원샷 유전자 치료제 쏟아져도 ‘그림의 떡’ ... “약가 모델 개편해야”
원샷 유전자 치료제 쏟아져도 ‘그림의 떡’ ... “약가 모델 개편해야”
“FDA, 2025년까지 매년 10~20개 유전자 치료제 승인할 것”

천문학적 비용, 환자들에게 가장 높은 문턱으로 작용

‘헴제닉스’ 1회 투약 비용, 우리 돈으로 약 46억 2525만 원

“약값 문제 해결 못하면 유전자 치료제 혁신적 가치 물거품”
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.12.08 00:01
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

유전자

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 최근 1회 투약으로 희귀·난치성 질환을 치료할 수 있는 유전자 치료제들이 속속 등장하면서 질병 정복의 꿈이 현실로 다가오고 있다. 하지만, 낙관적인 전망에 비해 유전자 치료제의 천문학적인 비용은 환자들의 접근성을 제한, 보통 사람들에게는 ‘그림의 떡’이라는 지적이 나온다. 

유전자 치료제는 유전자의 결핍 혹은 기능 이상을 교정하기 위해 인공적으로 수정된 유전자를 이식하여 질병을 근본적으로 치료하거나 예방하는 약물이다. 특히, 1회 투약으로 완치를 기대할 수 있는 원샷 치료 효과도 보이면서 ‘기적의 치료제’라는 찬사를 한몸에 받고 있다. 

유전자 치료제에 대한 구상은 지난 1960년대부터 시작되었다. 과학자들은 희귀·난치성 질환을 치료하기 위해 DNA 서열을 재조합하여 환자에게 다시 이식할 수 있는 이론을 처음 세웠다. 이후 본격적인 연구가 시작됐으며, 1990년에 시작되어 2003년에 마무리된 국제 과학 연구 프로젝트 인간 유전체 사업(The Human Genome Project)은 DNA를 활용한 유전자 치료제에 대한 완전한 청사진을 제공했다.

이러한 연구들에 힘입어 인체에 사용 가능한 유전자 치료제들은 스위스 노바티스(Novartis)의 CAR-T 치료제 ‘킴리아’(KimriaI, 성분명: 티사젠렉류셀·tisagenlecleucel)를 시작으로 2010년대 후반부터 그 모습을 드러냈다.

특히, 미국 식품의약국(FDA)은 최근 4개월간 지난 5년의 기간 보다 더 많은 유전자 치료제를 승인했다. 승인된 치료제는 모두 3개다. 미국 블루버드 바이오(Bluebird Bio)의 ▲‘스카이소나’(Skysona, 성분명: 엘리발도진 오토템셀·elivaldogene autotemcel)와 ▲‘진테글로’(Zynteglo, 성분명: 베티베글로진 오토템셀·betibeglogene autotemcel) ▲독일 CSL 베링(CSL Behring)과 네덜란드 유니큐어(Uniqure)의 ‘헴제닉스’(Hemgenix, 성분명: 에트라나코제네 데자파르보벡·etranacogene dezaparvovec) 등이다.

과학 기술의 발달로 희귀·난치성 질환의 치료 가능 영역은 하루하루 확장되고 있다. 현재 약 900건의 유전자 치료에 대한 임상 연구가 진행되고 있다. 업계 전문가들은 오는 2025년까지 FDA가 매년 10~20개의 유전자 치료제를 승인할 것으로 내다보고 있다. 

문제는 비용이다. 아무리 좋은 치료제가 있어도 이를 투약할 수 없는 환자들에게는 무용지물이다. 유전자 치료제의 천문학적인 비용은 환자들에게 가장 높은 문턱으로 작용하고 있다. 가장 최근 승인된 ‘헴제닉스’의 1회 투약 비용은 350만 달러, 우리 돈으로 약 46억 2525만 원에 달한다. 미국에서 단회 사용 기준 가장 비싼 약물이기도 하다.

일각에서는 조금 더 비용 효율적인 약가 모델을 구축해야 한다는 지적과 함께 이런 유전자 치료제들의 효능에 의문을 제기하는 목소리도 나온다. 

 

“유전차 치료제 효능 불확실성 감안 약가 모델 개편 시급”

하나의 유전자 치료제를 개발하기 위해서는 먼저 환자에서 유전자를 수집하고 전문 제조 시설에서 형질 도입 과정을 거쳐 인공적으로 유전자를 재조합해야한다. 이후 특정 세포의 항원을 표적하도록 설계한다. 여기서 그치지 않는다. 세포의 품질과 순도를 엄격하게 검사하고 투약을 위해 치료 시설로 다시 배송되기까지 1주에서 3주가 걸린다. 환자에게 최종 투약을 하기까지는 3주에서 5주가 소요된다.

유전자 치료제가 천문학적 비용으로 귀결되고 있는 것은 바로 이런 복잡한 제조 과정 때문이다. 게다가 희귀·난치성 질환의 특성상 다른 시장에 비해 환자수도 많지 않다. 제약회사 입장에서 보면, 투자 비용을 회수하기 위해 높은 약가를 설정할 수 밖에 없는 구조를 가지고 있는 것이다. 유전자 치료제가 초고가 약물임에도 이를 마냥 비판할 수 없는 이유가 여기에 있다.  

데이비드 배럿(David Barrett) 미국 유전자 및 세포 치료 학회(ASGCT) 회장은 “천문학적인 약가에도 불구하고 평생에 걸친 정기적인 치료 과정을 1회 투약으로 해결할 수 있다면, 결과적으로 유전자 치료제의 높은 비용은 정당화 될 수 있을 것”이라고 말했다.

다만, 오랜 시간이 지난 후 다시 질환이 발병하거나 치명적인 부작용이 발생한다면 이는 문제가 될 수 있다는 것이 그의 지적이다. 배럿 박사는 “현재 상용화된 유전자 치료제의 제조는 각각의 업체에 따라 모두 상이하고, 1회 투약의 효능에 대해 통일적으로 평가를 할 수 있는 기준이 부재한 상황”이라며, “따라서 어떤 약은 완치 효과가 있을 수 있지만 또 다른 약은 고작 수년 간의 치료 효과를 유지하는 수준일 수 있다”고 우려를 표했다.

실제로 일부 기업의 치료제 중에 임상 연구 혹은 제조 과정에서 문제가 발생하자, FDA는 해당 약물의 임상을 중단시킨 전례가 있다. 블루버드 바이오사의 경우가 대표적이다. 이 회사는 지난해 부신백질이영양증 환자를 대상으로 한 ‘스카이소나’에 대한 임상 3상 시험(시험명: ALD-104)을 진행했다. 그러나 임상 도중 골수형성이상증후군 부작용이 발견되자, FDA는 지난해 8월, 해당 연구에 임상 보류 조치를 취했다.

유니큐어 또한 2020년 12월, FDA로부터 임상 보류 명령을 받으면서 ‘헴제닉스’의 임상 연구가 한 차례 중단된 바 있다.

이 때문에 유전자 치료제의 현행 약가 설정 모델을 전면 개편해야한다는 지적도 나온다. 업계 전문가들은 불확실성에 대한 해결책으로, 치료 효과 불입증 시 약가의 일부를 환급해주는 제도를 거론하고 있다. 실제로, 블루버드 바이오 측은 지난 8월 ‘진테글로’ 승인 당시 2년 내에 완치 효과를 보이지 않을 경우, 약값의 최대 80%를 환불해주겠다는 정책을 공표한 바 있다.

우리나라는 효과가 불분명한 약제에 대해 제약사가 별도 환급 계약을 통해 일부 부담하는 조건으로 급여를 적용받는 위험분담계약(RSA) 제도를 2014년부터 시행하고 있다. 

미국에서는 주택담보대출과 비슷하게 장기간에 걸쳐 약가를 분할 납부하는 방법 등이 제안되고 있다.

하지만 먼저 관련 당국의 규제 정책이 선행되어야 한다는 의견이 업계 관계자들의 중론이다. 데이비드 배럿 ASGCT 회장은 “가까운 미래에는 약 2000여 개의 유전자 치료법이 쏟아져 나올 것”이라며 “당국이 과학자, 제약 업계, 환자, 의료인을 비롯한 모든 이해 관계자들의 이슈를 적절하게 중재하지 못한다면, 유전자 치료제의 혁신적 가치는 물거품이 될 것”이라고 경고했다.


  • 회사명 : 헬코미디어
  • 서울특별시 마포구 월드컵로10길 5 2층
  • 대표전화 : 02-364-2002
  • 청소년보호책임자 : 이순호
  • 제호 : 헬스코리아뉴스
  • 발행일 : 2007-01-01
  • 등록번호 : 서울 아 00717
  • 재등록일 : 2008-11-27
  • 발행인 : 임도이
  • 편집인 : 이순호
  • 헬스코리아뉴스에서 발행하는 모든 저작물(컨텐츠, 기사)는 저작권법의 보호를 받는 바, 무단·전재·복제·배포 등을 금합니다.
  • 「열린보도원칙」 당 매체는 독자와 취재원 등 뉴스이용자의 권리 보장을 위해 반론이나 정정보도, 추후보도를 요청할 수 있는 창구를 열어두고
    있음을 알려드립니다. 고충처리인 이슬기 02-364-2002 webmaster@hkn24.com
  • Copyright © 2023 헬스코리아뉴스. All rights reserved. mail to admin@hkn24.com
ND소프트
편집자 추천 뉴스
베스트 클릭