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![울토미리스 [사진=알렉시온 파마슈티컬 홈페이지]](/news/photo/202205/326419_198665_3933.png)
[헬스코리아뉴스 / 이충만] 최초의 경구용 PNH(발작성야간혈색뇨) 치료제로 관심을 모았던 미국 바이오크리스트(BioCryst)의 ‘BCX9930’이 개발 도중 암초를 만났다. 투약 환자에서 크레아티닌 수치가 비정상적으로 상승하는 부작용이 발견되면서 임상이 중단됐기 때문이다. FDA는 현재 진행 중인 2건의 임상 2상시험에 대해 부분 보류조치를 내렸다.
헬스코리아뉴스 취재 결과, FDA는 올해 4월 말, ‘BCX9930’의 임상 2상 시험에 대해 부분 보류 조치를 취한 것으로 확인됐다.
앞서 바이오크리스트는 올해 4월 8일(현지 시간), 임상 시험에서 ‘BCX9930’ 투여군의 혈청 크레아티닌 수치가 비정상적으로 상승해 임상 연구를 자발적으로 중단했다고 공시한 바 있다.
윌리엄 쉐리던(William Sheridan) 바이오크리스트 최고의료책임자는 5일(현지 시간), 1분기 실적발표회에서 “이미 모집된 환자들의 경우, 뚜렷한 치료 옵션이 없을 시 계속 투여받을 수 있다”며 “FDA와 논의 후 3분기 말까지 ‘BCX9930’ 임상 개발 프로그램의 다음 단계를 결정할 것”이라고 말했다.
‘BCX9930’은 보체 D인자 억제제로, 임상 2상 시험은 C5 보체억제제(제품명:솔리리스)에 불응하거나 보체억제제를 투여 받지 않는 성인 PNH 환자를 대상으로 ‘BCX9930’ 단독요법의 효능 및 안전성을 평가하는 연구다. 환자들은 ‘BCX9930’ 500mg을 1일 2회 투여받았다.
그러나 시험 도중 환자 3명은 혈청 크레아티닌 수치가 극심하게 상승했으며, 약 40%의 환자에서 ‘BCX9930’ 증량 후 혈청 크레아티닌 수치가 미약하게 증가하는 패턴이 발견됐다. 이에 바이오크리스트는 임상 환자 모집 및 시험을 자발적으로 중단했다.
발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)은 유전자 돌연변이로 인해 세균을 비롯한 다른 감염원을 파괴하는 보체 단백질이 적혈구를 파괴하는 현상(용혈 현상)이 과도하게 발생하는 희귀질환이다. 가장 흔한 증상은 지속적인 피로감, 복통 등이다.
PNH의 치료 목표는 대부분 보체억제제를 통한 증상 호전에 중점을 둔 보존적 치료이다. 그러나 저형성 발작성 야간 헤모글로빈뇨증 환자나 생명을 위협하는 재발하는 혈전형성 환자들의 경우 조혈모세포 이식을 받아야 한다.
현재 널리 사용되는 약제는 미국 알렉시온 파마슈티컬(Alexion Pharmaceuticals)가 개발한 ‘솔리리스’(Soliris, 성분명: 에쿨리주맙·eculizumab)이다. ‘솔리리스’는 C5 보체를 억제하는 치료제로, FDA는 지난 2007년 ‘솔리리스’를 PNH 치료제로 최초 승인한 바 있다.
그러나 ‘솔리리스’의 특허가 유럽에서는 오는 2023년, 미국에서는 2027년 만료됨에 따라 알렉시온는 후속 약제 개발에 착수, ‘울토미리스’(Ultomiris, 성분명: 라불리주맙·ravulizumab)를 개발하고 2018년 PNH 치료제로서 FDA의 승인을 받았다.
2020년 기준 ‘솔리리스’는 알렉시온 전체 매출액(60억 6910만 달러, 약 7조 7000억 원)의 약 70%(40억 6420만 달러, 약 5조 2000억 원)에 달했다는 점에서 알렉시온에게 ‘솔리리스’에 이은 후속 치료제 개발은 필수적이었다.
‘솔리리스’는 2주 마다 투여해야 하는 반면, ‘울토미리스’는 8주마다 투여하는 것이 장점이다. 다만, 여전히 ‘솔리리스’와 ‘울토미리스’가 주사제인 만큼, 복용 편의성을 개선한 약제의 필요성이 제기됐다.
이러한 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 수많은 제약·바이오 기업들은 PNH 치료제 개발에 뛰어들었으며, 이중 대표적인 곳이 미국 바이오크리스트(BioCryst) 였다.
바이오크리스트는 보체 D인자 억제제 ‘BCX9930’를 발견, 경구용 PNH 치료제로 개발에 착수해 지난 2019년부터 본격적으로 임상 시험을 진행했다. 앞서 ‘BCX9930’는 2020년 미국 식품의약국(FDA)로부터 PNH 치료 희귀의약품 및 패스트트랙 개발 의약품으로 지정을 받은 바 있다.
한편, ‘BCX9930’은 C3 사구체신염, IgA신염, 원발성막성신장병증 치료제로도 개발되고 있다.
바이오크리스트는 희귀질환 환자를 위해 새로운 경구용 치료제를 개발하는 미국의 바이오 기업이다. 5일(현지 시간), 나스닥에서 바이오크리스트는 전일 종가(10.18 달러) 대비 3.93% 내린 9.78 달러로 거래를 마쳤다.
