美 애나일람, 화이자에 도전장 .... ATTR 치료제 시장 치열한 경쟁 예고
美 애나일람, 화이자에 도전장 .... ATTR 치료제 시장 치열한 경쟁 예고
화이자 ‘빈다켈’ 및 ‘빈다맥스’, 합산 매출액 20억 1500만 달러

FDA, 앨나일람 ‘앰부트라’ 승인 ... 최초의 3개월 간격 주사제
  • 이충만
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  • 승인 2022.06.15 11:29
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정중신경 압박

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 희귀 유전질환 트렌스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 치료제 시장 주도권 경쟁이 더욱 치열해질 전망이다. 미국의 생명공학 기업 앨나일람(Alnylam)이 ATTR 치료제 시장의 절대 강자인 화이자(Pfizer)에 도전장을 내민다.

트렌스티레틴 아밀로이드증은 혈액 내에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 트랜스티레틴(TTR)의 기능 장애로 인해 아밀로이드가 여러 조직이나 장기에 침착하는 질병이다. 아밀로이드가 말초신경에 침착되면 ATTR 다발신경병증, 심장에 침착되면 ATTR 심근병증이 발생한다. 

글로벌 시장조사 전문업체 글로벌 데이터(Global Data)는 과학기술이 발전함에 따라 ATTR 진단율이 증가하고 관련 시장도 빠르게 성장할 것이라고 예측했다. 2019년에는 5억 8500만 달러(한화 약 7552억 9000만 원)로 집계됐지만, 오는 2029년에는 141억 달러(한화 약 18조 2000억 원)에 이를 것으로 전망했다.

현재 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 ATTR 치료제는 ▲화이자의 ‘빈다켈’(Vyndaqel, 성분명: 타파미디스 메글루민·tafamidis meglumine)과 ‘빈다맥스’(Vyndamax, 성분명: 타파미디스·tafamidis) ▲앨나일람의 ‘온파트로’(Onpattro, 성분명: 파티시란·patisiran) ▲아이오니스의 ‘테그세디’(Tegsedi, 성분명: 이노테르센·inotersen)가 있다. FDA 승인 연도는 각각 2019년, 2018년, 2021년이다.

이 중 화이자는 ATTR 치료제 시장에서 가장 두각을 드러내고 있다. 2021년 기준 ‘빈다켈’과 ‘빈다맥스’의 합산 매출액은 20억 1500만 달러(한화 약 2조 6000억 원)을 기록했다. 가장 후발 주자인 ‘테그세디’는 5600만 달러(한화 약 723억 3000만 원)의 매출을 보였다.

앨나일람은 지난 2018년 FDA로부터 최초 ATTR 치료제 ‘온파트로’를 승인받았지만, 매출에서는 미미한 성적을 거두고 있다. 지난해 기준 4억7500만 달러(한화 약 6134억 6000만 원)를 기록해 화이자 대비 크게 뒤쳐지는 모양새다. 이는 ‘빈다켈’과 ‘빈다맥스’가 1일 1회 경구제인 반면, ‘온파트로’는 3주마다 1회 투여받는 주사제인 만큼 투약의 편의성 차이 때문인 것으로 풀이된다.

이러한 가운데, 앨나일람이 복용 편의성을 높인 새로운 ATTR 치료제를 선보여 화이자와 치열한 시장 경쟁을 예고했다.

 

FDA, 앨나일람 ‘앰부트라’ 승인 ... 최초의 3개월 간격 주사제

애나일람 앰부트라 [사진=애나일람 홈페이지]
애나일람 앰부트라 [사진=애나일람 홈페이지]

FDA는 14일(현지시간) 앨나일람의 ‘앰부트라’(Amvuttra, 성분명: 부트리시란·vutrisiran)를 유전성 ATTR 다발신경병증 성인 환자에 대한 치료제로 전격 승인했다.

‘앰부트라’는 RNA 간섭 현상을 통해 ATTR 발병의 원인인 트랜스티레틴 단백질의 발현을 조절하는 RNAi 치료제로, 앞서 출시된 ‘온파트로’의 후속 치료제이다. 투여 방식은 3개월 간격으로 1회 피하주사하는데, 앨나일람 측은 3개월 1회 투여 방식으로 ATTR 다발신경병증을 치료하는 약제는 ‘앰부트라’가 최초라고 설명했다.

이번 승인은 앨나일람이 유전성 ATTR 다발신경병증 성인 환자 164명을 대상으로 진행한 임상 3상 시험(시험명: HELIOS-A)의 데이터를 근거로 했다. 시험은 환자에게 ‘앰부트라’와 ‘온파트로’ 3:1 비율로 무작위 투여하여 ‘앰부트라’의 효능 및 안전성을 평가했다.

앨나일람 측에 따르면, ‘앰부트라’는 1·2차 평가변수를 충족, 우수한 치료 효능을 입증했다. 9개월 차에 ‘앰부트라’ 투여군은 신경병증 척도를 기준으로 임상적으로 유의한 점수 변화를 보였으며, ‘온파트로’군 대비 트랜스티레틴 단백질 감소의 비열등성을 확인했다.

시험에서 관찰된 흔한 이상반응은 관절통, 호흡곤란, 비타민A 감소, 주사부위반응(ISR)이었다. 이상반응으로 인한 임상 중단 및 사망 사례는 보고되지 않았다.

이날 이본 그린스트리트(Yvonne Greenstreet) 앨나일람 최고 경영자는 “임상 연구원, 환자, 관계자들의 노고에 감사를 표한다”며 “‘앰부트라’는 ATTR 다발신경병증 환자들의 표준 치료요법을 바꿀 수 있는 잠재력을 가지고 있다”고 기대감을 표명했다.

앨나일람은 올해 7월 초부터 미국 내 병원에 ‘앰부트라’를 공급할 것이라는 계획이다.

유럽 의약품청(EMA), 일본 후생노동성, 브라질 보건부 산하 국가위생감시국(ANVISA)은 현재 ‘앰부트라’에 대해 승인을 심사하고 있다. 앞서 FDA와 EMA, 후생노동성은 ‘앰부트라’를 희귀의약품, 패스트트랙 개발 의약품으로 지정한 바 있다.

한편, 앨나일람은 RNA 간섭 치료제의 선두주자로 꼽힌다. ‘온파트로’와 ‘앰부트라’ 외에도 급성 포르피린증 치료제 ‘지블라리’(Givlaari, 성분명: 지보시란·givosiran), 제1형 원발성 고수산뇨증(PH1) 치료제 ‘옥스루모’(Oxlumo, 성분명: 루마시란·lumasiran), 고지혈증 치료제 ‘렉비오’(Leqvio, 성분명: 인클리시란·inclisiran) 등을 보유하고 있다. 이중 ‘렉비오’는 스위스 노바티스(Novartis)와 97억 달러(한화 약 12조 5000억 원)의 계약을 통해 판권을 양도한 바 있다.

앨나일람은 현재 ‘온파트로’의 ATTR 심근병증 적응증 확보를 위한 3상 연구(시험명: APOLLO)도 진행 중이다. 현재 ATTR 심근병증에 대한 치료제는 화이자의 ‘빈다맥스’가 유일하므로, 임상이 순항할 경우, ATTR 치료제 시장에서 화이자와 본격적인 경쟁을 펼칠 것으로 전망된다.

2002년 설립된 앨나일람은 RNA 간섭 치료제의 발견과 개발, 상업화에 주력하는 미국의 바이오 기업이다. 14일(현지 시간), 나스닥에서 앨나일람은 전일 종가(127.7 달러) 대비 4.56% 오른 133.52 달러로 거래를 마쳤다.


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