[헬스코리아뉴스 / 이충만] 노인성 황반변성(AMD)의 후기에 발생하는 지도 모양 위축(GA) 증상에 대한 전세계 최초의 치료제가 탄생했다. 화제의 약물은 미국 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)가 개발한 ‘시포버’(Syfovre, 성분명: 페그테사코플란·pegcetacoplan)이다.

미국 식품의약국(FDA)은 지난 17일(현지 시간) ‘시포버’를 AMD 관련 GA 치료제로 승인했다. 이전까지 GA에 대한 뚜렷한 치료제가 없던 터라, ‘시포버’는 이번 승인을 통해 전세계 최초 GA 치료제가 됐다.

FDA는 아펠리스 측이 실시한 GA에 대한 2건의 임상 3상 시험(시험명: OAKS 및 DERBY)의 데이터를 승인의 근거로 삼았다. 해당 시험들은 노인성 AMD 말기에 발생한 총 1258명의 GA 환자를 대상으로 진행했다. 시험 참여자들은 24개월간 ‘시포버’와 위약을 무작위로 1개월 혹은 2개월씩 유리체강 내 주사 방식으로 투여 받았다. 시험의 1차 평가변수는 형광안저촬영을 통해 측정된 GA 병변의 진행 감소였다.

그 결과, ‘시포버’는 위약 대비 GA 병변 진행을 통계적으로 유의하게 낮추었다. OAKS 연구에서 ‘시포버’ 1개월 간격 투약군은 GA 진행이 위약군에 비해 약 22%, 2개월 투약군은 18% 감소했다. DERBY 연구의 경우, 위약군 대비 ‘시포버’ 1개월군은 18%, 2개월군은 17% GA 진행이 지연됐다. DERBY 연구에서 일부 환자들은 최대 36% 질병 진행이 감소하기도 했다.

‘시포버’의 안전성 프로파일은 양호했다. 가장 흔하게 관찰된 이상반응은 안구 불편감, 맥락막 신생 혈관, 비문증, 결막 출혈 등이었다.

이날 세드릭 프랑수아(Cedric Francois) 아펠리스 최고경영자는 “전문가들이 수십 년 동안 GA를 해결하기 위해 노력한 가운데, 가장 먼저 GA 치료법을 제공할 수 있게 되어 영광”이라며 “‘시포버’는 유연한 투약 방식을 통해 환자의 삶의 질을 효과적으로 개선시켜줄 것”이라고 말했다.

지도 모양 위축(GA)은 주로 건성 노인성 황반변성(AMD)의 후기 단계에서 발생하는 증상이다. 망막 세포가 파괴되어 영구적 시력 손실을 유발하는 진행성 질환이다. 대표적인 증상으로는 중앙 시력 손실, 야맹증, 색맹 등이 있으며 종국에는 실명에 이른다.

노인성 황반변성은 50대 이후 신체 기능이 저하되고 맥락막 혈류가 망막으로 잘 전해지지 못하면서 망막색소상피(RPE)에 노폐물이 제거되지 못하고 축적되는 질환이다. 이때 RPE에 쌓이는 노폐물을 드루젠이라고 한다.

드루젠으로 인해 영양 공급을 제대로 받지 못하는 RPE는 허혈 상태에 빠지거나 위축이 발생하는데, 허혈 상태를 습성 AMD, 위축 발생을 건성 AMD라고 분류한다. 이중 건성 AMD는 전체의 90%를 차지한다.

드루젠은 보통 노화로 인해 면역 세포가 정상적으로 기능하지 못할 경우 축적된다. ‘시포버’는 C3 단백질을 표적하여 신체 면역 체계의 일부인 보체 캐스케이드(연쇄 반응)의 과도한 활성화를 조절하는 기전을 가졌다. 이를 통해 드루젠 축적을 방지하고 GA 진행을 늦추도록 설계됐다. 이 약물의 투약 기간은 의료인의 재량에 따라 25일에서 60일 간격이다.

현재 유럽 의약품청(EMA)은 ‘시포버’의 품목 허가를 심사하고 있으며, 최종 승인 여부는 내년 상반기에 나올 것으로 전망된다.

이 약물의 약가는 미국 시장 기준 1 바이알 당 2190달러(20일 환율 기준 약 283만원)로 책정될 예정이다. 아펠리스 측은 3월부터 본격적으로 ‘시포버’를 출시한다는 계획이다.

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