희귀 난치병 치료하는 세포·유전자치료 시장 선도하려면?
희귀 난치병 치료하는 세포·유전자치료 시장 선도하려면?
  • 이지혜
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  • 승인 2022.11.02 08:30
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유전자 dna gene 게놈

[헬스코리아뉴스 / 이지혜] 세포·유전자치료제 시장의 선도적 위치를 확보하기 위해서는 실질적인 민관협력을 이끌어내기 위한 대규모 정부투자 촉진과 기업 참여 확대, 비기술적 요소를 포괄한 전주기적 접근이 필요하다는 주장이 나왔다. 

한국보건산업진흥원 보건산업혁신기획팀 박인용 연구원은 ‘미국과 유럽의 세포·유전자치료제 혁신연구 지원 정책 동향’ 보고서에서 “국내에서도 국가신약개발사업과 범부처재생의료기술개발사업을 통해 첨단재생의료 R&D가 집중 지원되고 있으나 실질 개발 성과 창출과 기술경쟁력 확보를 위해서는 기술개발 이후 제품화 단계의 지원전략과 체계 강화가 필요하다”며 이같이 밝혔다. 

보고서에 따르면 글로벌 바이오의약품 시장 규모는 2020년까지 연평균 10% 이상 급격히 확대됐다. 지난해 매출 상위 20개 의약품 중 14개가 바이오의약품일 정도로 글로벌 제약산업은 합성의약품에서 바이오의약품으로 빠르게 재편되고 있다. 

바이오의약품 중 세포·유전자치료제는 질환에 대한 근본적인 치료가 가능해 희귀·난치병을 치료하고 미충족 의료수요(Unmet needs)를 해소할 수 있는 수단으로 중요성이 커지고 있다.

세포치료제와 유전자치료제는 세포의 생물학적 특성을 변화시키거나 유전자의 결함·부작용을 억제함으로써 희귀·난치성 질환의 근원에 대한 접근이 가능하다. 기존 치료법에 비해 표적 정확성이 높아 암, 희귀질환 등의 미충족 의료수요를 해결할 것으로 기대되며 연 매출액 10억 달러(약 1조 4160억 원)를 넘는 블록버스터 의약품들이 등장하면서 관련 R&D도 증가할 것으로 예상된다. 

세포·유전자치료제의 사회적·기술적 가치에 대한 관심이 높아짐에 따라 벤처캐피탈 투자와 오픈이노베이션이 활발하게 전개되고 있으며 정부기관에서도 개발 활동 급증에 대응하기 위한 역량을 확충하고 있다. 

2021년 세포·유전자치료제 전체 민간(PE, VC) 투자액은 약 680억 달러(약 96조 2880억 원)를 기록했고 2019~2021년 벤처캐피탈 투자 중 1/3 가량이 세포·유전자치료제 플랫폼 기술에 투자됐다. 

지난 3월 열린 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 체결된 36건의 공동연구·라이센싱 딜 중 세포·유전자치료제가 33%로 가장 많은 비중 차지했다. 

FDA는 지난 9월 세포·유전자치료제의 임상시험계획(IND) 처리 수요가 3000건 이상까지 급증함에 따라 세포·유전자치료제 심사인력 100여 명을 증원한다는 계획을 발표한 바 있다. 

하지만 세포·유전자치료제 개발과 확산은 개별 기업 수준에서 접근하기 어려운 분야로 정부를 비롯한 다양한 행위자의 공동 접근과 기술·비기술 요소를 아우르는 혁신활동 지원이 필요하다는 게 박 연구의 설명이다.

실제로 세포·유전자치료제의 주된 적응증인 희귀·난치성 질환은 환자군의 크기가 작고 기존 승인사례가 많지 않기 때문에 자원(기술력, 자금 등) 및 제도(인허가, 수가 등) 측면에서 불확실성이 높다. 

현재까지 승인된 제품은 대부분 글로벌 제약기업에서 개발되고 있으며 실제 제품개발까지 성과를 잇기 위해서는 대규모 집중지원과 산·학·연·병·관의 광범위한 협력이 필요한 상황이다. 

미국, EU 등 주요국은 집중 지원·광범위한 협력의 필요성을 인지하고 대규모 혁신지원 프로그램과 산·학·연·병 협력 기반의 R&D 프로그램을 통해 세포·유전자치료제 관련 도전적 연구를 지원하고 있다. 

미국은 국립보건원(NIH) 내 혁신프로젝트를 확충함과 동시에 의료고등연구계획국(ARPA-H)을 설립해 세포·유전자치료제를 비롯한 바이오기술 혁신연구를 지원하고 있다. 특히 최근 ‘국가 생명공학 및 바이오제조 이니셔티브’ 행정명령을 발동해 바이오 시장 확대를 전폭적으로 지원한다. 

EU 역시 EU 혁신지원 프로그램인 ‘Horizon Europe’과 의약품 분야 혁신활동을 지원하는 혁신의약품 이니셔티브(Innovative Medicine Initiative)를 통해 산·학·연·관 협력을 기반으로 한 혁신성과 창출을 지원하고 있다. Horizon Europe은 2027년까지 수월성 확보, 경쟁력 확보, 유럽의 혁신 목표를 달성하기 위한 3개의 추진방향(Pillar)에 따라 총 955억 유로가 투자될 계획이다. 

 

Horizon Europe의 프로그램 전략 구조 [자료=: European Commission(2021)]
Horizon Europe의 프로그램 전략 구조 [자료=: European Commission(2021)]

미국 및 EU의 신약 개발 정책의 가장 큰 특징은 민관 파트너십을 통해 공동으로 재원을 마련하고 R&D 프로그램을 추진한다는 점이다. 세포·유전자치료제 분야도 동일한 민관 협력 프로그램을 운영 중이다.

우리나라도 2020년 첨단재생바이오법이 시행된 이후 세포·유전자치료제를 포함한 재생의료 전반의 지원체계 구축에 노력하고 있으며 범부처·전주기 연구개발사업의 형태로 중장기 혁신활동 초기부터 산·학·연·관 협력을 도모하고 있다.

신약 개발과 기반 확충을 위한 국가신약개발사업과 재생의료 분야의 전주기 연구개발 지원을 위한 범부처재생의료기술개발사업을 2021년부터 실시해 세포·유전자치료제를 포함한 첨단의약품의 전주기 R&D를 대규모 집중 지원하고 있다.

2030년까지 국가신약개발사업 2조 1758억 원, 재생의료기술개발사업 5955억 원을 각각 투자해 기초·원천 핵심기술부터 치료제·치료기술까지 의약품 개발 전주기를 지원한다. 

박인용 연구원은 “향후 세포·유전자치료제 시장의 선도적 위치를 확보하기 위해서는 실질적인 민관협력을 이끌어내기 위한 대규모 정부투자 촉진과 기업 참여 확대, 비기술적 요소를 포괄한 전주기적 접근이 필요하다”며 “세포·유전자치료제 기술을 실제 치료제 개발로 연계하기 위해서는 전문 기술을 보유하고 있는 제약기업을 포함하는 민관협력 활성화가 필수적일 것으로 판단된다”고 말했다.

그는 “세포·유전자치료제 R&D가 신약 개발 성과로 이어지기 위해서는 바이러스 벡터 연구, 유전자 편집 기술, 생산 및 제조 등 분야별 전문 기업과의 연계 지원 프로그램이 필요하며 국내에 기술력이 부족한 분야를 중심으로 해외 기업과의 연계도 중요하다”고 설명했다. 

이어 “R&D 성과의 실용화 과정에서 부딪힐 수 있는 규제, 인·허가, 수가 등 제도적 문제를 사업초기·기초기술 개발 단계에서부터 예측하고 이에 대응하기 위한 정책 개발을 R&D와 병행할 필요가 있다”며 “우리나라는 세포·유전자치료제 전주기 개발이 아직 초기 단계인 만큼 불확실성·규제 대응방안을 초기에 마련해 사업 후반 치료제·치료기술 실용화 단계에서 선제적으로 대응할 수 있을 것”이라고 전망했다. 



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