FDA, 희귀질환 아르기닌혈증 치료제 이례적 접수 거부
FDA, 희귀질환 아르기닌혈증 치료제 이례적 접수 거부
‘페그질라기나제’ 효능 입증 추가 데이터 요청

“잠재력 증명할 것” ... 출시는 늦어질 전망

애글리아 주가 폭락 ... 전 거래일 比 약 50% 하락

파트너사 통해 연내 EMA에 승인 신청서 제출
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.06.03 16:48
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미국 FDA (사진자료 : FDA 공식 홈페이지)
미국 FDA (사진자료 : FDA 공식 홈페이지)

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 식품의약국(FDA)이 애글리아 바이오테라퓨틱스(Aeglea BioTherapeutics)의 희귀질환 아르기닌혈증(Argininaemia) 치료제 ‘페그질라기나제’(Pegzilarginase)에 대해 이례적인 결정을 내렸다. ‘페그질라기나제’의 허가신청 접수 자체를 거부한 것이다.

애글리아 바이오테라퓨틱스는 2일(현지 시간), FDA가 자사의 아르기닌혈증 치료제 ‘페그질라기나제’의 허가신청서 제출에 대해 거부했다고 밝혔다.

통상적으로 신약 허가신청서가 제출되면, FDA는 이를 검토 후 데이터가 불충분할 시 보완요구서한(CRL)을 보내 신청서에 대한 접수를 보류한다. 하지만 허가신청서의 접수 자체를 거부한 것은 보기 드문 일이다.

FDA는 접수 거부 통보문을 통해 ‘페그질라기나제’의 치료 효과를 입증한 추가 데이터와 제조공정·품질관리(CMC) 관련 추가 정보를 요청했다. 회사 측은 ‘페그질라기나제’의 안전성에 관한 문제는 없었다고 설명했다.

‘페그질라기나제’는 아르기닌을 분해하도록 설계된 새로운 인간 재조합 효소요법제다. 혈장에서 아르기닌의 수치를 빠르고 지속적으로 낮추는 기전을 가졌다.

아르기닌혈증은 ARG1 유전자의 돌연변이로 인해 혈액 내 아르기닌 분해효소가 결핍되어 아르기닌 수치가 비정상적으로 높은 희귀 질환이다. 증상으로는 경직으로 인한 이동 제한, 발작, 발달지연, 지적장애가 있으며, 조기사망에 이를 수 있다. 현재 아르기닌혈증을 치료하는 승인된 약제는 없다. 

애글리아 측에 따르면, ‘페그질라기나제’는 아르기닌혈증 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 시험(시험명: PEACE)과 장기 연장시험, 임상 1/2상 등 다양한 연구에서 아르기닌 수치를 신속하게 감소시켰으며, 환자들에게서 개선된 이동성이 관찰됐다.

이날 앤서니 퀸(Anthony G. Quinn) 애글리아 최고경영자는 “FDA의 이번 결정에 실망했지만, 지속적으로 협력해 ‘페그질라기나제’의 잠재력을 입증할 것”이라고 밝혔다.

애글리아는 FDA의 제조공정·품질관리(CMC) 추가 정보 요청과 관련된 문제는 신속하게 처리할 수 있다고 주장했다. 다만, ‘페그질라기나제’의 임상 효능 입증 데이터에 대해서는 추가 임상 시험을 시행해야 하므로, ‘페그질라기나제’의 출시는 1~2년 더 지연될 것으로 예측된다.

앞서 FDA는 지난 2016년 ‘페그질라기나제’를 희귀의약품으로 지정했으며, 2019년에는 혁신신약, 패스트트랙 개발 의약품으로 지정한 바 있다.

한편, ‘페그질라기나제’의 유럽 지역 판권을 확보한 스웨덴의 생명공학 기업 이메디카 파마(Immedica Pharma AB)는 연내에 유럽 의약품청(EMA)에 ‘페그질라기나제’의 승인 신청서를 제출한다는 방침이다.

2013년 설립된 애글리아 바이오테라퓨틱스는 인간 효소요법제를 활용한 희귀 질환 치료제 개발에 주력하는 미국의 바이오 기업이다. 2일(현지 시간), 이같은 악재에 나스닥에서 애글리아의 주가는 전일 종가(1.5 달러) 대비 51.33% 폭락한 0.73 달러로 마감했다.


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