[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 J&J(존슨앤존슨, 얀센)의 다발성 골수종 치료 신약 ‘탈퀘타맙’(talquetamab)이 미국에서 공식 허가 절차에 돌입했다.
얀센은 9일(현지 시간), 미국 식품의약국(FDA)에 ‘탈퀘타맙’에 대한 생물학적제제 허가 신청(BLA)을 제출했다고 밝혔다. 신청한 적응증은 이전에 3회 이상 치료를 받은 재발성 및 다발성 골수종 환자에 대한 4차 라인 치료이다.
다발성 골수종은 면역 항체를 만드는 형질 세포가 혈액암으로 변하여 주로 골수에서 증식하는 혈액암이다. 환자들마다 증상의 차이가 있으나 가장 흔한 대표적인 증상은 빈혈, 뼈 통증, 신장 수치 상승, 및 고칼슘 혈증 등이 있다.
다발성 골수종의 표준 치료법은 항암화학요법이다. 하지만, 대부분의 환자는 재발하거나 기존 치료제에 불응하는 경우가 잦기 때문에, 다양한 약제를 통해 후속 치료 절차에 들어가며 생존 기간을 연장하는 것이 치료 목표다. 현재 재발성 및 불응성 다발성 골수종의 4차 치료 라인에서 주로 사용되는 약제로는 미국 BMS의 면역조절제 ▲‘레블리미드’(Revlimid, 성분명: 레블리도마이드·lenalidomide) ▲‘임노비드’(Imnovid, 성분명: 포말리도마이드·pomalidomide) 등이 있다.
‘탈퀘타맙’은 다발성 골수종 암세포에서 발현되는 GPRC5D 단백질과 T세포의 수용체인 CD3에 동시 결합하는 동급 최초의 이중특이성 항체다. 미국 FDA는 ‘탈퀘타맙’을 재발성 및 다발성 골수종에 대한 희귀의약품 및 혁신 신약으로 지정했으며, 유럽 집행위원회(EC)는 희귀의약품, 우선 심사(Prime) 대상으로 지정한 바 있다.
얀센은 허가 신청을 위해 다발성 골수종에 대한 다국적 임상 1/2상 시험(시험명: MonumenTAL-1)을 실시했다. 시험은 이전에 3회 이상 치료를 받은 재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자를 대상으로 약 2년간 ‘탈퀘타맙’의 유효성 및 안전성을 평가했다.
1상 연구의 결과는 지난 10일 학술지 뉴잉글랜드저널오브메디신(NEJM)에 게재됐으며, 2상 결과는 미국 혈액학회(ASH 2022)에서 발표됐다. 시험 결과에 따르면, ‘탈퀘타맙’을 투여 받은 전체 환자의 3/4이 치료 효과를 보인 것으로 나타났다.
구체적으로 살펴보면, 매주 1회 ‘탈퀘타맙’ 0.4mg/kg 투여군 중 29%는 완전반응(CR), 59.4%는 매우 우수한 부분반응(VGPR), 74.1%는 객관적반응(ORR)을 달성했다. 평균 반응기간(DOR)과 무진행생존기간(PFS)은 각각 9.3개월, 7.5개월이었다. 2주에 1회 ‘탈퀘타맙’ 0.8mg/kg군의 ORR은 73.1%, VGPR은 57.2%, CR은 32.4%였다.
시험에서 관찰된 가장 흔한 이상반응은 사이토카인 폭풍으로, ‘탈퀘타맙’ 0.4mg/kg군에서 79%, 0.8mg/kg군에서 72%에서 보고됐다. 다만, 4등급 또는 5등급 수준의 중증 이상반응은 발생하지 않은 것으로 확인됐다.
이날 피터 르보위츠(Peter Lebowitz) 얀센 글로벌 항암 사업 총괄은 “다발성 골수종에 대한 다양한 치료제가 존재함에도 불구하고, 환자들은 재발하거나 치료법에 불응하는 경우가 많은 등 아직도 충족되지 못한 의료 수요가 상당하다”며 “FDA가 ‘탈퀘타맙’의 허가 신청을 적절히 검토할 수 있도록 지원을 아끼지 않을 것”이라고 말했다.
신약 허가 신청이 제출되면 FDA는 60일 이내에 신청 접수 혹은 반려에 대한 결정을 내려야 한다. 따라서 ‘탈퀘타맙’의 BLA 접수 여부는 내년 2월 경에 판가름 날 것으로 보인다.
