[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 바이오젠(Biogen)과 일본 에자이(Esai)가 공동개발한 ‘아듀헬름’(Aduhelm, 성분명: 아두카누맙·Aducanumab)은 승인과 동시에 많은 논란을 낳았다. 그런데 이번에는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 위원회(EC)가 아비아도바이오(AviadoBio)의 ‘AVB-101’를 전측두엽 치매(FTD) 희귀의약품으로 지정해 눈길을 끈다.

‘아듀헬름’은 지난해 6월, 약 20년 만에 FDA의 승인을 받은 알츠하이머 치료제다. 하지만, 당시 약효 논란에 휩싸여 거센 비판에 직면했으며, 이로 인해 일부 FDA 자문위원들이 잇따라 사임했다.

‘아듀헬름’에 대한 갑론을박은 지속되어 유럽 의약품청(EMA)은 2021년 12월 이 약물의 허가를 거부했으며, 에자이는 올해 3월 ‘아듀헬름’에 대한 이익공유권을 포기한 바 있다.

이러한 점에서 FDA와 EC의 이번 ‘AVB-101’의 희귀의약품 지정은 의미가 크다는 평이다. 특히 2019년 기준 FDA 산하 약물평가연구센터(CDER)에서 허가한 신규 의약품 48개 중 거의 절반인 21개가 희귀의약품인 만큼, ‘AVB-101’의 개발 과정이 순항할 경우 FDA의 승인 또한 수월할 것이라는 전망이다.

‘AVB-101’은 프로그래눌린 유전자 변이를 가진 FTD 환자를 치료하기 위해 개발 중인 아데노부속바이러스(AAV) 유전자 치료제이다. 이 치료제는 프로그래눌린 유전자의 기능 복사본을 중추신경계에 전달하여 질병의 진행을 늦추거나 억제하는 기전을 보유했다.

이번 지정과 관련 리사 데샴스(Lisa Deschamps) 아비아도 최고경영자는 “FTD 환자에게 필요한 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다할 것”이라고 밝혔다. FTD는 언어 기능 장애, 성격 변화, 인지 장애 등의 증상을 보이는 신경 퇴행 질환이지만, 현재 승인된 치료제는 없다.

‘AVB-101’은 현재 전임상 단계의 치료제로, 아비아도는 올해 말 ‘AVB-101’에 대한 본격적인 임상 시험에 돌입한다는 계획이다.

한편, 아비아도는 FTD 외에 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료제 또한 연구 개발하고 있다.

현재 FDA의 승인을 받은 ALS 치료제로 ▲프랑스 사노피(Sanofi)의 ‘리루텍’(Rilutek, 성분명: 리루졸·riluzole) ▲일본 미쓰비시다나베(Mitsubishi Tanabe)의 ‘라디컷’(Radicut, 성분명: 에다라본·edaravone) ▲스위스 노바티스(Novartis)의 ‘졸겐스마’(Zolgensma, 성분명: 오나셈노진 아베파포벡·Onasemnogene abeparvovec) 등이 있다.

이중 ‘리루텍’과 ‘라디컷’은 증상을 완화하는 효과만 확인된 상태지만, ‘졸겐스마’는 1회 투여만으로도 ALS 환자의 완치를 기대할 수 있는 기적의 신약으로 주목받고 있다. 하지만 1회당 치료 비용이 미국 기준 약 25억 원에 이르는 전세계 최고가 치료제로, 접근성이 떨어진다는 지적이 제기되고 있다.

이러한 가운데, 아비아도의 ALS 치료제 연구 개발은 신경 퇴행성 질환 사업 계획에 박차를 가하는 동시에 미충족 의료 수요를 해결할 수 있다는 분석이 나온다. 특히, 현 리사 데샴스 아비아도 최고경영자는 지난해 10월까지 노바티스 유전자 치료 부서의 최고비즈니스책임자였던 만큼, ‘졸겐스마’에 필적한 만한 신약을 개발할 수 있을 지 주목된다.

아비아도바이오는 신경 퇴행성 질환 분야의 유전자 치료제를 개발하는 미국의 생명공학 기업이다. 이 회사는 지난해 12월 설립된 벤처기업이다.

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