FDA, MLD 치료제 등 임상시험 2건 및 IDE 연구 조건부 승인
FDA, MLD 치료제 등 임상시험 2건 및 IDE 연구 조건부 승인
‘PBML04’, ‘SBT115301’ 1상 및 ‘알파 다트’ IDE 연구
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.06.09 11:03
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미국 FDA (사진자료 : FDA 공식 홈페이지)
미국 FDA (사진자료 : FDA 공식 홈페이지)

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 식품의약국(FDA)은 8일(현지 시간), 이염성 백질디스트로피(Metachromatic leukodystrophy, MLD) 치료제 ‘PBML04’ 등 임상시험 2건을 허가했으며, 방사선 암 치료기기 ‘알파 다트’(Alpha DaRT)에 대한 실험기기면제(IDE) 연구를 조건부로 승인했다.

헬스코리아뉴스 취재결과를 종합하면, #패시지 바이오는 ‘PBML04’의 임상 1상 시험을 미국 펜실베니아 대학(University of Pennsylvania)에서 실시할 예정이다. 이염성 백질디스트로피 환자를 대상으로 뇌내 투여 기구(ICM)를 통해 ‘PBML04’를 투여하고 효능 및 안전성을 평가한다.

이염성 백질디스트로피는 아릴설파타제 A(arylsulfatase A) 효소 또는 아릴 설파타제의 활성단백인 사포신-B(saposin-B)의 감소에 의하여 초래되는 상염색체 열성 유전 질환이다. ‘PBML04’는 아데노부속바이러스(AAV) 벡터 유전자 치료제로, 뇌내 투여 기구(ICM)를 통해 이염성 백질디스트로피를 치료한다.

# 미국 소노마 바이오테라퓨틱스(Sonoma Biotherapeutics)는 자사의 자가면역 및 염증 질환 치료제 ‘SBT115301’의 임상 1상 시험을 승인 받았다. 소노마는 건강한 성인을 대상으로 ‘SBT115301’의 안전성을 평가한다.

‘SBT115301’는 CD2 결합 융합 단백질로, Teff(효과 T 세포)를 선택적으로 사멸 및 비활성화시키도록 설계된 생물학적 제제이다. 소노마는 ‘SBT115301’와 Treg(조절 T세포) 제제의 병용요법에 대한 연구 또한 진행하고 있다.

# 이스라엘 알파 타우 메디컬(Alpha Tau Medical)은 자사의 방사선 알파파를 활용한 암 치료기기 ‘알파 다트’(Alpha DaRT)에 대한 실험기기면제(IDE) 연구를 조건부로 승인 받았다. 이 회사는 미국에서 1차 표준 치료요법에 실패했고 다른 치료요법에 불응하는 재발성 편평세포암종(SCC) 환자 최대 86명을 대상으로 ‘알파 다트’의 효능 및 안전성을 평가한다.

IDE 연구는 아직 최종 허가를 받지 않은 의료장비를 사람에게 사용할 수 있도록 하는 FDA 제도다. 실험기기의 위험성 때문에 IDE 연구는 약물 임상시험보다 소규모로 진행되고, 연구 설계가 어려운 경우가 많다.

‘알파 다트’는 알파방사선을 활용해 종양 부위만 목표로 고선량 방사선을 방출해 암을 치료하는 의료기기이다. 회사 측에 따르면, 방사선 노출 위험이 매우 적기 때문에 방사선 치료 환경을 갖추지 않았더라도 보호 장비 없이 시술을 할 수 있다.

지난해 3월 이스라엘 규제 기관은 ‘알파 다트’를 피부암 치료제로 승인했다. FDA는 2021년 6월 재발성 다형성 교모세포종 환자 치료를 위한 방사선 암 치료제로 혁신의료기기 지정한 바 있다.

한편, ‘알파 다트’는 고형 종양 치료에 있어 게임 체인저를 평가를 받고 있다. 기존 방사선 치료에 쓰이는 감마·베타선은 투과력이 높지만 암 세포를 공격하려면 많은 양의 방출이 필요해 방사선 노출 위험이 있는 반면, 알파 방사선은 종이는 통과하지 못하지만 DNA를 한 번에 뚫는 강한 성질을 가진다.

이로 인해 알파 타우는 “‘알파 다트’를 이용해 값싸고 빠르면서도 저렴하게 암을 치료할 수 있다”고 밝힌 바 있다.


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