세계 첫 유전성 혈관부종 소아 환자 예방제 승인 청신호
세계 첫 유전성 혈관부종 소아 환자 예방제 승인 청신호
FDA, ‘탁자이로’ 적응증 확대 신청 접수

3상서 유전성 혈관부종 급성 발작 증상 감소

다케다제약 “효과적 치료 옵션 제공할 것”
  • 이충만
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  • 승인 2022.10.06 11:17
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탁자이로 [사진=다케다제약 홈페이지]
탁자이로 [사진=다케다제약 홈페이지]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 세계 최초의 소아 대상 유전성 혈관부종(HAE) 예방제의 탄생 기대감이 커지고 있다.

일본 다케다제약(Takeda)은 5일(현지 시간), 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 유전성 혈관부종 치료제 ‘탁자이로’(Takhzyro, 성분명: 라나델루맙-플리요·lanadelumab-flyo)에 대한 적응증 확대 신청(sBLA)을 접수했다고 밝혔다. 접수된 적응증은 2세에서 12세 미만 소아 환자의 유전성 혈관부종 예방이다. 이번 접수에 따라 ‘탁자이로’의 확대 승인 여부는 내년에 판가름 날 전망이다.

유전성 혈관부종은 체내 염증을 조절하는 C1 에스테라제 억제 인자의 기능 이상 혹은 결핍으로 인해 복부, 얼굴, 손발, 생식기, 목 등 신체의 다양한 부분에서 부종이 발생한다. 만성으로 발전하면 급성 발작 증세가 나타나는 유전성 희귀 질환이다. 중증으로 진행할 경우, 기도 폐쇄로 인해 호흡 곤란을 유발한다. C1 에스테라제 억제 인자 수치가 낮을 경우 제1형, C1 에스테라제 억제 인자 수치는 정상이나 그 기능에 이상이 있는 경우 제2형으로 분류한다.

‘탁자이로’는 유전성 혈관부종 환자에게서 만성적으로 조절되지 않는 혈장 칼리크레인을 억제해 증상을 예방하는 약물이다. 미국 FDA는 지난 2018년 8월, ‘탁자이로’를 12세 이상 제1형 및 제2형 유전성 혈관부종 환자에 대한 예방제로 처음 승인한 바 있다. 이밖에도 유전성 혈관부종을 예방하는 4개의 약물이 FDA의 승인을 받았지만, 이들 약물은 6세 이상 혹은 12세 이상 환자들에게만 사용 가능하다.

이번 FDA의 확대 신청 접수는 2세에서 12세의 유전성 혈관부종 환자 21명을 대상으로 진행한 임상 3상 시험(시험명: SPRING) 결과를 근거로 했다. 시험에서 2~6세 환자들는 ‘탁자이로’ 150mg을 4주마다 투여 받았고 6~12세 환자는 2주마다 투여 받았다.

시험 결과, 환자들의 유전성 혈관부종 관련 급성 발작 증상은 월 평균 1.84회에서 94.8% 감소한 0.08회로 줄었다. 환자군 중 76.2%는 52주의 치료 기간 동안 급성 발작 증세가 없었으며, 일일 평균 무발작 발현 비율은 99.5%인 것으로 나타났다.

시험 중 사망 혹은 중증 이상반응은 보고되지 않았으며 이로 인한 시험 중단 환자도 없었다. 가장 흔히 관찰된 이상반응은 경증에서 중등도의 주사 부위 반응이었다.

이날 셰릴 슈워츠(Cheryl Schwartz) 다케다제약 미국 희귀질환 사업부 수석 부사장은 “유전성 혈관부종의 급성 발작은 소아 환자들에게 심각한 신체적, 정서적 피해를 주고 있다”며 “‘탁자이로’가 승인될 경우 소아 환자들은 삶의 질을 개선할 수 있는 효과적인 치료 옵션을 제공할 받을 수 있을 것”이라고 기대감을 표했다.

현재 ‘탁자이로’는 전 세계 30개 이상의 국가에서 승인 받았다. 우리나라 식품의약품안전처는 2021년 2월 26일 ‘탁자이로’를 성인 및 12세 이상 청소년에서 유전성 혈관부종 발작의 일상적인 예방을 위한 약제로 품목 허가했다.

한편, 미국 FDA는 지난 2020년 미국 바이오크리스트(BioCryst)의 ‘올라데요’(Orladeyo, 성분명: 베로트랄스타트·berotralstat)를 유전성 혈관부종 예방을 위한 최초의 경구제로 허가했다. ‘올라데요’는 1일 1회 경구제인 반면, ‘탁자이로’는 2주 1회 주사제이다. 이에 업계 전문가들은 ‘올라데요’가 ‘탁자이로’의 가장 강력한 적수로 성장할 것으로 점쳤다.

다만, 아직까지 매출에서는 ‘탁자이로’가 압도적인 우위를 점하고 있다. 2021년 ‘탁자이로’는 1032억 엔(한화 약 1조 47억 7584만 원)의 수익을 거두었지만, ‘올라데요’는 1억 2200만 달러(한화 약 1717억 6380만 원)에 그쳤다.


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