펩트론(대표이사 최호일)은 지난 2년간 진행한 임상 2a상에서 자사의 파킨슨 치료제에 대한 치료 효과는 확인했으나 1차 유효성 평가변수의 통계적 유의성 확보는 미흡했다고 21일 공시를 통해 밝혔다.

이번 임상은 뇌질환 치료제로 개발중인 PT320의 유효성과 안전성을 평가하고 치료 용량을 확정하기 위한 목적으로 서울대학교병원과 서울아산병원, 삼성서울병원 등 총 5개 병원에서 초기 파킨슨 환자를 대상으로 실시됐다.

임상 시험의 1차 유효성 평가변수인 UPDRS part 3 score(파킨슨병의 운동 증상을 평가하는 지표) 결과, 위약군에서는 증상이 악화된 반면, PT320 2.5mg 투여군에서 증상 개선 효과가 확인됐으나 통계적 유의성을 입증하지는 못했다. 그러나 2.5mg 투여군 내의 운동 증상 개선에 대한 p-value(유의 확률)은 FAS 분석군(투여가 시작된 모든 대상자) 32명에서 p=0.0696, PPS 분석군(임상 프로토콜을 준수한 대상자) 27명에서 p=0.0517로 나타났다.

2차 유효성 평가변수에서는 K-PDQ-39 score(일상생활능력 등 삶의 질을 평가하는 지표)의 이동성 평가에서 위약군 대비 개선이 확인됐으며, 군 간에 통계적으로 유의한 차이를 보였다. 안전성 평가에서는 모든 용량에서 약물이상반응 등 임상적으로 유의할 만한 부작용이 없음을 확인해 PT320의 안전성을 입증했다. PT320 2.5mg 투여군에서는 임상 전체 기간 동안에 복용한 증상완화제 레보도파 약물의 증가 폭이 위약에서 보다 낮아진 효과가 나타났다.

48주 간의 투여 종료 후 12주 동안 진행된 추적 관찰에서는 최종 60주 시점까지 UPDRS part 3 score 변화량으로 평가한 운동 증상 개선 정도가 위약보다 높게 유지됨에 따라 약물의 투여를 종료한 이후에도 PT320에 의한 증상 개선이 지속되는 치료 효과가 있는 것을 확인했다. 특히, 초기 파킨슨 환자 중 증상이 심한 중증도 환자군(H&Y stage 2.0 이상)을 대상으로 분석한 치료 효과는 통계적 유의성을 충족한 결과로 나타났다(p=0.0110).

회사 측은 이번 임상 결과로 PT320의 인슐린 저항성 개선 작용기전이 뇌세포의 회복과 활성화를 통한 퇴행성 뇌질환의 근본적인 치료 원리가 될 수 있는 가능성을 확인했다고 보고 아직까지 이렇다 할 성공적인 치료제가 나오지 못하고 있는 파킨슨병의 치료제 개발을 향한 도전을 멈추지 않을 계획이다.

회사관계자는 “본 임상시험이 용량 선정을 위한 임상 2a상이라는 점에서 후속 임상을 위한 타당한 과학적 근거가 마련된 결과”라고 평가하고 “이를 바탕으로 현재 기술이전을 추진 중인 해외 파트너 사들과 허가용 글로벌 임상 진입에 대한 논의를 진행할 예정”이라고 밝혔다.

한편, PT320은 펩트론의 스마트데포 기술로 약효지속시간을 30배, BBB(뇌혈관장벽) 투과율을 20배 이상 증가시킨 서방형 펩타이드 약물로 미국 국립보건원과 함께 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발 중이다.

 

펩트론은 당뇨 분야에서 글로벌 탑 레벨의 대형제약사와 세계 최초의 1개월 지속형 당뇨병 치료제의 상업적 개발을 위한 물질이전계약(Material Transfer Agreement, 이하 MTA)을 체결했다고 22일 밝혔다. 회사측은 상대 기업에 대해서는 밝히지 않았다.

펩트론은 이날 헬스코리아뉴스에 “지난 수개월 동안 진행된 글로벌 제약사의 기술 자료 평가에서 상업화에 요구되는 성능과 조건을 충족하는 결과를 도출했다”며, “이를 기반으로 글로벌 제약사의 우선 협상 대상으로 선정되며 MTA를 체결하게 됐다”고 설명했다. 앞으로 상대 제약사는 펩트론의 스마트데포 기술로 개발한 1개월 지속형 세마글루타이드 PT403 효능의 직접 검증을 진행할 예정이다.

현재 당뇨 치료제 시장에서 가장 큰 성장을 보이고 있는 GLP-1 계열의 치료제는 1주일 지속형 중심으로 경쟁이 치열해지고 있다. 이런 상황에서 상대 제약사는 1개월 지속형 제품의 등장이 게임체인저로서 시장의 패러다임을 바꿀 것으로 보고 이를 선점하기 위해 개발을 서두르는 것으로 알려졌다. 2021년 기준 1주 지속형 당뇨 치료제 3개 품목의 선진국 시장 규모는 15조 원이다.

회사측은 “통상적인 MTA 체결과는 다르게 이미 지난 수개월 동안 여러차례에 걸친 상호간의 고위급 회의(scientific meeting)를 통해 기술과 물질에 대한 공감대가 형성되어 있어 1,2가지의 검증만으로 검증이 종료될 예정”이라고 설명했다. 이는 짧은 시간에 평가가 종료 될 수 있다는 의미다.

실제로 펩트론의 당뇨병 치료제 PT403은 제형 확정 및 실험을 통해 데이터를 이미 확보한 상황으로 2020년 11월 글로벌(PCT) 특허 출원까지 완료했다. 이를 통해 PT403은 기존 세마글루타이드 1주 제형 대비 약 6배 이상 지속된 약동학적(PK) 프로파일을 확인했으며 세마글루타이드의 임상결과와 유사한 체중감소 효과를 확인한 바 있다.

펩트론 관계자는 “GLP-1 당뇨 및 비만치료제는 1일 2회 주사제에서 1주 지속형까지 발전한 이후 1개월 이상 지속형에 대한 시장의 기대가 매우 높아져 있지만 고용량으로 인한 부작용의 증가와 약효의 지연 현상 때문에 기존 기술로는 더 이상의 개발이 어려워진 상황”이라며 “펩트론은 약물 방출 농도를 제어할 수 있는 스마트데포 기술력으로 기존의 한계를 극복했다”고 말했다.

이어 “당사가 환자 투여가 진행 중인 검증된 생산 공정과 GMP 시설을 확보하고 미국 FDA 3상 승인을 획득한 스마트데포기술을 적용했다는 점이 이번 계약에서 높은 이점으로 작용했다“며 ”MTA를 체결한 해당 글로벌 제약사가 당뇨병 치료제 시장에서의 입지를 고수하기 위해 빠른 시일 내에 기술 검증을 마치고 상용화 진행을 추진하고 있으며 당사는 이에 대한 모든 준비가 돼 있다”고 강한 자신감을 보였다.

한편 펩트론은 “또 다른 글로벌 빅파마와 다른 물질로 1개월 지속형 당뇨 및 비만치료제를 개발하는 논의가 진행 중에 있으며 고부가가치 CDMO사업까지 진행하는 등 국내뿐만 아니라 글로벌에서도 경쟁력 있는 회사로 발돋움 할 것”이라고 밝혔다.

 

테라젠이텍스의 자회사인 유전체 분석서비스 및 플랫폼 기반 신약개발기업 테라젠바이오(대표: 황태순)는 2022년 한 해 동안 유전체 분석 관련 특허 8건과 논문 21건을 발표했다고 밝혔다. 테라젠바이오는 이로써 관련 사업 전 분야에서 누적 특허 30건, 관련 논문 156건을 보유하게 됐다.

올해 특허청에 등록한 관련 특허는 ▲유전체 분석 관련 4건(면역 항암 요법의 치료 반응에 관한 정보 제공 방법 및 이를 이용한 디바이스, 유전체분석 데이터 및 생활습관 데이터 기반의 맞춤형 헬스케어 시스템, 줄기세포의 배양적응성을 판단하기 위한 체세포 변이를 선별하는 방법, 유전정보 기반 미래 얼굴 예측 방법 및 장치) ▲AI관련 3건(AI기반 환자분류 분자 아형 산출장치 DEEPOMICS® Marker에 대한 특허, AI 기반 암백신 개발플랫폼 DEEPOMICS® NEO의 ‘합성 긴 펩타이드의 면역원성 예측 장치 및 컴퓨터 프로그램, 개인정보를 보호하기 위한 유전체 데이터 비식별화 처리 장치 및 비식별 유전 데이터를 생성하는 방법) ▲헬스케어 관련 1건(개인 피부 타입 결정 방법 및 이에 기반한 맞춤형 화장품 제공 방법 및 시스템) 등이다. 특히 올해는 유전체 빅데이터 서비스인 DEEPOMICS®에 대한 특허가 2건 등록되어 AI 기반 환자 별 진단 예후 분석 플랫폼을 고도화 하는 성과를 이뤘다.

테라젠바이오는 헬스케어와 유전체 전사체 분석 등 다양한 분야에서 2022년 한 해 동안 21건의 논문을 발표했다. 테라젠바이오는 적극적인 발명특허를 위해 직무 발명보상제도와 논문심의 및 보상관련 규정을 항시 운영하고 있다.

황태순 대표는 “테라젠바이오는 누적된 연구기술력을 바탕으로 플랫폼 기반 암백신을 개발하고 있다“며, “관련 특허와 논문은 테라젠바이오의 활발한 연구활동 결과로 업계 선도기업으로서 꾸준한 성과를 이어 나갈 것”이라고 말했다.

테라젠바이오는?

국내 700여 의료 기관과 해외 40여개국 연구 기관들을 대상으로 유전체 분석 서비스를 제공하며, 4세대 개인맞춤형 항암신약(NeoAntigen cancer vaccine) 개발을 전문으로 하는 바이오 기업이다. 2009년 테라젠이텍스 내의 바이오연구소로 처음 설립됐으며, 이후 10여년간 누적된 세계적 역량들을 기반으로 Therapeutics R&D라는 제2의 도약을 이루기 위해 2020년 5월 테라젠바이오라는 독립 법인으로 분사했다. 

 

박셀바이오(대표 이제중)가 베트남 최대 민간기업인 빈그룹(Vingroup) 산하 의료기관과 현지 임상연구를 추진하는 등 글로벌 시장 진출을 본격화한다.

박셀바이오는 빈그룹 산하 의료기관인 빈멕헬스케어시스템(Vinmec Healthcare System)과 ▲베트남 현지 임상연구 실시 등을 위한 협력 및 교육 지원 ▲새로운 항암면역 세포치료제 연구 개발 및 지원 등을 주요 내용으로 하는 업무협약(MOU)을 맺었다고 22일 밝혔다.

박셀바이오는 항암면역세포치료제 연구개발 전문 기업이다. 자연살해세포를 이용한 Vax-NK 플랫폼, 차세대 항암면역치료제인 Vax-CARs 플랫폼, 박스루킨-15(Vaxleukin-15)를 포함하는 동물용의약품 플랫폼 등에서 다양한 파이프라인을 연구개발 중이다.

빈멕헬스케어시스템은 베트남 최대 민간기업이자 ‘베트남의 삼성’으로도 잘 알려져 있는 빈그룹 산하 의료기관이다. 베트남 전국에서 7개의 병원과 5개의 클리닉을 운영하고 있다. 이 중 두 곳에서 JCI 인증을 받았다. JCI는 총 11개 분야 1033개 항목에 걸쳐 평가하는 국제 표준의료서비스 인증으로, 국내에서도 JCI 인증을 유지하고 있는 곳은 5-6개 기관에 불과하다.

이번에 두 회사가 업무협약을 맺은 것은 혁신적인 항암면역 새포치료제 도입을 원하는 베트남 의료기관의 적극적인 요청 등에 의한 것으로 알려졌다. 베트남에서 가장 많이 발생하는 암은 간암이다. 세계암연구기금(WCRF)에 따르면 베트남은 세계에서 간암 발병률이 가장 높은 4번째 국가이다. 특히 여성보다 남성의 발병률 및 사망률이 높은데, 베트남에서 인구 10만명당 간암으로 사망하는 인구는 약 39명으로 세계 평균 12.7명의 세배가 넘는 수치다.

이제중 대표는 “이번 베트남 방문 중 시행된 심포지엄 발표를 통해 박셀바이오가 국내에서 순조롭게 진행 중인 진행성 간암치료제의 임상연구와 개발중인 혁신적인 파이프라인에 대한 현지의 큰 기대와 적극적인 관심을 재확인했다”며, “두 회사가 간암을 포함한 다양한 암종에서 연구개발 및 공동 임상연구 등을 통해 혁신적인 세포치료제 개발 및 보급 등에 좋은 성과를 낼 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

 

바이오드론 플랫폼 개발기업 엠디뮨(대표이사 배신규)이 21일 한양대 김두리 교수(화학과) 연구팀 및 박희호 교수(생명공학과) 연구팀과 연구 협약을 체결했다.

이번 협약은 엠디뮨이 올해 10월 개최한 ‘제3회 바이오드론 어워드’ 연구공모전을 통해 선정된 2개 과제를 대상으로 이뤄졌다.

김두리 교수는 서울대 화학부에서 학사와 석사 학위 취득 후 미국 하버드 대학교 화학과에서 물리화학 전공으로 박사학위를 받았다. 김두리 교수는 초고해상도 현미경(STORM) 개발자인 하버드 대학 Zhuang 교수의 박사 학위 지도를 받은 유일한 한국인으로서 초고해상도 현미경 기술을 전문으로 다루고 있고, 이후 미국 UC 버클리 대학교에서 박사후 연구원 시기에는 초고해상도 현미경 기술과 분광학을 합친 단분자 분광학 기술을 전문으로 다루었다. 한양대에 부임한 후에는 이러한 최첨단 기술들을 다양한 화학, 물리, 생물 연구에 적용하는 연구를 하고 있다.

박희호 교수는 임페리얼 칼리지 런던(ICL) 화학공학과에서 학석사, 서울대 화학생물공학부에서 박사 학위를 받았다(지도 교수: 박태현). 이후 서울대 유전공학연구소, 미국 하버드 의과대학(HMS) 보스턴 어린이병원(BCH)에서 David A. Williams, Christian Brendel, Roberto Chiarle 지도 교수 아래서 유전자 및 세포치료제(Gene & Cell Therapy) 기술을 전문으로 다루었다. 한양대에 부임한 후에는 생명공학 기술들을 적용해 면역세포치료제 기반 난치성 및 내성 고형암 연구를 하고 있다.

엠디뮨은 한양대와 MOU를 체결하며, 두 교수 연구팀과 향후 1년간 바이오드론 신규 가치 창출 등 차세대 약물전달시스템 및 신약 개발 촉진을 위해 공동 협력할 예정이다.

최근 mRNA 치료제가 각광받으며 여러 빅파마와 바이오테크 기업들이 부작용이 적은 약물전달체 연구에 나서고 있다. 엠디뮨은 지난 2020년부터 차세대 약물전달 기술 바이오드론 플랫폼 연구개발을 위해 국내외 연구자를 대상으로 바이오드론 어워드 연구 공모전을 개최하고 있다. 2020년 제1회 바이오드론 어워드에서 건국대, 포항공대, 가톨릭대 등 4개 연구 과제 선정, 2021년 글로벌 바이오드론 어워드에서 싱가포르국립대학교(NUS) 조지아 패스토린(Giorgia Pastorin) 교수 연구팀과 공동연구 협약을 체결했다.

올해로 3회차인 바이오드론 어워드 연구공모전은 약물탑재기술, 표적화기술, 압출 베지클 기반 신기술 연구 등을 주제로 모집했다. 김두리 교수 연구팀은 ‘초고해상도 나노이미징 기술을 이용한 세포 내 약물전달 메커니즘 연구’를 주제로, 박희호 교수 연구팀은 ‘CAR-T 세포 유래 나노베지클 엔지니어링을 통한 항암 치료제 개발’을 주제로 연구를 진행할 예정이다. 

엠디뮨 배신규 대표는 “차세대 약물전달 플랫폼 개발은 세상에 꼭 필요한 도전이다. 우수한 기술력과 혁신적인 아이디어를 가진 많은 연구팀이 바이오드론 어워드 연구공모전에 관심을 가지고 신청해 감사드린다”며, “두 연구팀과 가치 있는 성과를 창출하도록 노력하겠다”고 밝혔다.