보충허가 신약신청(sNDA)을 통해 그 쓰임새를 ATTR 심근병증으로도 넓히기 위해 안간힘을 쓰고 있다.

FDA는 ATTR 심근병증에 대한 ‘온파트로’의 임상 3상 시험(시험명: APOLLO-B)의 데이터를 근거로 이번 sNDA을 접수했다. 해당 시험은 ATTR 심근병증 환자 360명을 대상으로 12개월간 ‘온파트로’와 위약을 1:1 비율로 무작위 투여한 뒤, 유효성을 비교 평가한 연구였다.

지난해 9월 국제 아밀로이드증 심포지엄(ISA)에서 발표된 자료에 따르면, ‘온파트로’는 위약 대비 유의미한 치료 효과를 입증했다. 1차 평가변수인 6분 보행검사(6-MWT) 결과, ‘온파트로’ 투여군은 기준점에서 8.15m 감소한 반면, 위약군은 21.345m에 달했다.

또 다른 1차 평가변수인, 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 의미하는 ‘캔자스 대학 심근병증 설문지(KCCQ-OS)’ 점수의 경우, ‘온파트로’군은 3점 상승했지만, 위약군은 3.408점 감소했다.

하지만, ‘온파트로’는 2차 평가변수를 놓친 것으로 나타났다. 모든 원인에 의한 사망 및 심혈관 관련 입원 위험률이 위약 대비 통계적으로 유의하지 않았기 때문이다.

이를 의식한 듯, 앨나일람은 이날 FDA의 sNDA 접수에 문제가 없음을 강조했다. 이 회사는 “FDA는 ‘온파트로’의 신청 제출서에서 어떠한 문제도 발견하지 못했다”고 전했다.

업계 전문가들은 ‘온파트로’가 ATTR 심근병증 적응증을 확보할 것으로 전망했지만, 시장에서 화이자를 추격하기에는 어려울 것이라는 분석을 내놓고 있다.


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