[헬스코리아뉴스 / 이시우] 혁신 의약품 개발 전문기업 카이노스메드(코스닥 284620, 대표 이재문)는 자회사 FAScinate를 통해 미국에서 진행 중인 파킨슨병 치료제 ‘KM-819’ 임상2상의 Part1 A에서 확인한 세가지 용량 모두에서 부작용 없음을 확인하고 다음 단계인 임상2상의 Part1 B를 진행한다고 20일 밝혔다.

‘KM-819’의 미국 임상2상은 지난해 11월 파킨슨병을 적응증으로 미국 FDA 승인을 받고 본격화 했다. 임상2상은 Part1과 Part2로 나눠져 있으며 Part1에서는 안전한 최대용량을 선정하기 위해 건강한 사람(Part1 A)과 환자(Part1 B)들로 나눠 용량별 안전성 및 약동학을 확인한다.

임상2상 Part1 A 단계에서는 미국 로스엔젤레스에 위치한 파렉셀 임상센터에서 건강한 노인층 18명을 대상으로 KM-819의 용량을 400mg, 600mg, 800mg을 각 1주일씩 그룹별로 순차적으로 투여하여 약물의 안전성과 약동학 검사를 진행했다.

그 결과 어느 용량에서도 KM-819와 관련된 약물 관련 부작용은 나타나지 않았고, 특히 고용량인 800mg을 투여 받은 그룹에서도 안전성이 매우 우수함을 확인했다고 이 회사는 설명했다. 이는 치료효과를 더욱 증가시킬 수 있는 가능성을 확인한 것이라고 볼 수 있다.

이 회사는 임상2상 Part1 A가 안전하게 종료됨에 따라 파킨슨병 환자 24명을 대상으로 한 용량증가 시험인 Part1 B를 시작할 예정이다. 회사 관계자는 “건강한 사람에게서 800mg의 안전성을 확인하여 환자에게 600mg까지 투여할 수 있게 됐다”며, “Part1 B는 캘리포니아에 위치한 샌디에이고대학병원과 미시간주에 있는 큐알아이임상연구센터(QRI, Quest Research Institute)에서 진행하며 시험용량은 200mg, 400mg, 600mg을 순차적으로 투여하고 안전성 및 약동학을 확인한다”고 말했다.

카이노스메드가 개발하고 있는 KM-819는 다른 파킨슨 치료제와는 달리 동시에 듀얼 액션 기능을 하는 새로운 매커니즘을 가진 퇴행성 뇌신경계 혁신신약이다. 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1(Fas-Associated Factor1)의 과활성을 억제시켜 신경세포의 사멸 방지 및 보호 효과를 가져온다. 동시에 알파시누클레인의 축적에 관여하는 자가포식(autophagy) 활성을 증가시켜 알파시누클레인(α-synuclein)의 응집을 저해하고 신경세포를 보호하는 기능이다.

회사 관계자는 “파킨슨병을 대상으로 개발하고 있는 다수의 약물들은 알파시누클레인을 직접적으로 타깃하여 저해시키거나 다른 단백질을 타깃하는 약물들이 개발되고 있으나 듀얼 액션을 통해 신경세포 보호효과를 가지는 약물은 KM-819가 유일하다”고 말했다.

글로벌 시장조사기관 MARC에 따르면 전 세계 파킨슨병 시장은 2020년 약 8조 원에서 2026년에는 11조 원에 달할 것으로 예상되고 있다. 현재 상용화된 파킨슨병 치료제는 모두 증상완화제일뿐 병의 진행을 막지는 못한다. 

카이노스메드 이재문 사장은 “Part1 B 시험이 성공하면 안전한 최적의 용량을 결정하여 임상2상의 주요 평가항목인 유효성을 확인할 계획”이라며 “이때에는 미국 전역 약 10개의 병원에서 2년간 288명의 환자를 대상으로 Part2를 진행하게 된다”고 말했다.

이어 “KM-819의 기술이전을 포함해 글로벌 탑 제약사들과 공동개발 업무협력 체계 구축을 위한 협의도 긴밀하게 논의 중”이라고 전했다.

이시우 다른기사 보기