[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 식품의약국(FDA)은 폴라리티TE(PolarityTE)의 만성 피부 궤양 치료제 ‘스킨TE’(SkinTE)를 첨단재생의료 치료제(RMAT)로 지정했다. 폴라리티TE 측은 이같은 사실을 13일(현지 시간), 공식 확인했다.
첨단재생의료 치료제(RMAT) 지정 제도는 난치성 만성 질환에 대한 세포·유전자 치료제의 개발을 촉진하기 위한 것으로, 2016년 미국에서 제정된 ‘21세기 치유법’을 근거로 한다. 이 제도는 세포·유전자 신약의 ▲허가 심사비용 면제 ▲우선 심사 신청권 ▲품목허가 승인 시 7년간 독점 판매권 등 혜택을 부여한다.
‘스킨TE’는 피부를 재생하기 위해 환자 자신의 피부에서 파생된 세포 기반 약제이다. 이 치료제는 FDA의 ‘인간 세포 및 기반 제품(HCT/Ps)’ 규정에 의해 특별한 승인 절차 없이 2018년 10월부터 시판을 시작했다.
하지만 FDA는 지난 2020년 4월 ‘스킨TE’에 대해 “생물학적 제제이므로 승인이 필요하다“고 권고했다. 이에 따라 폴라리티TE는 지난해 5월 ‘스킨TE’ 판매를 중단한 바 있다.
폴라리티TE는 이후 바이오의약품신약허가신청서(BLA)를 제출하기 위해 임상 연구를 계획했으며, 지난해 7월 임상3상시험계획(IND) 승인을 신청했다. FDA는 처음에는 이를 보류했으나, 지난 1월 18일(현지 시간), IND를 공식 승인했다. [아래 관련기사 참조]
이번 지정과 관련 리처드 헤이그(Richard Hague) CEO는 “‘스킨TE’ 개발에 박차를 가할 것”이라며 “‘스킨TE’는 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 새로운 치료제가 될 것”이라고 자신감을 표했다.
폴라리티TE는 인간 세포 및 재생 조직 기반 의약품을 개발, 상업화하는 미국의 바이오 기업이다. 13일(현지 시간), 나스닥에서 폴라리티TE는 전 거래일 종가(0.15 달러) 대비 44.51% 상승한 0.21 달러로 거래를 마쳤다.
한편, 세포·유전자 치료제는 암, 신경퇴행성 질환, 심혈관 질환 등 난치성 만성 질환의 치료제로 주목을 받고 있다. 특히 암 치료 분야에서 화학 치료, 방사선 치료 등 기존 요법에 비해 암 세포 표적 정확성이 높아 차세대 항암제로도 개발되고 있다.
대표적인 세포·유전자 치료제로는 ▲미국 바이오젠(Biogen)의 ‘스핀라자’(Spinraza, 성분명:뉴시너센·Nusinersen)와 ▲스위스 노바티스(Novartis)의 ‘졸겐스마’(Zolgensma, 성분명: 오나셈노진아베파르보벡·Onasemnogeneabeparvovec)와 ‘킴리아’(Kymriah, 티사젠렉류셀·tisagenlecleucel) ▲미국 길리어드 사이언스(Gilead Sciences)의 ‘예스카타’(Yescarta. 성분명: 브렉수캅타진 오토류셀·brexucabtagene autoleucel) 등이 있다.
