프리드리히 운동실조증 신약 임상 2상 재개 청신호
프리드리히 운동실조증 신약 임상 2상 재개 청신호
FDA, 약 1년만에 ‘CTI-1601’ 임상 보류 조치 부분 해제

“2상 용량 탐색 연구를 위한 작업에 착수하는 중”

장기간 저용량 ‘CTI-1601’ 유효성 및 안전성 평가

올해 4분기 착수 예정 ... 기업간 약물 개발 경쟁 치열
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.09.15 11:32
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미국 FDA (사진자료 : FDA 공식 홈페이지)
미국 FDA (사진자료 : FDA 공식 홈페이지)

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 라리마 테라퓨틱스(Larimar Therapeutics)가 약 1년간의 씨름 끝에 자사의 희귀질환 프리드리히 운동실조증 신약에 대한 임상 2상 연구를 본격적으로 재개할 수 있게 됐다. 이에따라 해당 치료제 시장을 선점하기 위한 제약바이오기업간 경쟁도 더욱 달아오를 것으로 보인다.

미국 라리마 테라퓨틱스는 14일(현지 시간), 미국 식품의약국(FDA)이 프리드리히 운동실조증 치료 신약 후보물질 ‘CTI-1601’에 대한 임상 시험의 보류 조치를 부분 해제했다고 밝혔다.

앞서, FDA는 ‘CTI-1601’의 용량 증량 2상 연구를 위한 비인간영장류(NHP) 독성학 연구에서 ‘CTI-1601’ 최고 용량 투여 후 다수의 피실험체가 사망한 사건이 발생하자 지난해 5월, 관련 임상 시험 전체에 보류 조치를 결정한 바 있다. 임상 1상 시험은 이전에 이미 최종 완료되었다. [아래 관련기사 참조]

이날 캐롤 벤-마이몬(Carole Ben-Maimon) 라리마 최고경영자는 “FDA의 이번 결정을 통해 ‘CTI-1601’의 임상을 재개할 수 있어 기쁘다”며 “임상 1상 데이터에 따르면, ‘CTI-1601’은 프리드리히 운동실조증 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 잠재력을 입증했다. 이제 2상 용량 탐색 연구를 개시하기 위한 작업에 착수하고 있다”고 말했다.

프리드라이히 운동실조증은 10세 전후로 보행 장애가 발생하는 유전성 희귀 질환으로, 프라탁신 단백질의 결핍으로 인해 심장 기능을 점진적으로 잃어 심장이 비대해지고 부정맥이 발생한다. 현재 뚜렷한 치료제는 없으며, 증상 완화를 목적으로 대증요법을 실시한다.

‘CTI-1601’는 프라탁신 단백질을 생산할 수 없는 프리드리히 운동실조증 환자의 미토콘드리아에 인간 프라탁신을 전달하기 위해 개발된 재조합 융합 단백질 약물이다. FDA로부터 패스트트랙 개발 의약품, 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.

‘CTI-1601’의 임상 1상 시험은 27명의 프리드리히 운동실조증 소아 환자를 대상으로 ‘CTI-1601’와 위약을 비교 평가한 연구였다. 시험에서 환자들은 13일간 ‘CTI-1601’ 100mg을 반복 피하주사 받았다. 시험 결과, ‘CTI-1601’의 내약성은 양호했으며, 시험에서 관찰된 가장 흔한 이상반응은 경증, 중등도의 주사 부위 반응이었다.

라리마 테라퓨틱스 측은 올해 4분기에 임상 2상 시험을 개시한다는 방침이다. 2상 연구는 장기간 저용량 ‘CTI-1601’의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 4주간 ‘CTI-1601’ 25mg을 환자들에게 투여한다. 임상 시험 계획이 FDA의 승인을 받을 경우, 2023년 하반기에 연구 데이터를 발표할 예정이다. 

한편, 현재 프리드리히 운동실조증 치료제를 개발하는 제약사 중 앞서 나가는 곳은 미국 리아타 파마슈티컬스(Reata Pharmaceuticals)이다. FDA는 지난 5월, 리아타의 프리드라이히 운동실조증 치료제 후보물질 ‘오마벨록솔론’(omaveloxolone)의 신약 승인 신청서를 접수했으며, 우선 심사 대상으로 지정했다. 심사 기일을 오는 11월 30일로, 연내 판가름 날 전망이다. [아래 관련기사 참조]

‘오마벨록솔론’은 미토콘드리아의 활성산소 과다분포 및 염증 신호를 억제하는 경구용 NRF2 인자 활성제다. 프리드리히 운동실조증 환자들의 미토콘드리아 기능을 회복시켜 증상을 치료하도록 설계됐다.

FDA는 지난해 11월 ‘오마벨록솔론’을 패스트트랙 개발 의약품, 올해 5월에는 희귀소아질환 의약품으로 지정한 바 있다. 

이밖에도 미국 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)는 지난 2020년 11월, 자사의 프리드라이히 운동실조증 치료제 ‘PTC-743’(성분명: 바티퀴논·vatiquinone)을 평가하는 임상 3상 연구를 본격적으로 개시했으며, 미국 메트로 인터내셔널 바이오테크(Metro International Biotech)는 현재 ‘MIB-262’을 평가하는 임상 1상 시험을 진행하고 있다.



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