FDA, 희귀질환 치료제 ‘로보셀’ 부분 임상 보류 해제
FDA, 희귀질환 치료제 ‘로보셀’ 부분 임상 보류 해제
18세 미만 환자 투약 재개 허용 ... 내년 1분기 환자 등록 시작 및 FDA에 허가 신청
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.12.20 11:11
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미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]
미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 블루버드 바이오(Bluebird Bio)의 겸상적혈구빈혈증(SCD) 치료제 ‘로보셀’(Lovo-cel, ,로보티베글로진 오토템셀·lovotibeglogene autotemcel)의 부분 임상 보류가 해제되면서 개발이 재개된다.

블루버드 바이오는 19일(현지 시간), 미국 식품의약국(FDA)이 ‘로보셀’의 18세 미만에 대한 부분 임상 보류를 해제했다고 밝혔다. 회사 측은 내년 1분기에 환자 등록을 시작하고 FDA에 생물학적제제 허가 신청(BLA)을 진행한다는 계획이다.

겸상적혈구빈혈증은 헤모글로빈을 구성하는 글로빈 사슬 중 β글로빈 사슬을 구성하는 아미노산인 글루탐산에 변이가 일어나 적혈구의 모양이 낫 모양으로 변형되는 질병으로, 낫 모양 적혈구빈혈증이라고도 불린다. 적혈구의 변형으로 산소와의 결합력이 감소하고 혈류에 영향을 주어 급성 흉부 증후군, 뇌졸중과 같은 치명적인 합병증을 야기한다. 현재까지 승인된 유일한 치료법은 골수 및 줄기세포이식이다.

‘로보셀’은 환자의 조혈모세포에서 유래된 β글로빈을 재조합한 유전자 치료제로, 항염증 헤모글로빈(HbAT87Q)을 생성하여 정상 기능의 적혈구 생성을 촉진하고 용혈 등의 합병증을 감소시키도록 설계됐다.

블루버드 바이오는 약 10여년에 걸쳐 ‘로보셀’에 대한 개발을 진행한 바 있다. 이러한 가운데, FDA에 승인을 신청하기 위해 지난 2020년 3월 임상 3상 시험(시험명: HGB-210)을 실시했다. 해당 시험은 2세에서 50명 사이의 겸상적혈구빈혈증 환자를 대상으로 ‘로보셀’을 평가한 연구였다.

하지만, 지난해 12월, 소아 환자에게서 급성 빈혈을 비롯한 혈액암 발병 징후가 관측되자 FDA는 해당 임상에서 18세 미만 환자에 대한 투약 중단 명령을 내렸다. 18세 이상 성인의 경우 ‘로보셀’로 계속 치료받을 수 있었다.

앞서 지난해 2월에는 환자에게서 급성 골수성 백혈병 및 골수이형성 증후군 이상반응이 보고되어 FDA는 ‘로보셀’에 대한 3건의 임상 연구에 보류 조치를 취한 바 있다. 이후 두 이상반응 모두 ‘로보셀’과 관련이 없는 것으로 판명되면서 2021년 6월에 보류가 해제됐다.

이번 임상 보류 해제는 지난 10일(현지 시간), 미국혈액학회(American Society of Hematology)에서 발표된 자료에 의해 먼저 알려진 바 있다. 해당 데이터에 따르면, HGB-210에 참여한 환자에게 발견된 급성 빈혈 증상은 ‘로보셀’이 아닌 환자의 유전적 특징과 관련된 것으로 나타났다. 환자는 α글로빈 유전자 결손이 있었는데, 연구에서 이같은 유전자형을 가진 유일한 환자였다. 회사 측은 이에 임상 연구의 제외 기준에 α글로빈 유전자 결손을 추가했다.

이날 리차드 콜빈(Richard Colvin) 블루버드 바이오 최고의료책임자는 “HGB-210 연구의 임상 보류를 해결하게 되어 매우 기쁘다”며 “내년 1분기에 소아 환자의 등록 및 치료를 재개하기 위해 노력하고 있다”고 말했다.

한편, 겸상적혈주빈혈 치료제의 경쟁사로는 미국 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 미국 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)가 꼽힌다. 양사는 유전자 편집 치료제 ‘엑사셀’(exa-cel, 엑사감글로진 오토템셀·exagamglogene autotemcel)를 공동 개발했으며, 현재 보건 당국에 신약 신청을 목전에 두고 있는 것으로 확인됐다.

크리스퍼 테라퓨틱스와 버텍스 파마슈티컬스는 지난 9월 27일(현지 시간), 겸상적혈구빈혈 및 수혈 의존성 베타지중해빈혈 치료를 위한 ‘엑사셀’에 대해 롤링 리뷰(rolling review)를 시작했다고 밝혔다. 롤링 리뷰는 신약 승인 신청 시 관련 자료가 구비 되는대로 순차적으로 제출하는 것으로, FDA의 패스트트랙 제도에 따른 혜택이다. FDA는 지난 2019년 4월, ‘엑사셀’을 패스트트랙 개발 의약품으로 지정한 바 있다.

이번 롤링 리뷰 개시에 따라 양사는 내년 1월까지 신청서 제출을 완료할 예정이다. FDA가 내년에 신청서를 접수하게 되면 2023년 안에 승인 여부가 판가름 날 것으로 보인다.


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