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[헬스코리아뉴스 / 이충만] 새로운 희귀 질환 치료제 개발에 관한 긍정적인 신호가 감지됐다. 일본 제약사 아스텔라스(Astellas)제약의 유전자 치료 후보물질 ‘AT845’가 폼페병(Pompe disease) 성인을 대상으로 한 1/2상 임상 시험에서 고무적인 안정성 프로파일을 확보했다.
폼페병은 체내 당원이 근육세포에 축적되어 생기는 희귀 질환으로, 알파글루코시다아제(GAA) 유전자의 돌연변이로 인해 발생한다. 현재 폼페병에 대한 승인된 유일한 치료 요법은 효소대체요법(ERT)이지만 경직, 홍조, 발열, 호흡곤란, 두통, 메스꺼움 등의 부작용이 있어 효능 및 안전성에 대한 우려가 있다.
1/2상 임상 시험(시험명: FORTIS)은 8명의 후기 발병 폼페병 환자를 대상으로 ‘AT845’의 안전성 및 효능을 평가했다. 환자들은 ‘AT845’을 1회 정맥 주사 투여 후, 1년간 GAA 활성 및 근육 내 단백질 수준을 비롯해 안전성, 임상 종점에 대해 관찰 받았다.
시험 결과, ‘AT845’ 환자 모두 투여 후 심각한 부작용이 관찰되지 않았다. 회사측은 이와 관련 “이번 시험으로 ‘AT845’의 고무적인 안전성 프로파일 및 내약성을 입증했다”고 밝혔다.
‘AT845’은 ERT의 한계를 해결하기 위해 개발된 새로운 유전자 대체 치료요법이다. ‘AT845’은 골격근과 심장근을 포함한 근육 조직 내 기능성 GAA 유전자를 전달하는 AAV(아데노 연관 바이러스)8 캡시드 혈청 기반 치료제다. AAV는 유전 물질을 전달하는 벡터 바이러스이다.
현재 폼페병 치료제 시장은 프랑스 사노피(Sanofi)의 ‘마이요짐’(Myozyme), ‘루미짐’(Lumizyme), ‘넥스비아짐’(Nexviazyme)이 지배하고 있다. 다만 위 치료제들은 모두 ERT라는 점에서 향후 대체 유전자 치료제 개발이 순항할 경우, 해당 시장에서 점유율이 줄어들 것으로 전망된다.
현재 개발중인 유망한 유전자 대체 치료요법은 아스텔라스의 ‘AT845’을 포함해, 미국의 애스크바이오(AskBio)의 ‘ACTUS-101’, 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)의 ‘SPK-3006’ 등이 있다.
아스텔라스는 미충족 의학 수요를 해결하기 위해 신약 개발을 추진하는 일본 기반 글로벌 바이오 기업이다. 8일 도쿄 증시에서 아스텔라스제약은 전일 종가(2021.5 엔) 대비 0.27 하락한 2016 엔으로 개장했지만, 오후 3시 기준 2046 엔으로 거래되고 있다.
