[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 식품의약국(FDA)이 고지혈증을 완치할 수 있는 유전자 편집 치료제 후보물질 ‘VERVE-101’의 미국 임상 계획을 한 차례 가로 막았다. 

미국 버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics)는 7일(현지 시간), FDA가 자사의 ‘VERVE-101’에 대한 임상시험계획(IND)에 불승인 처리했다고 밝혔다. 회사 측은 지난 10월 FDA에 ‘VERVE-101’의 임상시험계획을 신청한 바 있다.

이날 세카르 카티레산(Sekar Kathiresan) 버브 최고경영자는 “다음 달에 FDA로부터 임상 반려에 대한 세부 사항을 받을 것으로 예상한다. FDA와 긴밀히 협력하여 문제점을 해결하고 미국에서 신속하게 환자 등록을 시작할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다. 다만 임상 신청 불승인에 대한 구체적인 이유는 밝히지 않았다.

버브 테라퓨틱스가 설계한 ‘VERVE-101’의 임상 1상 시험(시험명: Heart-1)은 이형접합 및 가족성 고콜레스테롤혈증 환자를 대상으로 ‘VERVE-101’의 심부전 예방 효능 및 안전성을 평가하는 연구다. 회사 측은 이전에 임상 승인을 받은 뉴질랜드와 영국에서 고콜레스테롤 환자를 대상으로 이미 진행하고 있으며, 현재까지 3명의 환자가 등록되어 치료를 받고 있다. 버브 측은 “치료와 관련된 부작용을 아직 관찰되지 않았다”고 전했다.

이같은 소식에 버브 테라퓨틱스의 주가는 전일 종가(31.29 달러) 대비 30.49% 떨어진 21.75 달러로 마감했다. 시가 총액은 18억 7600만 달러(한화 약 2조 6048억 2600만 원)에서 하루만에 약 5억 달러가 증발한 13억 달러(한화 약 1조 8050억 5000만 원)를 기록했다.

버브는 Heart-1 연구의 초기 데이터를 내년 관련 학회에서 발표한다는 계획이다.

‘VERVE-101’은 간 표면에 저밀도지질단백질 수용체를 분해해 콜레스테롤의 체외 배출을 차단하는 효소 PCSK9를 영구적으로 차단하는 유전자 편집 치료제 후보물질이다. 

한편, 콜레스테롤혈증 치료제로 널리 사용되는 ‘스타틴’(Statin)은 저밀도지질단백질(LDL-C)을 효과적으로 감소시키지만, 간 독성과 근육 독성 부작용 등이 있는 것으로 알려져있다. 이의 대안으로 PCSK9 억제제는 새로운 치료제로 주목을 받고 있다.

현재 출시된 PCSK9 억제제는 ▲미국 암젠(Amgen)의 ‘레파타’(Repatha, 성분명: 에볼로쿠맙·evolocumab)과 ▲프랑스 사노피(Sanofi)의 ‘프랄런트’(Praluent, 성분명: 알리로쿠맙·alirocumab) ▲스위스 노바티스(Novartis)의 ‘렉비오’(Leqvio, 성분명: 인클리시란·inclisiran) 등이 있다.

하지만, 이들 약물은 ‘스타틴’ 대비 비싼 약가로 인해 접근성이 떨어진데다 완치제가 아닌터라 주기적으로 투약해야 하는 단점이 있다. 이로 인해 초기 기대치에 비하면 다소 아쉬운 성적을 남기고 있다. 일례로, 암젠의 ‘레파타’는 2016년 FDA 승인 당시 2020년 경에 25억 달러(한화 약 3조 4712억 5000만 원)의 매출을 거둘 것으로 전망됐으나, 2021년 총 매출액은 11억 1700만 달러(한화 약 1조 5509억 5450만 원)에 그쳤다.

따라서 버브 테라퓨틱스의 ‘VERVE-101’가 한번의 부침을 이겨내고 개발을 순조롭게 진행한다면 PCSK9 억제제 시장의 판도 변화가 일어날 것으로 예측된다.

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