[헬스코리아뉴스 / 이충만] 중국 레전드 바이오텍(Legend Biotech)이 자사의 CAR-T 치료제 후보물질 ‘LB1901’에 대한 개발을 결국 중단했다. 임상이 난항을 거듭하자, 희망이 없다고 판단한 것으로 풀이된다.
레전드 바이오텍은 올해 2월 11일(현지시간), ‘LB1901’에 대한 임상 중단을 선언한데 이어 7일(현지 시간)에는 ‘LB1901’의 개발 계획을 아예 폐기한다고 공식 확인했다. 이는 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)이 ‘LB1901’의 임상 보류 조치를 해제한 지 불과 6주 만에 나온 결정이다.
‘LB1901’은 T세포의 면역 기능을 활성화시켜 암세포 표면의 CD4 단백질을 표적으로 하는 CAR-T 세포 치료제 후보물질이다.
FDA는 지난 2020년 12월, T세포 림프종 치료에 대한 ‘LB1901’을 평가하는 임상 1상 시험을 허가했다. 해당 시험은 재발성·불응성 말초 T세포 림프종 또는 피부 T세포 림프종 환자 50명을 대상으로 약효, 안전성, 내약성을 평가하는 연구였다. 올해 2월 임상 중단 당시 시험에서는 1명의 환자만이 참여한 상태였다.
레전드 바이오텍 측에 따르면, ‘LB1901’ 투약 후, 환자의 말초 혈액 내에서 CD4＋ T세포(면역세포)의 비정상적인 감소가 관찰됐다. 이에따라 회사측은 즉각적으로 임상을 중단했고 FDA는 지난 2월 해당 임상에 대해 보류 조취를 취했다. [아래 관련기사 참조]
이후 레전드 바이오텍은 5월 25일(현지 시간), 1분기 실적보고회에서 FDA가 ‘LB1901’의 임상 보류를 해제했다고 밝혔다. 다만, 향후 임상 개발 프로그램의 계획에 대해서는 언급하지 않은 것으로 확인됐다.
이와 관련 CAR-T 세포 치료제에 대한 연구 개발 비용 증가로 ‘LB1901’의 개발을 중단한다는 분석이 나온다. 2021년 레전드 바이오텍의 연구 및 개발 비용은 3억 1330만 달러(한화 약 4071억 원)로 전년 2억 3220만 달러(한화 약 3030억 원) 대비 34.34%(8110만 달러) 증가했다.
7일 공시에서 레전드 바이오텍은 “중국에서 실시한 연구자 임상 시험에서 ‘LB1901’와 유사한 CAR-T 치료제 후보가 임상적 이점을 입증하지 못했다”며 “또한 파이프라인 중 제품 후보의 우선순위를 지정하기 위해 개발 중단을 결정했다”고 밝혔다.
다발성 골수종 치료제 ‘카빅티’, 레전드 바이오텍 구원투수 되나
앞으로 레전드 바이오텍은 다발성 골수종 치료제 ‘카빅티’(Carvykti, 성분명: 실타캅타진 오토류셀·ciltacabtagene autoleucel)의 판매 및 적응증 확장에 주력할 것으로 보인다. ‘카빅티’는 두 개의 B세포 성숙 항원(BCMA)을 표적으로 하는 단일 항체로, 혈액암 치료제로 설계됐다.
미국 FDA는 올해 3월, ‘카빅티’를 이전에 4회 치료 전력을 가진 재발성·불응성 다발성 골수종 성인 환자를 위한 치료제로 ‘카빅티’를 승인했다. 이어 유럽 집행위원회(EC)도 올해 6월, 이전 최소 3가지 치료요법을 받은 재발성·불응성 다발성 골수종 성인 환자에 대한 치료제로 ‘카빅티’를 품목 허가했다.
‘카빅티’는 현재 미국 BMS(Bristol Myers Sqiubb)의 ‘아베크마’(Abecma, 성분명: 이데캅타진 비클류셀·idecabtagene vicleucel)와 더불어 다발성 골수종 분야에서 유이한 CAR-T 치료제이다. 특히, 기존의 항암제는 혈액암에 불응하는 경우가 많은 반면, CAR-T 치료제는 우수한 효능을 보이며 차세대 항암제로 입지를 다지고 있는 가운데, 다발성 골수종 치료 영역에서 ‘카빅티’와 ‘아베크마’가 선두 경쟁을 펼칠 것이라는 전망이 나온다.
FDA 승인 이전 시장조사 전문업체 이벨류이트 밴티지(Evaluate Vantage)는 오는 2026년 ‘카빅티’의 매출이 17억 달러(한화 약 2조 2106억 원)에 이를 것으로 예상했다. 레전드 바이오텍은 지난 1월, JP 모건 헬스케어 컨퍼런스(J.P. Morgan Healthcare Conference)에서 “‘카빅티’는 향후 50억 달러(한화 약 6조 5010억 원) 이상의 최고 매출액을 기록할 수 있을 것”이라고 기대감을 표명했다. 업계 분석가들은 같은 시기 ‘카빅티’의 경쟁 의약품인 ‘아베크마’는 오는 2029년까지 10억 달러(1조 3000억 원) 이상의 수익을 거둘 것으로 추정됐다.
한편, 레전드 바이오텍과 미국 J&J(존슨앤존슨)은 2017년, CAR-T 치료제(‘카빅티’)에 대한 개발 및 상용화 라이선스 계약을 체결한 바 있다. 계약에 따라 J&J는 중화권을 제외한 전 세계 지역에서 ‘카빅티’에 대한 독점 권리를 확보했다.
