[헬스코리아뉴스 / 이시우] 한국다케다제약(대표문희석)의 중증선천성단백질C 결핍증치료제인 ‘세프로틴주(사람단백질C)’가 2일 식품의약품안전처로부터 국내허가를 받았다.
중증선천성단백질C 결핍증은 비타민K 의존성 항응고인자의 일종인 단백질C가 부족해 혈액응고조절에 치명적인 결함이 생기는 희귀유전질환이다. 단백질C 수치가 1% 미만(1IU/dL 미만)일때로 정의되며, 발생률은 신생아 400만명 중 1명꼴로 추정된다.
중증선천성단백질C 결핍증환자는 과도한 혈액응고 기전의 활성화로 인해 일반적으로 생후 며칠 이내에 몸전체 혈관에 혈전이 형성되는 전격자색반병 및 파종성혈관내응고, 망막 및 대뇌혈관혈전증이 나타나 치명적일 수 있다. 조기발견과 치료가 필수적이지만, 응급상황에서 효과적인 약제는제한적이었다.
이번에 허가된 세프로틴주는 중증선천성C 단백질결핍증 환자에게 승인된 최초의 사람단백질C 제제로, ▲소아 및 성인의 중증 선천성 단백질C 결핍증환자의 정맥혈전증 및 전격자색반병 예방 및 치료에 사용된다.
중증선천성단백질C 결핍증 환자를 대상으로 세프로틴주 투여군과 과거 대조군(단백질C 대체없이 기존 요법을 받는 환자)을 비교평가한 전향적, 오픈-라벨, 다기관2/3상연구에 따르면, 세프로틴주는 1차 유효성 평가결과에서 18건의 전격자색반병 가운데(중증 6건, 중등증 11건, 경증 1건), 94.4%(17건)에서 효과적인 것으로 평가되어, 신선동결혈장(fresh frozen plasma) 및 항응고제(anticoagulants)등 기존 치료법(52.2%) 대비 통계적으로 유의하게 높은 효능을 보였다(p=0.0032).
2차 유효성 평가에서도 세프로틴주는 피부 병변 및 기타 혈전증에 대한 모든 치료가 효과적인 것으로 평가되었으며(전격자색반병: 훌륭함72.2%, 좋음22.2%, 양호5.6% 정맥혈전증: 훌륭함80%, 좋음20%) 사람단백질C 치료와 관련되어 있거나 중증 이상사례는 발생하지 않았다.
한국다케다제약 혈우병사업부 김나경 총괄은 “세프로틴주는 중증선천성단백질C 결핍증 환자를 위해 승인된 최초의 사람단백질C 제제로, 이번 허가로 인해 그동안 제한된 치료옵션으로 힘들어 하던 의료진과 환자들에게 개선된 치료환경을 제공하게 되어 매우 의미있고 기쁘게 생각한다”고 말했다.
한편, 세프로틴주는 현재까지 한국희귀필수의약품센터를 통하여 공급되고 있으며, 타항응고제(헤파린, 와파린, New Oral Anti-Coagulant 등) 투여가 불가능 하거나 타항응고제 투여에도 불구하고 재발하는 중증의 선천성단백질C 결핍증 환자의 정맥혈전증 치료와 예방(외과적수술, 임신등한정된기간에한함), 전격성자반증 환자의 예방 및 치료시 보험이 인정된다.
한편, 한국다케다제약은 혈우병A 치료제인 애드베이트®주와 페길화(PEGylation) 기술을 통해 반감기를 연장한 애디노베이트®주를 비롯해 혈우병B 치료제릭수비스®주, 혈액응고 제8인자 또는 제9인자 항체를 보유한 혈우병A 또는 B환자 치료제 훼이바®주, 폰빌레브란트병 치료제 이뮤네이트®주 등 다양한 희귀혈액질환 영역에서 혁신적인 치료제를 공급하고 있다.
