희귀 혈액질환 치료제 ‘울토미리스’ 적응증 확대 나선다

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 희귀 혈액질환 치료제로 관련 시장을 주름잡고 있는 미국 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)의 C5 보체 억제제 ‘울토미리스’(Ultomiris, 성분명: 라불리주맙·ravulizumab)가 국내에서 적응증 확대에 나선다. 식품의약품안전처는 12일 ‘울토미리스’ 포함 임상시험 5건과 17개 의약품의 시판을 허가한 것으로 확인됐다.

‘울토미리스’는 알렉시온 측이 개발한 C5 보체 억제 단클론 항체이다. 보체의 일종인 C5 단백질에 선택적으로 결합하고 보체 활성화를 억제하여 적혈구의 파괴를 감소시킨다. 용혈 현상을 방지하여 발작성 야간 혈색뇨증(PNH), 요독 증후군(aHUS) 등의 치료에 쓰인다.

이 약물은 알렉시온의 또 다른 C5 보체 억제제 ‘솔리리스’(Soliris, 성분명: 에쿨리주맙·eculizumab)의 특허가 유럽에서는 올해, 미국에서는 2027년 만료됨에 따라 개발된 후속 약제이다. ‘솔리리스’는 지난 2007년 3월, 미국 식품의약국(FDA)로부터 전세계 최초 PNH 치료제로 허가된 바 있다.

우리나라 식약처는 지난 2020년 5월, ‘울토미리스’를 처음 품목허가 했으며, 지난해 12월에는 적응증을 확대 승인했다. 허가된 적응증은 ▲성인의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 치료 ▲성인 및 소아에서 보체 매개성 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 억제하기 위한 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)의 치료이다.

이번에 알렉시온 측이 실시하는 다국적 임상 3상 시험(시험명: Artemis)은 만성 신장 질환 환자의 수술 후 급성 신부전 및 후속 주요 신장 사건 예방을 위한 ‘울토미리스’의 유효성 및 안전성을 평가하는 것이다. 시험은 서울대학교병원을 비롯한 7개 기관에서 진행한다.

앞서 FDA는 ‘울토미리스’를 ▲성인 및 소아에서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) ▲성인 및 소아에서 보체 매개성 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 억제하기 위한 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) ▲성인에서 전신 중증 근무력증에 대한 치료제로 승인한 바 있다. ‘울토미리스’는 아직까지 수술 후 급성 신부전에 관한 적응증을 어느 국가에서도 확보하지 못했다.

한편 식약처는 이날 한국화이자제약의 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 치료 신약 ‘보술리프정(보수티닙)’ 3개 용량(100·400·500mg)을 허가했다. <아래 관련기사 참조>

아래는 이날 승인된 임상시험 및 의약품 품목허가 현황이다.

▼임상시험 허가 목록

업체	제품명	임상시험 제목	임상시험 단계	실시기관
동국대학교 일산불교한방병원	한풍갈근탕엑스과립 (197900045)	초기 2형 당뇨병 및 공복혈당장애 환자에서 갈근탕의 유효성 및 안전성을 평가	2a상	동국대학교일산불교한방병원
교법인가톨릭학원 가톨릭대학교대전성모병원	펙수클루정40mg	펙수클루정(펙수프라잔)과 라베프라졸의 소화성궤양의 치료 효과 비교	연구자 임상시험	가톨릭대학교대전성모병원 비롯한 9개 기관
메드 스페이스	에페트라보롤	치료 불응성 미코박테륨 아비움 복합체 폐질환 환자를 대상으로 경구로 투여되는에페트라보롤의 유효성과 안전성, 약동학을 평가	2/3상	삼성서울병원 비롯한 7개 기관
알렉시온파마 유한회사	라불리주맙 (울토미리스)	만성 신장 질환 환자의 심장 수술 관련 급성 신손상 및 후속 주요 신장 사건 예방을 위한 라불리주맙의 유효성 및 안전성 평가	3상	서울대학교병원 비롯한 7개 기관
에스바이오메딕스	A9-DPC	파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자를 대상으로 동종배아줄기세포유래 A9 도파민 신경전구세포(A9-DPC) 이식 요법의 안전성 및 유효성을 평가	1/2a상	연세대학교의과대학세브란스병원

▼의약품 허가 목록

제품명	업체명	적응증	허가심사유형
보술리프정500mg(보수티닙일수화물)	한국화이자제약	만성기(CP)의 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML)	전문의약품(신약)
보술리프정400mg(보수티닙일수화물)	한국화이자제약	만성기(CP)의 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML)	전문의약품(신약)
보술리프정100mg(보수티닙일수화물)	한국화이자제약	만성기(CP)의 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML)	전문의약품(신약)
타파진플러스서방정10/500mg	대화제약	다파글리플로진과 메트포르민의 병용투여가 적합한 성인 제2형 당뇨병 환자의 혈당조절을 향상시키기 위해 식사요법 및 운동요법의 보조제로서 투여	전문의약품(제네릭)
타파진플러스서방정10/1000mg	대화제약	다파글리플로진과 메트포르민의 병용투여가 적합한 성인 제2형 당뇨병 환자의 혈당조절을 향상시키기 위해 식사요법 및 운동요법의 보조제로서 투여	전문의약품(제네릭)
폴민다파서방정10/1000mg	녹십자	다파글리플로진과 메트포르민의 병용투여가 적합한 성인 제2형 당뇨병 환자의 혈당조절을 향상시키기 위해 식사요법 및 운동요법의 보조제로서 투여	전문의약품(제네릭)
폴민다파서방정10/500mg	녹십자	다파글리플로진과 메트포르민의 병용투여가 적합한 성인 제2형 당뇨병 환자의 혈당조절을 향상시키기 위해 식사요법 및 운동요법의 보조제로서 투여	전문의약품(제네릭)
다파로엠서방정10/500mg	한림제약	다파글리플로진과 메트포르민의 병용투여가 적합한 성인 제2형 당뇨병 환자의 혈당조절을 향상시키기 위해 식사요법 및 운동요법의 보조제로서 투여	전문의약품(제네릭)
다파로엠서방정10/1000mg	한림제약	다파글리플로진과 메트포르민의 병용투여가 적합한 성인 제2형 당뇨병 환자의 혈당조절을 향상시키기 위해 식사요법 및 운동요법의 보조제로서 투여	전문의약품(제네릭)
다포가듀오서방정10/1000mg (다파글리플로진프로판디올수화물, 메트포르민염산염)	삼천당제약	다파글리플로진과 메트포르민의 병용투여가 적합한 성인 제2형 당뇨병 환자의 혈당조절을 향상시키기 위해 식사요법 및 운동요법의 보조제로서 투여	전문의약품(제네릭)
다포가듀오서방정10/500mg (다파글리플로진프로판디올수화물, 메트포르민염산염)	삼천당제약	다파글리플로진과 메트포르민의 병용투여가 적합한 성인 제2형 당뇨병 환자의 혈당조절을 향상시키기 위해 식사요법 및 운동요법의 보조제로서 투여	전문의약품(제네릭)
다파플러스서방정10/500mg	씨엠지제약	다파글리플로진과 메트포르민의 병용투여가 적합한 성인 제2형 당뇨병 환자의 혈당조절을 향상시키기 위해 식사요법 및 운동요법의 보조제로서 투여	전문의약품(제네릭)
다파플러스서방정10/1000mg	씨엠지제약	다파글리플로진과 메트포르민의 병용투여가 적합한 성인 제2형 당뇨병 환자의 혈당조절을 향상시키기 위해 식사요법 및 운동요법의 보조제로서 투여	전문의약품(제네릭)
다파메토정10/100mg	하원제약	시타글립틴과 다파글리플로진의 병용투여가 적합한 제2형 당뇨병 환자의 혈당 조절을 향상시키기 위해 식사요법 및 운동요법의 보조제로 투여	전문의약품(제네릭)
베믈리버정 (테노포비르알라페나미드헤미타르타르산염)	대웅제약	성인의 만성 B형 간염 치료	전문의약품(자료제출의약품)
페인에리퀴드연질캡슐(이부프로펜)	경방신약	해열 진통	일반의약품(제네릭)
다나콜정	더유제약	감기 제증상의 완화	일반의약품(표준제조기준)

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