[단독] 세계 3번째 골수섬유증 치료 신약 FDA 승인 절차 돌입
[단독] 세계 3번째 골수섬유증 치료 신약 FDA 승인 절차 돌입
美 시에라 ‘모멜로티닙’ 3상 성공

올해 2분기에 신약승인신청 예정

3상 성공 소식에 주가 46% 폭등
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.01.26 15:13
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헬스코리아뉴스는 코로나 등 감염병 확산을 계기로 제약·바이오산업에 대한 국민적 관심이 크게 높아짐에 따라 글로벌 시장의 약물개발 현황 및 관련 기업들의 동향을 비중 있게 취재하고 있습니다. 본 뉴스가 독자 여러분의 건강관리와 해외투자 판단 등에 좋은 정보가 되기를 바랍니다.

시에라 온콜로지 로고 [사진=시에라 온콜로지 홈페이지]
시에라 온콜로지 로고 [사진=시에라 온콜로지 홈페이지]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 제약사 시에라 온콜로지(Sierra Oncology)의 골수섬유증 치료 신약 ‘모멜로티닙’(Momelotinib)이 3상 임상 시험에서 효능을 입증했다. 시에라측은 조만간 있을 컨퍼런스에서 최종 데이터 분석결과를 발표하고 올해 2분기 중에 미국 식품의약국(FDA)에 신약승인신청(NDA)을 추진한다는 방침이다. 

골수섬유증은 골수조직의 섬유가 과잉발육되는 희소 혈액암이다. 중증으로 발전 시 비장비대증·간비대증 등의 합병증을 유발한다.

3상 임상 시험(시험명: MOMENTUM)은 이전에 JAK(Janus kinase) 억제제 치료 경험이 있는 195명의 골수섬유증 환자를 대상으로 ‘모멜로티닙’과 대조군의 안전성 및 효능을 비교·평가했다. 시험의 평가변수는 골수섬유증상평가 양식(MFSAF) 기준 총증상점수(TSS) 50% 이상 감소 및 비장반응률(SRR)이었다.

그 결과, ‘모멜로티닙’군의 총증상점수 50% 이상 감소 달성 비율은 25%, 대조군은 9%였다. 비장반응률은 ‘모멜로티닙’군 23%, 대조군 3%로, ‘모멜로티닙’은 1·2차 평가변수를 모두 충족했다. 시험에서 관찰된 이상반응의 비율은 ‘모멜로티닙’군 54%, 대조군 65%였다. 중증 이상반응은 각각 35%, 40%였다.

‘모멜로티닙’은 선택적 경구용 JAK1, JAK2, ACVR1·ALK2 억제제로 개발됐다. 현재 승인된 골수섬유증 치료용 JAK 억제제는 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb)의 ‘인레빅’(Inrebic, 성분명: 페드라티닙·Fedratinib)과 노바티스(Novartis)의 ‘자카비’(Jakafi, 성분명: 룩소리티닙·Ruxolitinib)가 있다. ‘인레빅’은 지난해 11월 ‘자카비’ 이후 10년만에 골수섬유증 치료제로 승인을 받아 주목 받은 바 있다.

하지만 이들 치료제는 혈소판의 감소, 빈혈 악화, 비장비대증 등의 부작용을 일으킨다. 이에 반해 ‘모멜로티닙’은 기존의 JAK 억제제와 달리 골수억제, 빈혈, 비장비대증 등의 부작용을 일으키지 않는 최초이자 유일한 JAK 억제제로 알려져 있다. 이에따라 회사측이 최종 데이터 분석 결과를 바탕으로 신약허가를 요청할 경우, FDA는 별다른 거부감없이 승인을 해 줄 것으로 예상된다.

이러한 기대감에 힘입어 25일(현지 시간), 나스닥에서 시에라는 전일 종가(15.51 달러) 대비 46.23% 폭등한 22.68 달러로 거래를 마쳤다. 

한편, 시에라 온콜로지는 2018년 길리어드 사이언스(Gilead Sciences)와 ‘모멜로티닙’의 개발 및 상업화에 대한 라이선스 계약을 체결한 바 있다. 시에라 온콜로지는 혈액 및 종양 치료제를 연구, 개발, 상업화하는 미국의 바이오 기업이다.


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