[헬스코리아뉴스 / 이충만] 벨기에 제약사 UCB의 항경련제 ‘핀테플라’(Fintepla, 성분명: 펜플루라민·fenfluramine)가 레녹스 가토스 증후군(LGS) 관련 경련 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 관문을 통과했다. LGS에 특화된 항경련제가 FDA의 승인을 받은 것은 세계적으로도 이번이 처음이다.

레녹스 가토스 증후군은 일종의 뇌전증 질환으로 일반적으로 만 3세에 증상이 발생하는 희귀 질환이다. 증상으로는 여러 유형의 경련, 발달장애, 정신지체 등이 있다. 현재 사용되는 치료 요법은 항경련제 투여, 식이 요법 조절, 드물게 뇌 절제술을 시행하기도 한다. 기존의 항경련제에는 효과가 없는 것으로 알려져 있다.

이번 승인은 LGS 환자 263명을 대상으로 ‘핀테플라’와 위약의 효능 및 안전성을 비교 평가한 임상 3상 연구결과를 바탕으로 이루어졌다. 시험에서 ‘핀테플라’는 위약 대비 통계적으로 유의하게 경련 발생을 감소시킨 것으로 나타났다. 회사측에 따르면, ‘핀테플라’는 기존 항경련제를 보완하는 작용 기전을 가졌다.

UCB는 “‘핀테플라’가 드라벳 증후군에 이어 LGS 대응 항경련제로 승인을 받아 우리의 항경련 의약품 포트폴리오를 확장할 수 있게 되어 기쁘다”고 밝혔다. 앞서 FDA와 유럽 의약품청(EMA)은 지난 2020년, ‘핀테플라’를 드라벳 증후군 관련 항경련제로 승인한 바 있다.

‘핀테플라’는 레녹스 가토스 증후군, 드라벳 증후군 등 희귀 질환의 경련을 치료하기 위해 개발된 약물이다. 이 약물은 신경전달물질인 세로토닌 수치를 증가시켜 경련 증상을 억제한다.

UCB는 희귀 질환 분야의 파이프라인 확대를 위해 지난 3월 7일(현지 시간) 미국 제약사 조제닉스(Zogenix)를 최종 인수했다. 인수 계약에 따라 UCB는 조제닉스가 개발한 항경련제인 ‘핀테플라’의 권리를 확보했으며, ‘핀테플라’를 희귀질환인 CDKL5 결핍장애 관련 경련 치료제도 개발한다는 방침이다.

‘핀테플라’는 레녹스 가토스 증후군 관련 항경련제로 일본 의약품 및 의료기기관리청(PMDA)의 심사를 받고 있다. 이번 FDA 승인에 따라 PMDA 승인도 연내 결정될 것으로 전망된다.

UCB는 면역 및 중추 신경계 분야의 새로운 치료제를 개발하는 벨기에 기반 바이오 기업이다. 25일 브뤼셀 증시에서 UCB는 전일 종가(107.8 유로) 대비 0.6% 하락한 107.15 유로로 거래를 마쳤다.

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