[헬스코리아뉴스 / 이충만] 기대를 모았던 희귀 유전질환 프리드리히 운동실조증 치료 신약 후보물질 ‘CTI-1601’의 1상 임상 시험이 또다시 발목을 잡혔다. 미국 식품의약국(FDA)은 14일(현지 시간), 미국 제약사 라리마 테라퓨틱스(Larimar Therapeutics)의 ‘CTI-1601’ 임상 보류 조치를 연장했다. 장외 시장에서 주가는 반토막이 났다.

프리드리히 운동실조증은 상염색체 열성으로 10세 전후로 발생 유전하는 질환이다. 발병 후 5년 이내에 보행 장애가 생기며, 환자의 50% 이상에서 심근병증이 나타나고 대개 심장 부정맥이나 심부전으로 사망한다. 현재 뚜렷한 치료제는 없으며, 증상 조절이나 심장 질환 감소 치료 요법을 사용한다.

FDA는 ‘CTI-1601’의 임상 프로그램 보류 조치의 연장을 결정했으며, 보류 해제를 위해서는 추가 데이터가 필요하다는 입장이다. 이에 회사측은 “환자 안전은 우리의 첫번째 과제”라며 “이전 연구를 추가로 분석하고 추가 연구가 필요한지 평가하고 있으며, 우리는 임상 재개를 위해 FDA와 협력할 것”이라고 밝혔다.

이어 라리마는 “이전 연구에서 CTI-1601는 우수한 치료 효능을 보였다”며 “우리는 CTI-1601가 프리드리히 운동실조증과 같은 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 열쇠가 될 것이라고 기대한다”고 강조했다. 라리마는 오는 2023년까지 임상 보류 해제를 위해 노력한다는 계획이다.

1상 임상 시험은 27명의 프리드리히 운동실조증 소아 환자를 대상으로 ‘CTI-1601’와 위약을 대조·평가했다. 시험에서 13일간 CTI-1601 100mg을 반복으로 피하주사한 결과 내약성은 양호했다. 관찰된 중증 이상반응은 없었으며, 가장 흔한 이상반응은 경증, 중등도의 주사 부위 반응이었다.

다만, ‘CTI-1601’의 증량 투여를 위해 진행한 26주 비인간 영장류(NHP) 독성학 연구에서 최고 용량 투여 후 피실험체가 사망한 것으로 나타났다. 이에 FDA는 지난해 5월 ‘CTI-1601’의 1상 임상 시험 보류 조치를 결정했다.

‘CTI-1601’는 프라탁신 단백질을 생산할 수 없는 프리드리히 운동실조증 환자의 미토콘드리아에 인간 프라탁신을 전달하기 위해 개발된 재조합 융합 단백질 약물이다. 치료제는 FDA로부터 패스트트랙 개발 의약품, 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.

14일(현지 시간), 나스닥에서 리라마는 전일 종가(8.35 달러) 대비 2.56% 오른 8.56 달러로 상승 마감했다. 하지만 이 같은 악재가 뒤늦게 전해지자 장외 시장에서 라리마의 주가는 폭락했다. 종가인 8.56 달러에서 54.2%가 하락한 3.92 달러를 기록했다. 임상 보류 조치가 처음 취해졌던 지난해 5월에 이어 또다시 주가가 반토막이 난 것이다.

이는 ‘CTI-1601’가 라리마의 유일한 파이프라인 약물이기에 거센 폭풍을 맞은 것으로 풀이된다. 라리마는 자사의 기술을 통해 ‘CTI-1601’ 외에 다른 약물 개발을 진행하고 있지만, 아직 초기 연구 단계 수준인 것으로 알려져 있다.

라리마 테라퓨틱스는 희귀 질환 치료제를 개발하는 미국의 바이오 기업이다.

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