[헬스코리아뉴스 / 이충만] 대표적인 난치성 암인 말초 T세포 림프종(Peripheral T-Cell Lymphoma) 치료제가 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품 지정을 받았다. 세계 최초 말초 T세포 림프종 표적 치료제가 탄생할 수 있을지 주목된다. 

미국의 키메라 테라퓨틱스(Kymera Therapeutics)는 1일(현지 시간), FDA가 자사의 단백질 표적 치료제 ‘KT-333’에 대해 말초 T세포 림프종 치료 희귀의약품으로 지정했다고 밝혔다.

FDA의 희귀의약품 제도는 환자가 10만 명 이하인 희귀 난치성 질환 치료제 개발 및 승인을 위해 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 개발 프로세스 지원, 임상 보조금 지원, 특정 수수료 면제, 동일 계열 제품 중 최초 승인 시 7년간 독점 판매, 임상 2상 시험 이후 조건부 승인 등의 혜택을 받을 수 있다.

‘KT-333’은 STAT3 단백질을 선택적으로 분해하는 이형 이작용기성(heterobifunctional) 소분자 단백질 분해제이다. 키메라 측은 현재 재발성·불응성 혈액암 및 고형암 성인 환자를 대상으로 ‘KT-333’을 평가하는 임상 1상 시험을 진행하고 있다.

STAT3 단백질은 세포의 전사 기능 조절과 깊은 관련이 있는 것으로 알려진 전사 인자이다. STAT3의 과도한 활성은 말초 T세포 림프종의 주요 원인으로 밝혀졌으며, 현재 이 단백질을 표적으로 하는 승인된 치료제는 없다.

이날 넬로 ​​마이놀피(Nello Mainolfi) 키메라 최고경영자는 “이번 지정은 그동안 철옹성 같던 STAT3 단백질을 공략하는 최초의 단백질 표적 분해제인 ‘KT-333’의 잠재력을 증명한 것”이라며 “‘KT-333’의 개발을 가속화하기 위해 각 기관 및 단체와 협력할 예정”이라고 전했다.

키메라 테라퓨틱스는 표적 단백질 분해제 개발에 주력하는 미국의 바이오 기업이다. 1일(현지 시간), 나스닥에서 키메라는 전일 종가(14.27 달러) 대비 0.98 하락한 14.13 달러로 거래를 마쳤지만, 이같은 소식이 전해지자 장외 시장에서는 4.95% 오른 14.83 달러를 기록했다.

한편, 재발성·불응성 말초 T세포 림프종은 세계적으로도 아직 표준 치료방침이 정해져 있지 않으며, 완치율은 30~40%에 불과한 난치성 암으로 분류되고 있다.

이러한 가운데, 표적 단백질 분해제가 말초 T세포 림프종을 비롯한 치매, 암 등 난치성 질환에 대해 기존 약물 대비 80% 이상의 질병 유발 단백질을 분해할 수 있는 것으로 나타나 제약·바이오 기업들의 눈길을 사로잡는다.

표적 단백질 분해제 관련 연구 개발은 미국 벤처 바이오 기업들이 선도하고 있다. 대표적으로 #아르비나스(Arvinas) #키메라 테라퓨틱스 #C4 테라퓨틱스(C4 therapeutics) #누릭스 테라퓨틱스(Nurix therapeutics) 등의 기업들이 꼽힌다.

표적 단백질 분해제가 차세대 희귀 난치성 질환 치료제로 주목을 받음에 따라 글로벌 빅파마들의 움직임 또한 활발해지고 있다. 초기 개발 단계에도 불구하고 이들 기업들과 라이선스 및 공동 연구 개발 관련 다수의 계약을 체결하며 관련 시장 점유율 확보에 박차를 가하고 있다. 

#아르비나스는 지난해 11월, 미국 화이자(Pfizer)와 자사의 표적 단백질 분해제 ‘ARV-471’에 대한 6억 5000만 달러(약 8109억 4000만 원) 상당의 라이선스 계약을 체결했다. 2019년에는 독일 바이엘(Bayer)과 표적 단백질 분해제 신약 개발에 관한 1억 1000만 달러(약 1372억 9100만 원)의 협력 계약을 체결했다.

#키메라 테라퓨틱스는 지난 2020년 7월, 프랑스 사노피(Sanofi)와 Irak4 분해제 ‘KT-474’에 대한 공동 개발 계약을 체결했다. 계약에 따라 키메라는 사노피에게 1억 5000만 달러(약 1872억 3000만 원)의 선불금을 받게 되며, 성과에 따라 최대 20억 달러(약 2조 5000억 원)을 받을 수 있다.

#C4 테라퓨틱스는 2016년 스위스 로슈(Roche)와 IKZF1·3 분해제 ‘CFT7455’에 대한 공동 개발 계약을 체결했다.

#누릭스 테라퓨틱스는 지난 2019년에는 미국 길리어드(Gilead), 이듬해에는 사노피와 BTK 분해제 ‘NX-2127’에 관한 협력 계약을 체결했다.

이충만 다른기사 보기