【ソウル=ヘルスコリアニュース/イ・スンホ記者】 幹細胞と生体適合材料で臓器を再生し、これを3Dプリンターで印刷し必要な患者に提供するカスタマイズされた再生医療時代が目の前に迫ってきた。医療現場では、すでに損傷を受けた軟骨や食道などを人工臓器に置き換える試みが続いている。疾患治療を超えて人類の老化自体を遅らせる夢の技術が現実化し、再生医療は製薬・バイオ産業を貫通する次世代技術の一つとして浮上している。

しかし、再生医療の商業性には依然として疑問符号が付いている。再生医療の核心に挙げられる幹細胞とバイオ3Dプリンティングに関する技術研究はすでに数十年間行われてきたが、技術的限界、天文学規模の開発コスト、政府の強力な規制などにより商業的に成功した製品が全くないからだ。「焼け石に水」という認識が大きくなり、製薬会社は再生医療分野に関心だけを置く水準であり、投資には否定的だ。

この中で商業的に活用可能な再生医療技術を確保し、グローバル市場で製品の商用化を続けている国内企業が登場して関心を集める。 主人公はセルトリオンヘルスケア出身のユ・ソクファン会長が率いる先端再生医療企業ROKIT Healthcareだ。

ユ・ソクファン会長は3日、ヘルスコリアニュースとのインタビューで「ROKIT Healthcareが世界で初めて開発した再生医療プラットフォームはすでに20カ国以上に販売されている」とし「時間が経つにつれ売上は急増するだろう」と話した。

ROKIT Healthcareの「再生医療プラットフォーム」は、人工知能（AI）、3Dバイオプリンター、幹細胞治療技術などが融合・複合されたものだ。医療スタッフが患部の写真を撮ると、AIがこれを立体的に認識し、3Dバイオプリンターは自己組織から抽出された再生誘導物質を含むパッチを作る。このように作られたパッチを医療陣が患部に貼付させれば治療が終わる。簡単な施術のように見えるが、その中には再生医療分野の高度化された科学技術が総集約されている。

このような一連の治療行為は手術室内で30分以内にすべて行われ、これにはROKIT Healthcareが独自開発した専用AI技術、3Dバイオプリンター、バイオインク、パッチなどが使用される。ユ会長が自社が開発した治療キットを統一して「再生医療プラットフォーム」と紹介した理由だ。

ユ会長は「製品開発に先立ち、欧州と米国の再生医療関連政府規制事項をすべて探したところ、手術室で自己細胞を最小限の操作で、元々の部位と類似したところで手術室を出ない状態で素早く使用すると（その治療行為は）承認を受ける必要がないという例外事項だった」とし「それで手術室に3Dプリンターを置き自己組織由来再生誘導物質を最小限に操作してバイオインクを作らなければならないと考えた」と話した。

ROKIT Healthcare「再生医療プラットフォーム」の核心は3Dバイオプリンターとバイオインクだ。これまで幹細胞を用いた再生医療は、患者の幹細胞を抜いて外部で培養してその数を増やした後、患者に再移植する方式だったが、同社の「再生医療プラットフォーム」は患者の細胞外基質（extracellular matrix・ECM）を活用して、体内の幹細胞を患部に呼び戻す（stem cell homing）治療する。

患者の幹細胞などの再生誘導物質が集まっている脂肪や「腸管膜」（オメンタム、omentum）などの組織から「ニッチ」（niche、微小環境）を収集した後、幹細胞はすべて除去し、ECMのみを分離してバイオインクを作った後、患部に移植することが核心である。この過程では、細胞間のコミュニケーションを高めるために、3Dバイオプリンターで患部形状の立体パッチを作り、再生誘導物質と患部細胞がぴったり合うように接触させた。

ユ会長は、「幹細胞は臓器や組織になることができる中間段階に該当します。幹細胞が特定の臓器や組織に変化するシグナルと細胞分化に必要な最小限の生物理化学的環境（タンパク質の組み合わせと構造）が必要です。治療のためには患部に移動させる必要もあるが、研究をしてみると、このような機構に必要な物質がECMにすべてあった」とし「ECMを利用すればリジェネレーション（再生）が可能と考え、製品を開発することになった」と説明した。

ユ会長が既存の幹細胞培養方式の代わりにECMを選択した理由は商業性のためだ。

現在、ほとんどの幹細胞治療方式は、患者の幹細胞を採取して外部で培養、その数を増幅させた後、患者に再投薬して治療する方式だ。 問題は費用がかかり、規制が非常に厳しいということだ。

ユ会長は「外部施設で安全性を確保し、細胞を増殖するには投入される費用も大きく増える」とし「ここに政府の規制も非常に厳しい。外部培養の過程で幹細胞に変形が起こる場合、これを体内に戻すとがん細胞になることがあるからだ。このため、幹細胞治療方式をインビボ(生体内)ではなくインビトロ(生体外)にする瞬間5年の臨床に5年「癌モニタリング」(cancer monitoring)期間が入る」と指摘した。

一方、「幹細胞培養と判断された瞬間、海外進出は財政的に不可能だと考えた。そこでECMを利用して周辺組織や骨髄から幹細胞を呼び込む方法を開発することになった」とし「国ごとに許可基準が違うため手を焼いたが、そのような複雑な過程をすべて経て、多数国家と輸出契約に成功した」と話した。

ユ会長はECMを活用した「再生医療プラットフォーム」の最初の適用対象疾患で、すべての創傷の中で最も治療が難しいと知られている糖尿病性足潰瘍を選択した。

糖尿病患者の足に起こる慢性的な合併症です。主に足にできた傷や潰瘍を指すが、足に現れた感染、壊死など様々な病変をすべて意味することもある。世界的に糖尿病患者の25％が足に潰瘍が生じ、30秒に1回ずつ糖尿発切断手術が行われている。

通常、糖尿病性足潰瘍によって片側が切断されると、2年以内に他方まで切断される確率が50％に達し、足が切断された糖尿病患者が5年後に死亡する確率は78％に達する恐ろしい合併症である。

ユ会長は「臓器はスキン（皮膚）が７０％、骨が２０％、内臓が１０％程度を占める。 （最も多く占める）皮膚再生で方向を決め、医師たちに最も治療が難しい疾患を聞いてみたら糖尿病性足潰瘍だと言われた」とし「最も治療が難しい糖尿病性足潰瘍を治療できれば他の皮膚関連疾患も治療できると考えた」と話した。

糖尿病性足潰瘍をターゲットに定めたユ会長の「再生医療プラットフォーム」の開発戦略は命中した。多数の臨床研究を行った結果、画期的な治療効果が確認されたのだ。

ユ会長は「3㎝程度の小さな患部は３週間経って血管まで全て再生された。人によって少し違いがあるが、再生率がほぼ100%」とし「既存の治療法は5年経っても再生率が30～40%に過ぎないが、我々は一度手術でほぼ100%治療になるもの」と強調した。

実際、最近、国際SCIE級学術誌「Gels」に掲載されたROKIT Healthcareの糖尿病性足潰瘍患者対象の皮膚再生治療プラットフォームマレーシアの臨床結果によると、既存の方法で治療が困難であった患者の糖尿病性足潰瘍が12週間平均96％以上患部面積の減少が確認され、12週間の研究期間の副作用は発見されなかった。

ユ会長は「今回の論文を通じて、ROKIT Healthcareの糖尿性足潰瘍再生治療の優秀性を立証した」とし「糖尿性足潰瘍を含めてやけど、褥瘡などの慢性創傷を治療し、さらに損傷した軟骨を再生するプラットフォームも商用化段階で施術されており、契約段階にある」と説明した。 ＜下記関連記事参照＞

ROKIT Healthcareは、糖尿病性足潰瘍や軟骨に加えて、腎不全のために損傷した腎臓の修復のための再生医療研究を進めている。腎臓の場合、ECMを活用する糖尿病性足潰瘍や軟骨などとは異なり、「腸管膜」（オメンタム、omentum）を利用して幹細胞を呼び込む方式だ。

ユ会長は「医師が手術の際に臓器を切り取った後、つながればその部位にオメンタムを少し切り取って、貼り付ける。 オメンタムが治療に効果があることを医師たちはすでにずっと前から知っていたのだ」と話した。

「私たちがオメンタムを分析してみたところ、95％は脂肪であり、その間にミルキースポットのように再生物質と感染抑制物質が分布していた。それで、オーメンタムを利用した組成物を開発し、全世界に特許を登録した」とし「この組成物で作ったパッチを腎臓と腎臓を取り巻く膜の間に入れて治療する方式」と付け加えた。

ROKIT Healthcareは今年、腎臓再生関連先行研究を終えて本格的な臨床を推進する計画だ。

ROKIT Healthcareの昨年の売上高は120億ウォン程度で、今年はこれより3倍ほど増加すると占められる。特にグローバル企業との協業議論が活発に進行中であり、今後爆発的成長も期待される状況だ。

ユ・ソクファン会長は「今年は売上が300～400億ウォン程度にはなりそうだ。そうすると自ら生存できるキャッシュフローは用意できる」とし「本当の大きな絵は見えないところから帰っている」と話した。

ユ会長が述べた大きな絵は、グローバル製薬会社との協業議論だ。具体的な会社名は公開していないが、現在多数のグローバル製薬会社と多様なコラボレーションモデルについて議論を進めていることが分かった。

ユ会長は「グローバル製薬会社とコラボレーションをすれば（売上規模、海外市場進出戦略など様々な分野で）全く違う話になることができる」と慎重に期待感を示した。

ユ・ソクファン会長はグローバル事業専門家だ。 「世界経営」を標榜していたDaeWoo自動車ヨーロッパ本部（ポーランド）で最高運営責任者（ＣＯＯ）を歴任した。２００１年には米国のTYCO（保安企業）に席を移し、アジア太平洋総括首席副社長まで担った。以後2007年から2012年まではセルトリオンヘルスケア代表を務め、セルトリオンバイオシミラーのグローバル進出を陣頭指揮した。

グローバル製薬会社と再生医療プラットフォーム関連のコラボレーションを議論中だというユ会長の発言が虚しく聞こえない理由だ。

ROKIT Healthcareはまだ売上規模が大きくないため、投資金の確保も重要な状況だ。特に最近、グローバル臨床試験及び事業規模が拡大しており、株式市場の上場が重要な課題に挙げられる。

ユ会長は「上場はバリュエーション（価値評価）をどれくらい受けることができるかがキーワードだ。 なくともユニコーンは越えなければならないだろうか」とし「総合株価指数が2700選はならなければ最小限のバリュエーションが出るようだ。 市場がどれだけ早く回復するかがカギだ。 これを基準に上場タイミングを見ている」と話した。

ユ会長はセルトリオンヘルスケア在職時代からグローバルバイオ市場から臨床から販売まで様々な分野を経験した人物だ。グローバル市場での韓国バイオ産業の地位を誰よりもよく知っている。

ユ会長は「グローバル臨床の場に出てみると、韓国バイオのポジションが非常に低かった」とし「米国・欧州よりも製薬・医療産業が１００年以上遅く始まってみると固有の技術がなかった」と話した。

それとともに「（多くの国内企業が研究する）プラットフォーム技術などはすでに海外では１０年前に出てきたのだ。そこで韓国でインスピレーションを受けた韓国独自の技術に行ってみようと思った」とし「ROKIT Healthcareのの'ロケット'も'リパブリックオブコリアインスパイアッドテクノロジー'(KOREA OF REPUBLIC INSPIRED TECHNOLOGY, 韓国でインスピレーションを受けた技術)を減らした 」と強調した。

国内バイオ産業の低いグローバルな地位を体感しているのだろうか。 ユ会長は今後の収益の一部としてファンドを造成し、グローバル市場で韓国のバイオ産業の地位を高めるのに一助したいという抱負を明らかにした。

彼は「バイオ事業にはお金が1000億ウォン以上必要だが、ベンチャーキャピタルは何百億も投資するのが難しい」とし「企業立場では結局技術輸出（ライセンスアウト）するしかない。 ライセンスアウトではお金を大きくできない。技術流出の可能性もある。大変でも自らグローバルチェーンを作ろうとする理由」と吐露した。

それとともに「今後1兆ウォン程度の収益が創出されれば、韓国のバイオ企業10カ所にそれぞれ10～100億ウォンずつ合計1000億ウォン程度投資したい」とし「それではお金も稼ぐが、10社のうち1～2社は成功することができるある。それが韓国の新しい雇用と技術を作るだろう」と力づけて言った。[헬스코리아뉴스]

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