[헬스코리아뉴스 / 이충만] 글로벌 시장에서 종횡무진하고 있는 CAR-T 세포 치료제 ‘카빅티’(Carvykti, 성분명: 실타캅타진 오토류셀·ciltacabtagene autoleucel)가 급기야 중국 시장 진출에 도전장을 내밀었다. 그동안 진행된 임상적 우수성을 감안하면 시장 출시는 사실상 초읽기에 들어갔다는 분석이 나온다.
중국 레전드 바이오텍(Legend Biotech)은 2일(현지 시간), 중국 의약품감독관리국(NMPA)이 자사의 CAR-T 세포 치료제 ‘실타셀’(cilta-cel, 실타캅타진 오토류셀·ciltacabtagene autoleucel)에 대한 신약 승인 신청을 접수했다고 밝혔다. 접수된 적응증은 이전에 3회 이상 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 성인 환자에 대한 4차 치료이다.
‘카빅티’라는 제품명으로 잘 알려진 ‘실타셀’은 골수종양세포에 고도로 발현되는 B세포성숙항원(BCMA)을 표적하도록 T세포를 재조합한 약물이다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난해 2월, 이 약물을 이전에 최소 4회 이상의 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자에 대한 5차 치료제로 승인한 바 있다. 유럽 집행위원회(EC)는 지난해 5월, 다발성 골수종의 4차 치료제로 ‘카빅티’를 조건부 허가했으며, 일본 후생노동성(MHLW)은 2022년 9월 ‘카빅티’를 승인했다.
레전드 바이오텍과 미국 J&J(존슨앤존슨)은 2017년 12월, ‘실타셀’에 대한 개발 및 상용화 라이선스 계약을 체결한 바 있다. 계약에 따라 J&J는 중화권을 제외한 전 세계 지역에서 ‘실타셀’ 대한 독점 권리를 확보했다.
이번 승인 신청 접수는 다발성 골수종에 대한 임상 2상 시험(시험명: CARTIFAN-1)의 데이터를 근거로 했다. 해당 시험은 중국에서 이전에 3회 이상 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 성인 환자 130명을 대상으로 ‘실타셀’ 1회 투약의 안전성 및 유효성을 평가한 연구였다.
‘실타셀’ 전체 반응률 90%, 완전반응률 77%
지난해 11월 발표된 바에 따르면, CARTIFAN-1 연구에서 ‘실타셀’은 유의미한 치료 효과를 입증했다. 평균 18개월간 추적 조사한 결과 ‘실타셀’ 투여군의 전체 반응률(ORR)은 89.6%였으며, 반응 도달까지 기간은 0.95개월이었다. 전체 환자의 77.1%는 완전 반응율(CR)을 보였다. 무진행 생존율(PFS)의 경우, 치료 12개월 및 18개월 차에 각각 77.0%, 66.8%이었다. 18개월 전체 생존율(OS)은 78.7%였다.
이는 현재 재발성 다발성 골수종의 표준 치료법으로 사용되는 미국 BMS의 면역조절제 ‘레블리미드’(Revlimid, 성분명: 레블리도마이드·lenalidomide) 대비 더 우수한 반응률을 입증한 것이다. 동일한 적응증에서 ‘레블리미드’의 전체 반응률은 60.2%였기 때문이다.
이날 잉 황(Ying Huang) 레전드 바이오테크 최고경영자는 “‘실타셀’은 이미 미국와 유럽, 일본에서 허가를 받아 재발성 다발성 골수종 환자들의 미충족 의료 수요 해결에 이바지하고 있다”며 “중국에서도 환자에게 새로운 옵션을 제공하기 위해 노력할 것”이라고 말했다.
지금까지의 임상결과를 보면, ‘실타셀’의 중국시장 출시는 초읽기에 들어간 것으로 분석된다. 중국 의약품감독관리국의 신약 허가 심사 기간은 통상 8개월에서 1년 3개월이 소요된다. 따라서 ‘실타셀’의 중국 내 승인 여부는 올해 말 혹은 내년 상반기에 판가름 날 것으로 보인다. 만약 중국 보건당국이 신약의 필요성을 절박하게 느낀다면 의외로 일찍 승인이 날 수도 있다.
한편, 다발성 골수종의 표준 치료법은 항암화학요법이다. 하지만, 대부분의 환자는 재발하거나 기존 치료제에 불응하는 경우가 잦기 때문에, 다양한 약제를 통해 후속 치료 절차에 들어가며 생존 기간을 연장하는 것이 치료 목표다.
현재 재발성 및 불응성 다발성 골수종의 3차 치료 라인에서 주로 사용되는 약제로는 BMS의 면역조절제 ▲‘레블리미드’ ▲‘임노비드’(Imnovid, 성분명: 포말리도마이드·pomalidomide) 등이 있다. CAR-T 치료제로는 BMS의 ‘아베크마’(Abecma, 성분명: 이데캅타진 비클류셀·idecabtagene vicleucel)가 있다.
