강스템바이오텍 “골관절염 완치 세계 첫 줄기세포 치료제 개발 착수”
강스템바이오텍 “골관절염 완치 세계 첫 줄기세포 치료제 개발 착수”
15일 식약처에서 ‘퓨어스템-오에이 키트주’ 임상 1/2a상 IND 승인 받아

제대혈 유래 중간엽줄기세포와 무세포성 연골기질 함께 투여 융복합제제

“수술 없이 무릎관절강 내 주사 1회 투약으로 근본적인 치료 효과 기대”
  • 이시우
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.11.16 08:53
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[헬스코리아뉴스 / 이시우] 강스템바이오텍(대표 나종천)이 1회 투약만으로 골관절염을 완치할 수 있는 줄기세포치료제 개발에 나선다. 강스템바이오텍은 자사의 줄기세포 기반 융복합 골관절염 치료제 ‘퓨어스템-오에이 키트주’의 임상 1/2a상 임상시험계획(IND)을 15일 식품의약품안전처로부터 승인 받았다고 밝혔다.

‘퓨어스템-오에이 키트주’는 제대혈 유래 중간엽줄기세포와 무세포성 연골기질을 함께 투여하는 융복합제제로, 세계 최초 골관절염 근본적 치료제(DMOAD)를 목표로 하고 있다.

회사측은 “(이 치료제가 개발에 성공하면) 수술 없이 무릎관절강 내 주사 1회 투약만으로도 투여한 세포가 연골세포로 분화해 연골조직 재생에 직접적으로 기여함으로써 근본적인 치료 효과를 기대할 수 있다”고 주장했다.

 

퓨어스템-오에이 키트주 투여 후 염소 무릎 관절 비교 [사진=강스템바이오텍 제공]
퓨어스템-오에이 키트주 투여 후 염소 무릎 관절 비교 [사진=강스템바이오텍 제공]

강스템바이오텍 관계자는 16일 헬스코리아뉴스와의 통화에서 “염소를 모델로 한 동물시험에서 염증억제, 연골조직 및 반월판 부위 재생 등의 결과를 확보하여 관절 통증완화와 함께 구조적 변형을 억제하거나 개선시킬 수 있는 치료제의 개발 가능성을 확인했다”고 말했다.

 

“염소 대상 시험에서 염증억제, 연골조직 및 반월판 부위 재생 확인”

이 관계자는 “해당시험에서 투여된 세포가 재생조직 내에 6개월까지 잔존함을 확인해 퓨어스템-오에이 키트주의 차별화된 효능을 과학적으로 입증했다”며 “전임상시험에서 염소를 활용한 것은 무게 약 45~50kg으로 사람의 체중과 비교적 유사하고, 무릎을 많이 사용해 골관절염 유발 후 유효성을 평가하기에 적절하기 때문”이라고 설명했다.

회사측은 이번 임상시험에서 ICRS(International Cartilage Repair Society, 연골결손 정도에 대한 국제표준기준) 3~4등급에 해당하는 중등증의 골관절염 환자를 대상으로, 무릎관절강 내 ‘퓨어스템-오에이 키트주’를 단회투여한 후 안전성 확보와 연골재생을 포함한 구조적 개선 및 통증관리의 유효성을 탐색할 예정이다.

임상 1상에서는 최대 18명의 골관절염 환자에게 저용량, 중용량, 고용량에 대한 내약성과 안전성을 확인한다. 임상 2a상은 총 50명의 골관절염 환자에게 안전성이 확인된 두 시험약 용량군의 6개월간 유효성을 위약군과 비교한다. 또한, 장기추적조사와 연계하여 12개월 시점에서의 유효성도 탐색할 계획이다. 

현재 골관절염 치료제 시장은 고령화 등으로 그 규모가 급격히 성장하고 있지만, 일시적인 통증제어 수준의 치료제 또는 신체적 부담과 부작용이 우려되는 무릎절개술, 인공관절 삽입술과 같은 치료법에 의존하고 있는 상황이다. 

나종천 대표는 “이번 임상시험에 해외 파트너사들의 관심이 집중되어 있다. 이미 국내를 비롯한 일본, 유럽에서 골관절염 치료제 관련 기술을 인정받아 특허를 취득했다”며 “향후 글로벌 사업화 및 기술이전을 위한 준비도 진행하고 있다”고 말했다.

나 대표는 이어 “이번 IND 승인과정에서 강화된 첨단바이오의약품의 품목허가심사 규정에 부합하고자 세포은행을 구축하여 품목허가 후 공급가 또한 큰 폭으로 줄일 수 있게 되었다”고 전했다.

아래는 2022년 11월 15일자 회사측 공시 내용이다.

1. 제목

무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주 (FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 시의 안전성 및 탐색적인 유효성 평가를 위한, 단회 투여, 단계적 용량증량 및 적정용량 탐색, 제 1/2a 상 임상시험계획(IND) 승인

2. 주요내용

※ 투자유의사항

- 임상시험 약물이 의약품으로 최종허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 임상시험, 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 발생할 수 있으며, 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성이 상존합니다.

- 투자자는 위 사항과 사업보고서를 통해 공시된 투자위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

가) 임상시험 제목:무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템

-오에이 키트 주 (FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 시의 안전성 및 탐색적인 유효성 평가를 위한, 단회 투여, 단계적 용량증량 및 적정용량 탐색, 제 1/2a 상 임상시험

나) 임상시험 단계
- 국내 임상 제 1/2a 상

다) 대상질환명(적응증): 무릎 골관절염(Knee Osteoarthritis)

라) 임상시험 신청일 및 신청기관 
1) 신청일: 2022년 07월 15일   
2) 승인일: 2022년 11월 15일   
3) 임상승인기관: 식품의약품안전처(MFDS)   
4) 임상시험기관- 경희대학교병원 외 (변경 가능)

마) 임상시험 등록번호: Clinicaltrals.gov에 등록 예정 

바) 임상시험 목적
① 제 1 상 임상시험
- 1차 목적: 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주 FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 시의 안전성 및 내약성 평가   

o 용량제한독성 Dose Limiting Toxicities, DLTs) 평가에 따른  최대 내약용량 Maximum Tolerated Dose, MTD) 확인   
o 이상반응 평가
- 2차 목적: 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주 FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 후 탐색적 유효성 평가

② 제 2a 상 임상시험
- 1차 목적: 2a 상 임상시험에서의 권장용량 Recommended Phase 2 Dose, RP2D) 확인
- 2차 목적: 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주 FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 후 탐색적 유효성 평가

사) 임상시험 시행 방법
- 시험대상자수:      

① 제 1상 임상시험: 총 12~18명   
- 코호트 1(저용량군): 3명 또는 6명   
- 코호트 2(중용량군): 3명 또는 6명   
- 코호트 3(고용량군): 6명   

② 제 2a상 임상시험:   
- 용량군: 1-2개, 50명 이내

- 실시방법: 단계적 용량증량-용량확대, 제 1/2a상 임상시험   
① 제 1상: 공개, 용량증량  
② 제 2a상: 위약 대조, 무작위배정, 평행, 단일 눈가림

아) 기대효과
동종제대혈유래중간엽줄기세포와 무세포연골기질을 혼합하여 투여하는 제품으로 개발된 임상시험의약품인 퓨어스템-오에이 키트 주의 최소한 12주 이상의 보존적 요법(약물치료, 물리치료 등)에도 불구하고 증상(통증 등)이 호전되지 않으면서, ICRS grade 3 또는 4의 무릎 연골손상이 있는 만 19세 이상의 골관절염 환자를 대상으로한 안정성 및 내약성 평가

3. 사실발생(확인)일

2022-11-15

4. 결정일

2022-11-15


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