FDA, 급성 골수성 백혈병 신약 ‘레즐리디아’ 승인
FDA, 급성 골수성 백혈병 신약 ‘레즐리디아’ 승인
IDH1 변이 AML 세계 두번째 치료제 탄생

‘레즐리디아’군 일부 완전 관해율 92% 달해

안전성 우려 있어 ... FDA, 경고 문구 삽입 명령
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.12.02 11:20
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급성골수성백혈병(acute myeloid leukemia, AML) 암세포 현미경 사진
급성골수성백혈병(acute myeloid leukemia, AML) 암세포 현미경 사진

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 리젤 파마슈티컬스(Rigel Pharmaceuticals)의 ‘레즐리디아’(Rezlidhia, 성분명: 올루타시데닙·olutasidenib)가 미국 보건 당국의 관문을 통과하면서 변변한 치료법이 없었던 IDH1(이소시트레이트 탈수소효소1) 변이 급성 골수성 백혈병(AML)에서 새로운 치료제가 등장했다.

리젤은 1일(현지 시간), 미국 식품의약국(FDA)이 ‘레즐리디아’ 캡슐을 IDH1 변이 재발성 또는 불응성 AML 치료제로 승인했다고 밝혔다. 이번 승인으로 ‘레즈리디아’는 올해 5월, 미국 세르비에(Servier)의 ‘팁소보’(Tibsovo, 성분명: 이보시데닙·ivosidenib)에 이은 두번째 AML 치료 신약이 됐다.

급성 골수성 백혈병은 비림프구성 또는 골수에서 만들어지는 골수성 백혈구의 줄기세포에서 발생한 악성종양으로, 전체 환자의 약 6~10%는 IDH1 변이 유전자를 가진 것으로 추정된다. 이전에 IDH1 변이 AML에 대한 치료 표준은 항암화학요법이었지만 잘 반응하지 않아 환자의 평균 생존기간은 8개월에 불과했다.

이번 승인은 IDH1 변이 재발성 또는 불응성 AML 환자 153명을 대상으로 실시한 임상 1/2상 시험(시험명: 2102-HEM-101)의 데이터를 근거로 했다. 시험에서 환자들은 ‘레즐리디아’ 150mg을 1일 2회 투약 받았으며, 치료 기간은 평균 4.7개월이었다. 시험의 1차 평가변수는 완전관해(CR)와 부분 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CHh)였다.

시험 결과, ‘레즐리디아’ 투여군의 CR+CRH 도달율은 35%로, 1차 평가변수를 충족했다. 반응 평균 기간은 25.9개월, 관해 도달까지의 기간은 약 1.9개월이었다. 특히, 1차 평가변수를 달성한 환자 중 92%는 완전 관해를 보였으며, 반응 기간은 28.1개월에 달했다.

다만, FDA는 ‘레즐리디아’의 안전성에 다소 우려를 제기하며 경고 문구 삽입을 명령했다. 시험에서 ‘레즐리디아’군 중 16%는 사이토카인이 급격히 분비되는 분화 증후군, 23%는 간 독성 증상을 보였다. 이러한 부작용은 용량 조절 또는 스테로이드 제제 투약으로 관리할 수 있었다. 이밖에도 환자의 20% 이상에서 메스꺼움, 피로, 관절통, 변비, 백혈구 증가, 발열, 발진, 구강 궤양, 설사 등의 이상 반응이 나타났다.

이날 라울 로드리게스(Raul Rodriguez) 리젤 최고경영자는 “‘레즐리디아’는 매우 나쁜 예후를 보이는 IDH1 변이 재발성 또는 불응성 AML 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하여 환자들의 삶을 개선시킬 수 있을 것”이라고 말했다.

‘레즐리디아’는 이소시트레이트 탈수소효소1(IDH1) 변이 유전자에 선택적으로 결합하여 IDH1의 수치를 감소시키고 정상적인 세포 분화 회복을 유도하는 경구용 소분자 약물이다. IDH1은 모든 세포의 정상적인 신진대사 관련이 깊은 효소이지만, 변이가 발생할 경우 여러 암종을 유발한다. 

이 약물은 본래 미국 포르마 테라퓨틱스(Forma Therapeutics)가 발견한 것으로, 리젤은 올해 8월 포르마와 최대 2억 1550만 달러(한화 약 2804억 860만 원) 규모의 라이선스 계약을 통해 ‘레즐리디아’의 권한을 확보했다.

한편, 지난 5월에 FDA의 승인을 받은 세르비에의 ‘팁소보’는 사상 최초 IDH1 변이 AML에 대한 치료제로 주목을 받은 바 있다. 승인된 적응증은 새로 진단받은 IDH1 돌연변이 AML 환자를 위한 암 대사 대상 ‘아자시티딘’(Azacitidine)과 ‘팁소보’를 병용하는 것이다.


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