[헬스코리아뉴스 / 이충만] 특발성 폐섬유증(IPF)은 원인이 명확하게 밝혀지지 않았으며, 효과적인 치료요법 또한 마땅히 없어 평균 생존기간이 3~5년에 이르는 치명적인 희귀질환이다. 기술이 발전하고 의학연구가 활발히 진행되면서 희귀질환 치료제 개발이 활발한 가운데, 미국 제약사 트레비 테라퓨틱스(Trevi Therapeutics)가 자사의 IPF 치료제 ‘하두비오’(Haduvio, 성분명: 날부핀·Nalbuphine)의 임상 2상 시험 환자 등록을 최종 완료, 그 결과에 관심이 쏠린다.

특발성 폐섬유증은 폐포 벽에 만성염증 세포들이 침투하여 폐조직의 심한 구조적 변화를 야기, 폐기능이 저하되고 결국 사망에 이르는 질환이다. 증상으로는 만성적 마른 기침, 호흡 곤란 등이 있다.

이번 임상 2상 시험(시험명: CANAL)은 영국에서 60명의 IPF 환자를 대상으로 ‘하두비오’와 위약의 기침 억제 효능 및 안전성을 대조·평가하고 있다. 시험의 1차 평가변수는 ‘하두비오’ 투여군과 위약군의 주간기침빈도 기준 비율 변화를 측정하는 것이다.

회사측은 “올해 3분기에 임상 2상 시험에서 ‘하두비오’의 효능 및 안전성을 평가한 최종 결과를 발표할 것”이라고 밝혔다.

‘하두비오’는 날부핀의 서방형 제형으로, 날부핀은 ĸ-오피오이드 수용체 작용제 및 µ-오피오이드 수용체 길항제이다. 해당 수용체들은 가려움, 기침 및 특정 운동 장애의 중요한 매개체로 알려져 있다. 날부핀은 위 수용체들을 표적 및 차단하는 기전을 통해 마약성 진통제인 오피오이드 관련 약물의 오남용(중독) 위험을 줄여주는 것으로 알려졌다. 이전에 진행된 연구에 따르면, ‘하두비오’ 투여군은 주간기침빈도가 77.3% 감소한 것으로 나타났다.

미국 식품의약국(FDA)은 지난해 5월 ‘하두비오’를 패스트트랙 개발 의약품으로 지정한 바 있다. 따라서 희귀질환 치료제임을 감안하면, 임상 2상 결과를 토대로 긴급사용승인을 신청할 가능성도 없지 않다.

현재 FDA의 승인을 받은 특발성 폐섬유증 치료제는 독일 베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)의 ‘오페브’(Ofev, 성분명: 닌테다닙·Nintedanib), 스위스 로슈(Roche)의 ‘에스브리에트’(Esbriet, 성분명: 퍼페니돈·Pirfenidone)가 있다. 다만 위 약물들은 완치제가 아닌 질병의 진행을 늦추는 치료제이며, 약효에 대한 의문이 여전히 제기되고 있는 실정이다.

때문에 의료계는 새로운 치료제 개발의 필요성을 갈망해왔다는 점에서 ‘하두비오’의 이번 임상결과에 관심이 높다.

트레비 테라퓨틱스는 중추 및 말초 신경계의 아편유사제 수용체 기반 치료제를 개발하는 미국의 바이오 기업이다. 15일(현지 시간), 나스닥에서 트레비는 전일 종가(1.32 달러) 대비 10.61% 오른 1.46 달러로 상승 마감했다.

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