[단독] 만능 혈우병 치료제 FDA 승인 기대감 고조
[단독] 만능 혈우병 치료제 FDA 승인 기대감 고조
노보 노디스크 혈우병 A·B형 항응고억제제 ‘컨시주맙’ 3상서 효능 입증

올해 하반기에 미국·일본, 내년에 유럽·영국에 승인 신청서 제출 예정
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.07.11 14:41
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덴마크 노보노디스크 본사 전경 [사진=노보노디스크 홈페이지]
덴마크 노보 노디스크 본사 전경 [사진=노보 노디스크 홈페이지]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 혈우병 A·B형 모두에 효능이 있는 치료제 후보물질 ‘컨시주맙’(concizumab)이 출혈 예방 효능을 입증하면서 세계 최초 혈우병 만능 치료제의 탄생 기대감이 고조되고 있다.

덴마크 노보 노디스크(Novo Nordisk)에 따르면 이 회사는 자사의 출혈 예방 치료제 ‘컨시주맙’의 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 얻었다. 회사측은 올해 하반기에 미국과 일본의 규제 당국에 해당 약물의 승인 신청서를 제출할 방침이다. 이번 임상 결과는 10일(현지 시간) 열린 ‘2022 국제혈전지혈학회(ISTH)’에서 발표됐다.

해당 임상 시험(시험명: Explorer7)은 항응고제를 사용하고 있는 혈우병 A·B형 환자 136명을 대상으로 ‘컨시주맙’의 출혈 예방 효능을 평가한 연구이다. 시험은 처음부터 ‘컨시주맙’을 투여 받는 집단과 일반 약품 투약 6개월 후부터 ‘컨시주맙’을 투여 받는 집단으로 나누어 진행했다.

시험 결과, ‘컨시주맙’은 자연 및 외상성 출혈률과 연간 평균 출혈률을 통계적으로 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다. 환자들의 자연 및 외상성 출혈률은 86% 감소했으며, 연간 평균 출혈률은 1.7%로 대조군(11.8%)에 비해 효과적인 감소율을 입증했다.

‘컨시주맙’의 안전성은 양호했다. 안전성 프로파일은 사전에 예측된 범위 내였으며, 혈전색전증의 이상 반응은 관찰되지 않았다.

이날 마틴 랭(Martin Lange) 노보 노디스크 부사장 겸 개발 책임자는 “현재 혈우병에 대한 근본적인 치료는 없으며 혈장제제를 수혈하거나 항응고제를 처방하는 것이 주요한 치료 방법이지만 항응고제에 대항하는 억제 효소가 발현될 경우, 치료 효과는 급격하게 떨어진다”며 “‘컨시주맙’을 통해 치료가 제한된 혈우병 환자들에게 효과적인 옵션을 제공할 수 있을 것”이라고 말했다.

‘컨시주맙’은 응고억제제 역할을 하는 TFPI(조직인자경로억제제) 효소의 활성을 저해하여 혈액 응고에 관여하는 트롬빈 효소의 생성을 촉진하는 항TFPI 단클론항체이다. 노보 노디스크는 현재 혈우병 소아 환자 치료에 대한 ‘컨시주맙’을 평가하는 임상 연구를 진행하고 있으며, 시험은 오는 2026년 완료할 예정이다.

혈우병은 선천적으로 혈액 응고 인자가 결핍되어 나타나는 선천성 출혈성 질환으로, 발병률은 1만명 당 1명꼴인 것으로 보고된다. 일부 혈우병 환자는 표준 치료요법 시 TFPI와 같이 항응고제에 대항하는 억제 효소 발현을 야기시키는 것으로 알려져 있다. 현재 혈우병 A형 환자의 30%, B형 환자의 1~3%가 이같은 억제 효소를 가진 것으로 추정된다.

노보 노디스크는 오는 2023년 유럽과 영국 규제 당국에게도 항응고제를 사용하는 혈우병 A·B형 환자의 예방 치료제로 ‘컨시주맙’의 승인 신청서를 제출할 예정이다.

 

항응고제 시장, 사노피 · 노보 노디스크 · 로슈 3파전 예고  

한편, 프랑스 사노피(Sanofi)의 항응고억제제 ‘피투시란’(fitusiran) 또한 ‘컨시주맙’과 동일하게 혈우병 A·B형 환자 모두에게 효능을 입증해 혈우병 항응고억제제 시장에서 사노피와 노보 노디스크가 치열한 선점 경쟁을 벌일 것으로 전망된다.

사노피는 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 혈우병 A·B형 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 시험의 데이터를 발표했다. 사노피 측에 따르면, 항응고 억제 효소 여부에 관계 없이 ‘피투시란’은 연간 출혈률을 유의미하게 감소시켰다.

당시 디트마르 베르거(Dietmar Berger) 사노피 글로벌 개발 책임자는 “‘피투시란’은 혈우병 환자에게 약가 부담을 줄이면서 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있을 것”이라고 기대감을 표명한 바 있다.

‘피투시란’은 트롬빈 생성을 촉진하고 항트롬빈 억제 효소를 저해하는 소형 간섭 RNA 치료제이다. 사노피는 올해 하반기 미국 FDA에 ‘피투시란’의 승인 신청서 제출을 추진한다는 방침이다.

하지만, ‘피투시란’과 ‘컨시주맙’은 모두 임상 시험에서 혈전증 등의 중증 이상반응으로 연구를 중단한 전력이 있다. 사노피는 임상 3상 연구 중 ‘피투시란’ 투여군 중 혈전증이 발생하여 자발적으로 연구를 중단한 바 있고, ‘컨시주맙’ 또한 지난 2020년 투여군에게서 혈전증이 관찰돼 FDA가 임상 보류 조취를 취한 바 있다.

이후 이들 기업은 후속 임상을 통해 이같은 문제를 해결했으나 현재까지는 스위스 로슈(Roche)의 항응고제 ‘헴리브라’(Hemlibra, 성분명: 에미시주맙·emicizumab)가 시장 1위를 점하고 있다. ‘헴리브라’는 2021년 30억 스위스 프랑(한화 약 4조 355억 원)의 매출을 기록했다.

따라서 앞으로 ‘피투시란’과 ‘컨시주맙’이 출시되면 3사간 경쟁 모드가 될 것으로 예상된다. 

다만 업계 분석가들은 앞으로 유전자 치료제가 차세대 약물로서 혈우병 치료제 시장을 주도할 것으로 보고 있다.  

이와 관련 유럽 의약품청(EMA)은 지난 6월 미국 바이오마린 파마슈티컬스(BioMarin Pharmaceutical)의 혈우병 유전자 치료제 ‘록타비안’(Roctavian 성분명: 발록토코진 록사파보벡·valoctocogene roxaparvovec)의 승인에 대해 긍정적인 의견을 제시한 바 있다. [아래 관련기사 참조]



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