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[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 고콜레스테롤혈증 치료 후보물질 ‘ION449’(AZD8233)가 임상 2상 시험에서 치료 효능을 입증했다. 회사측은 이같은 사실을 3일(현지 시간), 제71회 미국심장학회(American College of Cardiology)에 발표했다.
아이오니스가 진행한 2상 임상 시험(시험명: ETESIAN)은 119명의 고위험 고콜레스테롤혈증 환자를 대상으로 ‘ION449’와 위약의 효능, 안전성, 내약성을 대조 평가하는 것이었다. 시험은 12주의 치료 기간, 12주의 추적 관찰 기간으로 구성됐으며, 평가변수는 환자의 LDL-C(저밀도지질단백질-콜레스테롤) 및 PCSK9 수치 감소 변화였다. PCSK9은 간 표면에 저밀도지질단백질 수용체를 분해해 콜레스테롤의 체외 배출을 차단하는 효소이다.
시험 결과, ‘ION449’ 투여군은 위약군 대비 혈중 콜레스테롤 수치가 감소한 것으로 나타났다. ‘ION449’군은 기준점에서 LDL-C 수치를 최대 79%까지 감소시켜 1차 평가변수 충족했다. PCSK9 수치의 경우, 최대 94%까지 감소했다.
‘ION449’의 안전성은 양호한 편이었다. 시험에서 관찰된 부작용은 일시적인 치료가 필요한 경증에서 중등도 수준의 간 효소 수치 상승이었다.
이날 브렛 모니아(Brett P. Monia) 아이오니스 최고경영자는 “이번 임상의 긍정적인 결과는 표준 치료요법에 변화를 줄 수 있는 새로운 치료제가 될 것”이라고 밝혔다.
‘ION449’는 아이오니스가 개발한 고콜레스테롤혈증을 치료하도록 설계된 약물이다. 이 치료제는 저밀도지질단백질 수용체의 세포 흡수를 억제해 LDL 수치를 감소시킨다.
아스트라제네카(AstraZeneca)와 아이오니스는 2015년, PCSK9 억제제 관련 파트너십 계약을 체결한 바 있다.
현재 콜레스테롤혈증 치료제로 많이 사용되는 ‘스타틴’(Statin)은 간 독성과 근육 독성 부작용 등이 있는 것으로 알려져 있다. 이의 대안으로 PCSK9 억제제 기반 약물이 새로운 치료제로 주목을 받고 있다.
출시된 PCSK9 억제 기반 치료제는 ▲암젠의 ‘레파타’(Repatha, 성분명: 에볼로쿠맙·Evolocumab)과 ▲사노피의 ‘프랄런트’(Praluent, 성분명: 알리로쿠맙·Alirocumab) 등이 있다. 현재 개발 진행 중인 약물로는 ▲중국 이노벤트 바이오로직스(Innovent Biologics)의 ‘IBI306’가 있다. [아래 관련기사 참조]
아이오니스 파마슈티컬스는 신경 및 심장 대사 질환 치료제를 개발하는 미국의 바이오 기업이다. 1일(현지 시간), 나스닥에서 아이오니스는 전일 종가(37.04 달러) 대비 5.02% 상승한 38.9 달러로 거래를 마쳤다. 신약의 임상 소식이 소폭이나마 주가에 반영된 것으로 풀이된다.
