FDA, 희귀 신장 질환 치료제 ‘필스파리’ 승인 ... 면역억제제 부작용 탈출
FDA, 희귀 신장 질환 치료제 ‘필스파리’ 승인 ... 면역억제제 부작용 탈출
UPCR 1.5g/g 이상인 급성 IgAN 환자에 대한 치료제로 가속 승인

3상 시험서 위약 대비 통계적으로 유의미한 치료 효과 입증

1일 1회 복용 경구제 ... 첫 비면역 억제 요법으로 주목

확증 평가변수 분석 4분기 완료 ... 완전 승인에 활용할 듯
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2023.02.21 11:39
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미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]
미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국에서 희귀 신장 질환인 면역글로불린A(IgA) 신병증에 대한 사상 첫 비면역 억제 요법 기반 치료제가 탄생했다. 이에 따라 면역 억제제 복용에 따른 부작용 우려에서 한껏 자유로워질 것으로 전망된다.

미국 식품의약국(FDA)은 지난 17일(현지 시간), 미국 트래비어 테라퓨틱스(Travere TherapeuticsPhase)의 ‘필스파리’(Filspari, 성분명: 스파르센탄·sparsentan)을 가속 승인을 통해 조건부 판매 허가한 것으로 나타났다. 허가된 적응증은 단백뇨 대비 크레아티닌 비율(UPCR)이 1.5g/g 이상인 급성 IgAN 환자에 대한 치료이다.

FDA의 이번 승인은 IgAN 신병증 환자 404명을 대상으로 진행한 임상 3상 시험(시험명: PROTECT)의 데이터를 근거로 했다. 시험에서 환자들은 고혈압 및 당뇨병 관련 신장질환 치료제 ‘이르베사르탄’(irbesartan, 제품명: 아바프로·Avapro)과 ‘필스파리’을 무작위로 투여 받았다.

시험의 중간 결과, ‘필스파리’는 위약 대비 통계적으로 유의미한 치료 효과를 입증했다. 회사 측에 따르면, 치료 36주 차에 ‘필스파리’ 투여군의 49.8%는 기준선에 비해 임상적으로 유의미하게 단백뇨가 감소한 반면, 대조군의 경우 15.1%에 불과했다.

FDA는 트래비어 측에 PROTECT 시험의 전체 참여자 중 최초 등록된 281명의 하위 집단을 대상으로 사후 민감도 분석을 요청했다. 그 결과, ‘필스파리’군 중 기준선 대비 일정하게 단백뇨가 감소한 비율이 45%였으며, 대조군은 15%였다. 이와 관련 트래비어는 “‘필스파리’는 통계 및 임상적으로 유의미한 개선과 함께 단백뇨를 신속하고 지속적으로 감소시킨다는 점을 입증했다”고 밝혔다.

PROTECT 연구는 확증 평가변수 분석에 따라 110주 동안 추정 사구체 여과율(eGFR) 경사에 대한 치료 효과를 지속적으로 평가할 예정이다. 확증 평가변수 분석의 최종 완료 시점은 2023년 4분기로 예측된다. 트래비어는 이같은 결과를 토대로 ‘필스파리’를 정식 승인 요청할 것으로 보인다.

‘필스파리’는 내약성과 안전성 측면에서도 양호한 결과를 보였다. 가장 흔하게 관찰된 이상반응은 말초 부종, 저혈압, 현기증, 고칼륨혈증, 빈혈이었다. 다만, FDA는 ‘필스파리’로 인해 발생할 수 있는 간 손상 등의 위험으로 인해 FDA의 위험 평가 및 완화 전략(REMS, Risk Evaluation and Mitiation Strategy) 제도를 통해 구매할 수 있도록 조치했다.

REMS는 심각한 위험성이 있는 특정 의약품의 안전한 복용을 위해 FDA가 지정한 의약품 프로그램이다. REMS가 임상 현장에서 강제하는 조항으로는 ▲REMS 약물을 처방할 수 있도록 허가 받은 의료인 ▲지정된 의료 환경에서 복용 ▲주기적인 REMS 약물을 받는 환자의 상태 확인 ▲환자의 건강 상태가 만족스러운지 확인하기 위한 실험 시행 ▲REMS 약물 환자 등록 등이 있다.

이날 에릭 듀브(Eric Dube) 최고경영자 “‘필스파리’는 IgAN 신병증에 대한 최초의 비면역 억제 요법 치료제로, 향후 새로운 치료 표준으로 자리매김할 것으로 기대한다”고 말했다.

IgAN 신병증은 신장에서 혈액이 걸러질 때 면역글로불린A가 비정상적으로 사구체에 침착되어 염증 반응을 일으키는 희귀성 자가면역 질환이다. 이전에는 IgA 신병증에 대한 마땅한 치료제가 없었으며, 동반되는 합병증인 고혈압, 단백뇨, 신부전 집중 치료가 표준요법이었다.

프레드니손과 같은 스테로이드 제제 혹은 면역 억제제를 사용하여 염증 반응을 완화시키고 면역 체계의 사구체 공격을 저해하는 요법도 사용하곤 했지만, 고혈압, 고혈당, 감염 위험 등의 부작용이 있었다.

‘필스파리’는 수분 재흡수를 억제하는 엔도텔린A 수용체(ETAR)와 전신 및 사구체 고혈압을 유발하는 안지오텐신 제1형 수용체(AT1R)를 선택적으로 표적하도록 설계된 1일 1회 경구제이다. 엔도셀린과 안지오텐신의 경로를 모두 차단하여 포도구를 보호하고, 사구체 경화증과 단백뇨를 감소시켜 IgAN 신병증을 치료할 수 있는 것으로 기대된다.

한편, 유럽 의약품청(EMA)은 지난해 8월, ‘필스파리’의 조건부 판매 허가(CMA) 신청을 접수한 바 있다. 회사 측은 올해 하반기에 승인 여부가 판가름 날 것으로 전망하고 있다. [아래 관련기사 참조]



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