[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 생명공학기업 인사이트(Incyte)의 ‘페마자이어’(Pemazyre, 성분명: 페미가티닙·pemigatinib)가 새로운 적응증을 확보하면서 FGFR 억제제 중 세계 최초로 두 가지 이상의 적응증을 확보한 약물로 등극했다.

인사이트는 26일(현지 시간), 미국 식품의약국(FDA)이 ‘페마자이어’를 FGFR1 유전자 재배열을 가진 재발성·불응성 골수성 림프성 신생물(MLN) 환자에 대한 치료제로 승인했다고 밝혔다. 신생물은 세포가 비정상적으로 성장한 것으로, 종양과 같은 의미로 쓴다.

앞서 FDA는 지난 2020년 4월 이전에 치료 전력을 가진 FGFR2 유전자 융합 및 재배열을 가진 절제 불가능한 국소 진행성·전이성 담관암에 대한 표적치료제로 ‘페마자이어’를 최초 승인한 바 있다. 

이번 승인은 FGFR1 재배열 재발성·불응성 골수성 림프성 신생물 환자 28명을 대상으로 ‘페마자이어’의 안전성과 유효성을 평가한 임상 2상 시험(시험명: FIGHT-203)의 데이터를 근거로 했다. 시험에서 환자들은 21일간 매일 13.5mg의 ‘페마자이어’을 투여 받았다.

시험 결과, 전체 환자 중 17명이 완전한 반응을 보였다. 반응 기간은 최소 44일에서 최대 1년 이상이었으며, 평균일은 104일이었다. 시험에서 관찰된 가장 흔한 이상반응은 고인산혈증, 탈모, 구내염 등이었다.

이날 에르베 호페노(Hervé Hoppenot) 인사이트 최고경영자는 “이번 승인은 현재 치료 옵션이 제한적인 FGFR1 재배열이 있는 골수성 림프성 신생물 환자들에게 뜻 깊은 소식이다”고 말했다.

‘페마자이어’는 종양 세포의 신호 전달 경로를 활성화하는 티로신 키나아제 수용체인 섬유모세포성장인자수용체(FGFR)를 억제하는 기전을 가졌다. 회사 측에 따르면, 미국 FDA의 승인을 받은 FGFR 억제제 중 두 가지 이상 적응증을 확보한 약물은 ‘페마자이어’가 유일하다.

인사이트는 선편평암, 방광암, 대장암, 자궁내막암, 교모세포종, 림프종, 비소세포폐암, 전립선암에 대한 ‘페마자이어’의 효능을 평가하는 연구를 진행하고 있다.

한편, 티로신 키나아제는 세포의 신호전달, 성장, 분열을 포함한 많은 기능을 담당하는데 일부 암세포에서는 이 효소가 매우 활동적이거나 높은 농도로 존재한다. 이중 FGFR 단백질에 돌연변이가 발생하면 다발성 골수종, 자궁내막암, 담관암, 방광암 등의 다양한 암을 유발한다.

미국 J&J(존슨앤존슨, 얀센)의 FGFR 억제제 ‘발베르사’(Balversa, 성분명: 에르다피티닙·erdafitinib)는 지난 2019년 4월, 이전에 백금 화학 요법 치료 전력을 가진 FGFR3 또는 FGFR2 유전자 변이 국소 진행성·전이성 방광암 성인 환자에 대한 치료제로 승인을 받은 바 있다.

미국 브릿지바이오(BridgeBio)는 지난 2021년 5월 미국 FDA로부터 ‘트루셀틱’(Truseltiq, 성분명: 인피그라티닙·infigratinib)을 FGFR2 유전자 융합 및 재배열을 가진 절제 불가능한 국소 진행성·전이성 담관암 치료제로 승인 받기도 했다.

이충만 다른기사 보기