[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 생명공학기업 리듬 파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals)가 유전성 비만 치료제 분야에서 성공 가도를 달리고 있다. 이번에는 희귀 유전성 질환 바르데-비들 증후군(Bardet-Biedl syndrome, BBS) 관련 비만 치료제를 세계 최초로 선보인다.

FDA는 16일(현지시간), 리듬 파마슈티컬스의 멜라노코르틴4(MC4) 수용체 작용제 ‘임시브리’(Imcivree, 성분명: 세트멜라노타이드·setmelanotide)를 성인 및 6세 이상 BBS 환자의 비만 치료제로 승인했다.

앞서 FDA는 2020년 11월, POMC·LEPR 유전자 결핍증이 있는 성인 및 6세 이상 소아 비만 환자에 대한 체중 조절제로 ‘임시브리’를 승인했는데, 이는 최초의 유전성 비만 치료제에 대한 허가였다. POMC·LEPR 유전자 결핍증 또한 희귀 유전성 비만 질환이다.

‘임시브리’는 식욕 억제에 관여하는 단백질인 MC4 수용체의 작용 경로를 회복시키는 치료제이다. 특정 유전자의 변이는 MC4 수용체 경로 기능을 손상시켜 과식 및 중증 비만으로 이어질 수 있는데, ‘임시브리’는 MC4 수용체에 작용하여 식욕 억제를 유도한다. 현재 시장에 출시된 유전성 비만 치료제는 ‘임시브리’가 유일하다.

이번 승인은 6세 이상 BBS 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 시험의 데이터를 근거로 한다. 시험은 환자들에게 14주간 ‘임시브리’와 위약을 무작위로 투여했으며, 이후 38주간 모두에게 ‘임시브리’를 투여했다.

리듬 파마슈티컬스 측에 따르면, ‘임시브리’는 치료 효능을 입증했다. 치료 52주차에 ‘임시브리’ 투여군은 식단 조절 및 운동 없이 BMI 지수가 7.9% 내리는 등 체중과 배고픔이 통계적으로 유의하게 감소했다.

이날 데이비드 미커(David Meeker) 리듬 파마슈티컬스 최고경영자는 “이번 승인이 새로운 치료 옵션을 간절히 기다리고 있는 환자와 그 가족들에게 기쁜 소식이 되길 바란다”며 “‘임시브리’를 BBS 환자들에게 즉시 제공할 수 있도록 가능한 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.

다만 FDA는 리듬 파마슈티컬스가 BBS 치료제와 더불어 알스토롬 증후군(Alström syndrome) 비만 치료제로서 함께 제출한 ‘임시브리’의 보충신약허가신청서(sNDA)는 보완요구서한(CRL)을 보내 승인을 보류했다.

유럽 집행위원회(EC)와 영국 의약품규제청(MHRA)은 지난해 7월과 9월에 각각 ‘임시브리’를 POMC·LEPR 유전자 결핍증 성인 및 6세 이상 소아 환자에 대한 비만 치료제로 승인한 바 있다.

리듬 파마슈티컬스는 MC4 수용체 작용 경로를 표적하여 희귀 유전성 비만 치료제 개발에 주력하는 미국의 바이오 기업이다. 16일(현지 시간), 이같은 호재 소식에 나스닥에서 리듬 파마슈티컬스는 전일 종가(3.45 달러) 대비 16.77% 오른 3.9 달러로 상승 마감했다.

바르데-비들 증후군은 상염색체 열성형질로 유전되는 희귀 질환이다. 비만증, 정신박약, 색소성 망막염, 성기발육부전, 두개골결손, 합지증 등의 증상을 특징으로 한다.

한편, 국내 기업 LG화학은 경구용 MC4 수용체 작용제 ‘LB54640’을 개발하며 유전성 비만 치료제 시장에서 리듬 파마슈티컬스의 경쟁자로 부상하고 있다. 특히, 리듬 파마슈티컬스의 ‘임시브리’는 주사제인 반면,  ‘LB54640’은 복용 편의성이 높은 1일 1회 복용 경구제라는 점에서 경쟁 우위를 점할 수 있을 것이라는 평이 나오고 있는데, FDA 승인이 언제쯤 이뤄질지는 불투명하다. [아래 관련기사 참조]

글로벌 시장조사 업체 이벨류에이트파마(EvaluatePharma)에 따르면, 유전성 비만 치료제 미국 시장은 2022년 2800만 달러(한화 약 360억 원) 규모에서 오는 2028년에는 8억 달러(한화 약 1조 원)에 달할 것으로 전망된다. 

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