[헬스코리아뉴스 / 이충만] 일본 다케다제약(Takeda)의 원발성 면역결핍증 치료제 ‘하이큐비아’(HyQvia, 면역글로불린 제제·Immune Globulin Infusion)가 다발성신경병증에 대한 효능을 입증하면서 적응증 확대 승인에 청신호가 켜졌다.

다케다제약은 21일(현지 시간), 다발성신경병증 환자 대상 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 확보했다고 전했다. 다케다 측은 이같은 결과를 바탕으로 연내 미국 및 유럽 규제 당국에 승인 신청서를 제출한다는 계획이다.

관련 임상 연구(시험명: ADVANCE)는 만성염증성 탈수초성 다발성신경병증(CIDP, Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy) 환자 132명을 대상으로 ‘하이큐비아’의 유효성, 안전성 및 내약성을 평가한 것이었다. 시험에서 환자들은 ‘하이큐비아’ 및 위약을 무작위로 투여 받았다.

시험 결과, ‘하이큐비아’는 1차 평가변수를 달성했다. 염증성 신경병증 원인·치료(INCAT) 장애 척도를 기준으로 ‘하이큐비아’ 투여군의 CIDP 재발을 31.4% 낮췄는데, 위약군은 9.7%의 재발 감소율을 보였다.

HYQVIA로 치료받은 62명의 환자 중 치료와 관련된 부작용의 대부분은 경증 또는 중등도로 보고됐다. 새로운 안전 위험은 보고되지 않았다. 이에따라 ‘하이큐비아’는 CIDP의 유지 요법에서 유리한 입지를 확보 할 수 있게 됐다.

이날 크리스티나 알리메츠(Kristina Allikmets) 다케다제약 혈장유래요법제부 연구개발 책임자는 “CIDP 치료에 있어 면역글로불린 정맥 주사의 유효성과 안전성은 잘 알려져 있지만, 잦은 투여로 인한 불편함이 있다”며 “‘하이큐비아’는 CIDP 환자들에게 편리한 치료 옵션을 제공할 수 있을 것”이라고 말했다.

다케다 측은 향후 개최되는 학술회의에서 이번 임상 3상의 추가 데이터를 공개할 예정이다.

‘하이큐비아’는 인간 면역글로불린 10%와 재조합 인간 히알루로니다제를 복합시켜 인간 면역글로불린의 분산과 흡수를 촉진시키고 생체 이용률을 높이도록 설계됐다. 본래 미국 박스터 인터내셔설(Baxter International)의 자회사인 박스알타(Baxalta)가 개발한 약물로, 지난 2016년 영국 샤이어(Shire)가 박스알타(Baxalta)를 인수했고, 다케다제약이 2018년 샤이어를 인수하면서 모든 권리가 다케다에게 이전됐다.

미국 식품의약국(FDA)은 2014년 ‘하이큐비아’를 원발성 면역결핍증 성인 환자 치료제로 승인했다. 이전에 원발성 면역결핍증 환자들은 주 1회 또는 격주로 1회에 약물 투여를 받았어야 했는데, ‘하이큐비아’는 월 1회 투여 방식로, 투약 횟수를 획기적으로 낮추어 주목을 받은 바 있다.

한편, 만성염증성탈수성다발성신경병증(CIDP)은 신경세포의 축삭을 둘러싸고 있는 수초(Myelin)에 만성적인 염증이 발생하여 신경의 수초가 탈락되는 만성 진행성 질환으로, 정확한 발병 원인은 알려지지 않았다. 치료요법으로는 혈장분리교환술 및 스테로이드 투여가 있지만, 고용량 면역글로불린 정맥주사가 가장 효능이 좋아 표준치료법으로 자리 잡았다.

현재 미국 FDA의 승인을 받은 면역글로불린 정맥주사 CIDP 치료제는 독일 바이엘(Bayer)의 ‘베타세론’(Betaseron), 미국 CSL 베링(CSL Behring)의 ‘하이젠트라’(Hizenta), 미국 화이자(Pfizer)의 ‘판지가’(Panzyga) 등이 있다.

하지만, 위 약물들은 주 1회 혹은 3주 1회 투여 치료제인 만큼, 장기지속형 제제인 ‘하이큐비아’가 CIDP 적응증을 획득할 경우, 관련 시장에서 강력한 맞수가 될 것으로 전망된다.

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