FDA, 완치제 없는 유전성 어린선 치료제 ‘TMB-001’ 혁신신약 지정
FDA, 완치제 없는 유전성 어린선 치료제 ‘TMB-001’ 혁신신약 지정
‘TMB-001’, 이소트레티노인 국소제

현재 글로벌 임상 3상 시험 진행 중
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.06.02 06:52
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미국 FDA (사진자료 : FDA 공식 홈페이지)
미국 FDA (사진자료 : FDA 공식 홈페이지)

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 난치성 유전 질환인 선천성(유전성) 어린선 치료제(신약)가 미국 식품의약국(FDA)로부터 혁신신약으로 지정 받아 눈길을 끈다.

미국의 팀버 파마슈티컬스(Timber Pharmaceuticals)는 31일(현지 시간), FDA가 자사의 선천성 어린선 치료 후보물질 ‘TMB-001’을 혁신신약으로 지정했다고 밝혔다.

혁신신약 제도는 중증질환 치료제 개발과 심사를 빠르게 할 수 있도록 지원하는 제도로, 지정될 경우 패스트 트랙 적용을 받아 신약 승인에 대한 신속 심사 등 각종 혜택을 받을 수 있다.

‘TMB-001’은 X연관 어린선과 상염색체 열성 선천성 어린선을 치료하기 위해 개발 중인 이소트레티노인 국소제이다.

팀버 측에 따르면, 선천성 어린선 환자를 대상으로 진행한 2b상 연구(시험명: CONTROL)에서 ‘TMB-001’은 우수한 안전성 프로파일과 함께 임상적으로 유의한 증상 개선을 입증했다.

또한 2022년 미국 피부과학회(AAD)에서 발표된 시험의 하위 분석에 의하면, ‘TMB-001’ 투여군은 선천성 어린선의 유형과 관계없이 높은 치료 성공율을 보였다.

이날 존 코코니스(John Koconis) 팀버 최고경영자는 “이번 혁신신약 지정은 새로운 치료 옵션을 찾기 위해 분주히 노력해 온 환자와 의료인들에게 중요한 자산이 될 것”이라며 ”‘TMB-001’이 잠재력을 입증한 것에 대해 자랑스럽게 생각한다”고 말했다.

팀버는 현재 미국과 캐나다, 이탈리아, 프랑스, 독일의 주요 임상 연구 센터에서 ‘TMB-001’의 임상 3상 시험(시험명: ASCEND)을 진행 중에 있다. 해당 시험은 중등도에서 중증 선천성 어린선 환자 142명을 대상으로 ‘TMB-001’ 0.05%의 효능, 약동학, 안전성을 평가하는 것이다.

선천성 어린선은 피부가 건조하여 물고기의 비늘처럼 되는 유전성 각화증으로, 케라틴의 과다생성 혹은 정체, 케라틴 분자의 결함으로 생긴 각질층 비후가 원인으로 꼽힌다. 현재 완치제는 없으며, 증상 완화를 위한 연고제 도포 등의 대증 요법을 시행한다. 

팀버 파마슈티컬스는 희귀 질환 치료제의 개발 및 상용화에 주력하는 미국의 바이오 기업이다. 31일(현지 시간), 뉴욕 증시에서 팀버는 전일 종가(0.27 달러) 대비 11.11% 오른 0.3 달러로 상승 마감했다.


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