[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 식품의약국(FDA)은 12일(현지 시간), 개발 중인 희귀질환 치료제 ‘발베나진’(valbenazine), ‘엘라미프리타이드’(elamipretide), ‘EDIT-301’을 희귀의약품으로 지정했다.
FDA의 희귀의약품 지정은 환자가 10만 명 이하인 희귀 난치성 질환 치료제 개발 및 승인을 위해 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 개발 프로세스 지원, 임상 보조금 지원, 특정 FDA 수수료 면제, 동일 계열 제품 중 최초 승인 시 7년간 독점 판매권과 임상 2상 시험 이후 조건부 승인 등의 혜택을 받을 수 있다.
# ‘발베나진’은 미국 뉴로크린 바이오사이언스(Neurocrine Biosciences)가 개발하고 있는 헌팅턴 병의 무도증 관련 치료제이다. 이 치료제는 선택적 소포성 모노아민 수송체 2(Selective Vesicular Monoamine Transporter 2, VMAT2) 억제제로, 과도한 신경 활성을 감소시켜 비자발적인 운동이상을 개선한다.
지난해 12월에 발표된 임상 3상 시험 결과, ‘발베나진’군은 위약군 대비 7가지 신체 부위에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였다. [아래 관련기사 참조]
뉴로크린 바이오사이언스는 ‘발베나진’을 평가하는 또 다른 3상 연구를 진행 중에 있으며, 2건의 임상 데이터 분석을 최종 완료한 후, 올해 말 FDA에 보충신약허가신청서(sNDA)를 제출한다는 계획이다.
# 미국 스텔스 바이오테라퓨틱스(Stealth BioTherapeutics)의 미토콘드리아 표적 치료제인 ‘엘라미프리타이드’(elamipretide)는 뒤센 근이영양증 희귀의약품으로 지정받았다. 이 치료제는 미토콘드리아 기능 장애의 정상화를 유도해 신경퇴행성 질환 증상을 개선시킨다.
앞서 FDA는 올해 3월, ‘엘라미프리타이드’(elamipretide)를 프리드리히 운동실조증 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
스텔스 바이오테라퓨틱스는 이번 지정을 기반으로 FDA와의 논의를 통해 ‘엘라미프리타이드’의 임상 시험을 본격적으로 착수할 예정이다. 회사 측에 따르면, 전임상 동물 실험에서 ‘엘라미프리타이드’는 근육 세포의 세포 뼈대를 세포 외 단백질과 결합하는 역할을 하는 디스트로핀 단백질 생성을 증가시켰다.
이 밖에 미국 리젠엑스바이오(Regenxbio)의 뒤센 근이영양증 치료 후보물질 ‘RGX-202’도 지난해 11월, FDA로부터 희귀 의약품으로 지정을 받았다. [아래 관련기사 참조]
# 베타 지중해빈혈 치료제인 ‘EDIT-301’는 미국 에디타스 메디슨(Editas Medicine)이 현재 개발하고 있는 약제로, 지난달 4월에는 FDA의 희귀소아질병의약품으로 지정 받은 바 있다. [아래 관련기사 참조]
‘EDIT-301’은 겸상 적혈구 빈혈증과 베타 지중해빈혈 치료를 위해 개발중인 세포 치료제이다. 이 치료제는 환자에서 유래된 CD34+ 조혈제와 전구 세포로 구성되어 있다.
에디타스는 현재 겸상 적혈구 빈혈증 환자를 대상으로 ‘EDIT-301’의 임상 1/2상 시험을 진행하고 있으며, 연내 베타 지중해빈혈 환자 대상 임상 연구를 개시한다는 방침이다.
이번 희귀질환 지정에 힘입어 12일(현지 시간), 나스닥에서 3개 제약사는 모두 상승 마감했다. 뉴로크린, 스텔스, 에디타스는 전일 종가(81.9 달러, 0.19 달러, 10.03 달러) 대비 각각 0.93%, 31.51%, 7.78% 오른 82.83 달러, 0.25 달러, 10.81 달러를 기록했다.
FDA, 희귀질환 치료제 개발 총력 지원
글로벌 시장 조사 기관 GMinsights에 의하면, 전 세계 희귀의약품 시장 규모는 2019년 1442억 달러(약 185조 원)에서 2026년에는 3171억 달러(약 408조 원)까지 커질 것으로 전망된다.
가장 큰 시장은 단연 미국이다. FDA는 희귀의약품 지정을 통해 혜택을 제공함으로써 전 세계 제약·바이오 기업에 희귀질환 치료제 개발을 독려하고 있다. 2021년 기준 FDA의 관문을 통과한 신약 50개 중 절반인 26개가 희귀질환 치료제였다.
FDA 산하 약물평가연구센터(CDER)는 10일(현지 시간), 희귀질환 치료제 촉진(ARC, Accelerating Rare Disease Cures) 프로그램을 새롭게 마련하기도 했다.
CDER 측은 “첫해 ARC 프로그램은 이해관계자와의 대내외 파트너십 강화에 초점을 맞추고, 희귀질환 의약품 개발의 문제 해결을 위해 외부 전문가와 협력할 예정”이라고 밝혔다.
