세계 첫 베타 지중해 빈혈 원샷 치료제 탄생 ... ‘진테글로’, 약값만 37억원
세계 첫 베타 지중해 빈혈 원샷 치료제 탄생 ... ‘진테글로’, 약값만 37억원
FDA, ‘진테글로’ 베타 지중해 빈혈 치료제로 승인

FDA, 美 생명공학기업 블루버드 개발 유전자 치료제 전격 승인

"내년 상반기 첫 투약 개시" ... "1회 투여로 질병 완전 퇴치"
  • 이충만
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  • 승인 2022.08.18 11:06
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제대혈 혈액 피 혈관  백혈구·적혈구·혈소판 혈액세포 조혈모세포 <사진=포토애플/메디포토>

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 생명공학기업 블루버드 바이오(Bluebird bio)의 원샷 치료제 ‘진테글로’(Zynteglo, 성분명: 베티베글로진 오토템셀·betibeglogene autotemcel)가 규제 당국의 관문을 통과하면서 세계 최초 베타 지중해 빈혈에 대한 유전자 치료제이자 근본 치료제가 탄생했다.

블루버드 바이오는 17일(현지 시간), 미국 식품의약국(FDA)이 ‘진테글로’를 정기적인 적혈구(RBC) 수혈이 필요한 베타 지중해 빈혈 성인 및 소아 환자를 위한 근본적인 치료제로 승인했다고 전했다. FDA의 심사 기일은 8월 19일이었는데, 이틀 앞서 전격 승인한 것이다.

베타 지중해 빈혈은 헤모글로빈 사슬의 결핍으로 인해 적혈구 생성에 이상이 생기는 것으로, 주로 상염색체 열성으로 유전되는 희귀 질환이다. 환자들은 중증 빈혈 증상을 겪으며, 평생 정기적인 적혈구 수혈을 받아야 한다.

이번 승인은 3건의 임상 3상 시험(시험명: HGB-207, HGB-212)과 장기 추적 연구(시험명: LTF-303)의 데이터를 기반으로 한다. 시험은 4세에서 34세인 41명의 베타 지중해 빈혈 환자를 대상으로 ‘진테글로’의 안전성 및 유효성을 평가한 연구였다.

시험 결과, ‘진테글로’ 투여군에게서 정상에 가까운 헤모글로빈 수치가 확인됐다. 환자의 89%(32명)는 평균 헤모글로빈을 최소 9로 유지하면서 약 12개월 동안 적혈구 수혈이 더 이상 필요하지 않은 수혈 독립성(TI)을 달성했다.

시험에서 관찰된 가장 흔한 이상반응은 점막염, 발열성 호중구감소증, 구토, 발열, 탈모, 코피, 복통, 근골격계 통증, 기침, 두통, 설사, 발진, 변비, 메스꺼움, 식욕감퇴, 색소침착 장애 등이었다.

이날 앤드류 오벤샤인(Andrew Obenshain) 블루버드 바이오 최고경영자는 “이번 승인으로 ‘진테글로’는 미국 FDA의 승인을 받은 베타 지중해 빈혈에 대한 최초의 유전자 치료제로 등극했다”며 “‘진테글로’를 비롯해 유전자 치료제는 희귀 난치성 질환 분야에서 근본적인 치료법을 선보이는 새로운 패러다임을 제시할 것”이라고 말했다.

‘진테글로’는 변형된 베타 글로빈 유전자(βA-T87Q-글로빈 유전자)를 환자의 줄기세포에 이식하여 헤모글로빈(HbAT87Q) 생성을 유도하는 기전을 가졌다. 회사 측에 따르면, 스위스 노바티스(Novartis) ‘킴리아’(KimriaI, 성분명: 티사젠렉류셀·tisagenlecleucel)와 유사한 일회성 투여 치료제로, βA-T87Q-글로빈 유전자가 체내 이식될 경우 헤모글로빈을 정상 또는 정상 수준에 가깝게 증가시킨다.

유럽 집행위원회(EC)는 2019년 6월 ‘진테글로’를 베타 지중해 빈혈 치료제로 조건부 승인한 바 있다. 하지만, 유럽에서 충분한 수익을 얻지 못해 블루버드 바이오는 현재 유럽 내 사업을 순차적으로 정리하고 미국 시장 공략에 전념하고 있다.

출시 계획과 관련, 블루버드는 2023년 상반기에 첫번째 환자 투약을 목표로 2022년 4분기까지 환자의 세포 수집을 시작한다는 계획이다.

‘진테글로’는 약 280만 달러(한화 약 37억 원)의 약가로 책정되는 초고가 약제가 될 전망이다. 다만 대부분 유전자 치료제는 고가로 형성되어 있으며, 희귀 질환을 단 한 번의 투약으로 치료 가능하다는 장점이 있다.

한편, 미국 FDA는 지난 2019년 11월, 미국 BMS의 ‘레블로질’(Reblozyl, 성분명: 루스파터셉트·luspatercept)를 베타 지중해 빈혈 치료제로 최초 허가한 바 있다. 다만, 이 치료제는 증상 완화제로서, 원샷 치료제도, 유전자 치료제도 아니다.  


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