세계 첫 CALD 유전자 치료제 ‘엘리셀’ FDA 승인 초읽기
세계 첫 CALD 유전자 치료제 ‘엘리셀’ FDA 승인 초읽기
FDA 산하 자문위원회, ‘엘리셀’ 승인 권고

“혁신적인 치료제 제공에 한 걸음 더 다가서”
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.06.10 10:44
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미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]
미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 생명공학기업 블루버드 바이오(Bluebird bio)가 개발 중인 유전자 치료제 ‘엘리셀’(Eli-cel, 성분명: 엘리발도진 오토템셀·elivaldogene autotemcel)의 미국 식품의약국(FDA) 관문 통과가 눈앞으로 다가왔다. 

블루버드 바이오는 9일(현지 시간), FDA 산하 세포·조직·유전자 치료제 자문위원회(CTGTAC)가 자사의 대뇌 부신백질영양증(CALD) 유전자 치료제 ‘엘리셀’에 대해 만장일치로 승인을 권고했다고 밝혔다. FDA는 자문위가 승인을 권고할 경우, 대체로 이를 존중한다. 

만약 ‘엘리셀’이 승인될 경우, 스위스 로슈(Roche)의 ‘럭스터나’(Luxturna, 성분명: 포레티진 네파보벡·voretigene neparvovec), 노바티스(Novartis)의 ‘졸겐스마’(Zolgensma, 성분명: 오나셈노진아베파르보벡·Onasemnogeneabeparvovec)에 이어 FDA 승인을 받은 세 번째 유전자 치료제가 되며, 대뇌 부신백질영양증을 치료하는 최초의 치료제가 될 것으로 보인다.

앞서 유럽 집행위원회(EC)는 지난해 7월, ‘스카이소나’(Skysona)라는 제품명으로 ABCD1 유전자 변이 보유, 조직적합성항원(HLA) 일치, 형제자매 조혈모세포(HSC) 공여자가 없는 18세 미만 초기 대뇌 부신백질이영양증 환자 치료를 위한 1회성 유전자 치료제로 ‘엘리셀’을 허가한 바 있다.

대뇌 부신백질이영양증은 소아기에 발생해 빠르게 진행되면서 비가역적인 신경기능 손상 및 사망으로 이어질 수 있는 희귀 신경퇴행성질환이다. ABCD1 유전자 변이로 인해 발생하며 주로 부신, 뇌 및 척수의 백질에서 긴사슬지방산(VLCFAs)의 독성 축적을 유발한다.

‘엘리셀’은 환자의 조혈모세포에 ABCD1 유전자의 기능적 복사본인 렌티-D 렌티바이러스 벡터(LVV)를 체외 주입하는 1회성 유전자 치료제이다. 기능적 ABCD1 유전자 추가는 긴사슬지방산 분해를 촉진하는 ALDP 단백질(ALDP)을 생성할 수 있도록 한다.

하지만, 대뇌 부신백질이영양증 환자를 대상으로 ‘엘리셀’을 평가한 임상 3상(시험명: ALD-104)에서 골수형성이상증후군 부작용이 발견돼 FDA는 지난해 8월, 해당 연구에 임상 보류 결정을 취했다. 이어 올해 1월에는 ‘엘리셀’의 심사 기한을 3개월 연장한 바 있다.

블루버드 바이오 측에 따르면, 9일 진행된 자문위원회 회의에서 제기된, “18세 미만 초기 대뇌 부신백질이영양증 치료에 있어 ‘엘리셀’의 이점이 혹시 있을 위험을 능가할 것“이라는 명제에 자문위원회 위원 15명 모두 찬성표를 던졌다.

이날 앤드류 오벤샤인(Andrew Obenshain) 블루버드 바이오 최고경영자는 “오늘 결정으로 인해, 대뇌 부신백질영양증 환자들을 위한 혁신적인 치료제를 제공하는 데 한 걸음 더 다가섰다”며 “승인 심사가 완료될 때까지 FDA, 관련 기관과 협력할 것”이라고 기대감을 표명했다.

처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따른 FDA 심사 기일은 2022년 9월 16일이다. FDA는 특별한 경우를 제외하고 자문위원회의 권고를 수용하므로, ‘엘리셀’은 연내에 승인될 것으로 전망된다.

한편, CTGTAC는 10일(현지시간) 블루버드 바이오의 베타 지중해빈혈(beta-thalassemia) 유전자 치료제 ‘베티셀’(Beti-cel, 성분명: 베티베글로진 오토템셀·betibeglogene autotemcel)에 대해서도 논의할 예정이다. ‘베티셀’ 또한 긍정적인 결론을 확보하면, 블루버드 바이오는 세계 최초 2개의 FDA 승인 유전자 치료제를 보유한 제약사가 되는 셈이다.

‘베티셀’의 FDA 심사 기일은 올해 8월 19일이다. 2019년 유럽에서는 ‘진테글로’(Zynteglo)라는 제품명으로 허가된 바 있다. 하지만 유럽에서 충분한 수익을 얻지 못해 블루버드 바이오는 유럽 내 사업을 순차적으로 정리하고 미국 시장 공략에 전념하고 있다.

1992년 설립된 블루버드 바이오는 렌티바이러스 벡터 기반 유전자 치료제 개발에 주력하는 미국의 바이오 기업이다. 8일(현지 시간), 나스닥에서 블루버드는 전일 종가(3.61 달러) 대비 3.32% 오른 3.73 달러로 거래를 마쳤다.


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