노바티스, 사상 첫 경구용 PNH 치료제 출시 준비 ... 세계 1위 AZ에 도전장
노바티스, 사상 첫 경구용 PNH 치료제 출시 준비 ... 세계 1위 AZ에 도전장
선호도 높은 경구제 통해 미충족 의료 수요 공략

2건의 3상서 치료 효과 입증 ... 내년 승인 신청 제출

“‘입타코판’, 향후 최고 30억 달러 수익 거둘 것”
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.12.13 00:01
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[헬스코리아뉴스 / 이충만] 스위스 노바티스(Novartis)가 발작성 야간 혈색뇨증(PNH, Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria) 치료제 시장에 사상 첫 경구제를 선보일 예정이어서 관련 분야 세계 1위인 영국 아스트라제네카(Astrazeneca, AZ)와 치열한 경쟁이 예상된다. AZ는 현재 글로벌 PNH 시장을 주도하고 있지만, 보유한 자산이 주사제라는 단점을 가지고 있어 노바티스의 추격을 허용하는 것은 시간 문제라는 분석이 나온다.

발작성 야간 혈색뇨증은 유전자 변이로 인해 보체 단백질이 적혈구를 공격하는 희귀 질환으로, 야간에 수면 중 혈색소가 섞인 소변을 보는 것이 특징적이다. 가장 흔한 증상은 지속적인 피로감, 복통, 호흡곤란, 빈혈 등이지만 중증으로 발전할 경우 용혈 빈혈, 조혈 결핍, 정맥 혈전 증상과 같은 생명에 치명적인 증상이 발생한다.

현재까지 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 PNH 치료제는 단 2개로, C5 보체 억제제인 AZ의 ‘솔리리스’(Soliris, 성분명: 에쿨리주맙·eculizumab)와 ‘울토미리스’(Ultomiris, 성분명: 라불리주맙·ravulizumab)가 있다. ‘솔리리스’는 지난 2007년 3월, ‘울토미리스’는 2018년 12월 각각 승인을 받았다.

이들 약물은 본래 미국 알렉시온 파마슈티컬(Alexion Pharmaceuticals)에서 개발됐으나, 아스트라제네카가 지난 2021년 7월 390억 달러(한화 약 50조 9808억 원)의 규모를 통해 알렉시온을 공식 인수함에 따라 모든 권리를 확보했다.

‘솔리리스’는 출시 이후 단숨에 블록버스터 의약품으로 등극했는데, 이는 PNH 환자의 수혈 주기를 절반 이상 줄이고 혈관 합병증의 위험을 70% 가까이 감소시켰기 때문이다. 그 이전에 환자들은 주기적인 수혈과 철분 보충제 복용, 혈전증을 예방하기 위해 항혈전증 예방 요법 등의 번거로운 치료를 받았지만, 혈관 합병증 위험은 피할 수 없었다. 그 덕분에 2021년 ‘솔리리스’의 매출은 18억 7000만 달러(한화 약 2조 4450억 2500만 원)에 달했다.

문제는 ‘솔리리스’가 주사제라는 점이다. 투약을 위해 2주에 1회씩 주기적으로 통원 치료를 받아야 한다는 단점때문에 환자들의 선호도가 경구제에 비해 떨어질 수밖에 없다. 알렉시온 측은 이에 투약 주기를 8주에 1회로 대폭 늘린 ‘솔리리스’의 후속 약제 ‘울토미리스’를 선보인 바 있으나, 경구제의 벽을 넘어설지는 미지수다. 

노바티스는 이러한 미충족 의료 수요를 겨냥해 머지않아 경구용 PNH 치료제 ‘입타코판’(Iptacopan)을 선보인다. 회사 측은 1일 2회 환자가 직접 경구 투약하는 만큼, ‘입타코판’이 PNH의 새로운 치료 표준으로 자리매김할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

 

“‘입타코판’, 새로운 치료 표준될 것 ... 최고 30억 달러 수익 기대”

‘입타코판’은 보체 활성화를 일으키는 3가지의 경로에서 B인자를 표적하는 약물이다. 단백질 신호 연속단계에서 C5 말단 경로에 작용하여 타깃 인자를 효과적으로 표적할 뿐만 아니라 빈혈, 혈전 등의 부작용을 방지하도록 설계됐다. ‘솔리리스’ 및 ‘울토미리스’의 대표적인 부작용은 빈혈 및 혈전으로, ‘입타코판’은 이들 약물 대비 더 개선된 안전성을 나타낸 것이다. 

‘입타코판’은 보체 매개 신장 질환(CMKD) C3 사구체병증, 특발성 막성 신증(IMN), 비정형 용혈성 요독 증후군 등의 질환에 대해서도 현재 평가되고 있다.

노바티스는 지난 10월, PNH 치료 분야에서 아스트라제네카에 이미 한번 도전장을 건넨 바 있다. 회사 측은 ‘솔리리스’ 및 ‘울토미리스’와 같은 C5 보체 억제제로 6개월간 치료를 받았지만 잔류 빈혈이 있는 성인 PNH 환자 97명을 대상으로 ‘입타코판’ 200mg을 1일 2회 단독 경구 투약해 평가한 임상 3상 시험(시험명: APPLY-PNH)에서 우수한 치료 효과를 입증했다고 발표하기도 했다. [아래 관련기사 참조]

최근 노바티스는 C5 보체 억제제로 치료 받지 않은 PNH 환자에 대한 임상 3상 연구(시험명: APPOINT-PNH) 결과를 전하면서 본격적인 시장 공략에 나섰다.

8일(현지 시간), 노바티스 측에서 발표한 바에 따르면, 해당 임상 시험은 이전 치료 전력이 없는 PNH 환자 40명을 대상으로 ‘입타코판’ 200mg의 1일 2회 투약 효과를 평가한 연구로, 시험의 1차 평가변수는 치료 24주차에 적혈구 수혈 없이 기준선에서 2g/dL 이상 헤모글로빈 수치 증가를 달성한 환자 비율이었다.

시험 결과, 상당한 수의 환자들이 치료 24주차에 적혈구 수혈 없이 헤모글로빈 수치가 임상적으로 유의미하게 개선되면서 1차 평가변수를 달성했다. 노바티스는 다가오는 학술 회의에서 APPOINT-PNH 연구의 최종 데이터를 발표한다는 계획이다.

이날 데이비드 소르겔(David Soergel) 노바티스 심혈관‧신장‧대사 질환 약물 개발책임자는 “이번 결과는 이전 APPLY-PNH 연구에 이어 ‘입타코판’의 효능을 입증한 것”이라며 “‘입타코판’이 세계 최초의 경구용 PNH 치료제로 등극될 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.

노바티스는 APPLY-PNH와 APPOINT-PNH 연구 결과를 바탕으로 2023년에 전세계 보건 당국에 ‘입타코판’의 신약 승인을 신청한다는 방침이다.

한편, 이같은 긍정적인 연구 결과에 힘입어 노바티스 측은 ‘입타코판’의 향후 최고 매출 추정치를 30억 달러(한화 약 3조 9240억 원)로 추정하고 있다. 이와 비슷하게 미국 자산운용사 제프리스(Jefferies)은 연간 최고 매출 36억 달러(한화 약 4조 7106억 원)를 달성할 것으로 전망한 바 있다.

다만, 세부 전망은 노바티스와 다소 상이한데, 제프리스는 “‘솔리리스’ 및 ‘울토미리스’가 올해 9개월간 약 28억 3500만 달러(한화 약 3조 7095억 9750만 원)의 합산 매출액을 기록했다”며 “AZ가 PNH 분야에서 선두를 쉽게 놓치지 않을 것”으로 전망했다.

이어 “‘입타코판’이 현재 연구 중인 모든 적응증에 대해서 허가를 받을 경우, C3 사구체병증, 특발성 막성 신증(IMN)에 대한 최초의 치료제가 될 것”이라며 “PNH 시장에서는 AZ와 경쟁하겠지만, 그 외의 적응증을 통해 약 36억 달러의 수익을 거둘 것”이라고 덧붙였다.

이밖에도 글로벌 의약품 시장조사 기관인 이벨류에이트 파마(Evaluate Pharma)는 ‘입타코판’이 오는 2024년에 본격적으로 출시되며 2028년까지 약 6억 달러(한화 약 7848억 원)의 수익을 올릴 것으로 예측한 바 있다.



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